Evaluering af NXT007 og simoctocog alfa som profylakse hos personer med hæmofili A uden inhibitorer

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hemophilia A er en arvelig blødningssygdom, hvor kroppen mangler et protein kaldet koagulationsfaktor, som er nødvendigt for at blodet skal størkne. Personer uden såkaldte hæmmere har ingen immunreaktion, der kan gøre almindelig behandling ineffektiv. I forsøget sammenlignes en ny medicin, NXT007, som gives som en lille sprøjte under huden (subkutan injektion), med den almindelige behandling, Factor VIII, som gives gennem en vene (intravenøs administration). Subkutan injektion betyder, at medicinen placeres lige under huden med en lille nål, hvilket ofte er hurtigere og mindre besværligt end at få en infusion i en vene.

Formålet med studiet er at undersøge, om den nye behandling kan reducere antallet af blødninger, der kræver behandling, sammenlignet med den standardbehandling, der allerede anvendes. Deltagerne vil få deres tildelte medicin regelmæssigt i cirka seks måneder og vil møde op til planlagte besøg, hvor lægerne registrerer eventuelle blødninger, spørger om livskvalitet og tager blodprøver for at følge, hvordan medicinen virker i kroppen. Begrebet “årligt antal behandlede blødninger” betyder blot et gennemsnitligt antal blødninger over et år, som bruges til at vurdere, hvor effektiv behandlingen er.

1 randomisering og start af behandling

patienten modtager information om at blive placeret i enten nxt007-gruppen eller coagulation factor viii-gruppen gennem en tilfældig fordeling.

efter randomisering påbegyndes den foreskrevne forebyggende behandling med den tildelte medicin.

2 administration af medicin

i nxt007-gruppen gives stoffet som subkutan injektion (injektion under huden). dosen og hyppigheden fastsættes af studieprotokollen og gentages i hele behandlingsperioden.

i coagulation factor viii-gruppen gives stoffet som intravenøs administration (indsprøjtning i en vene). dosen og hyppigheden fastsættes af studieprotokollen og gentages i hele behandlingsperioden.

3 løbende behandlingsperiode

patienten modtager de ordinerede injektioner eller infusioner i den planlagte hyppighed gennem en 6‑month treatment period.

alle doser justeres efter vægt og klinisk respons ifølge protokollen.

4 månedlige kontrolbesøg

patienten mødes med klinikteamet cirka hver måned for at registrere antallet af blødninger, kvaliteten af livet og eventuelle bivirkninger.

blodprøver tages for at måle koncentrationen af nxt007 i plasma og for at undersøge forekomst af antistoffer mod stoffet.

5 måned 7 besøg

et specifikt besøg finder sted i måned 7 for at vurdere livskvalitet i både voksen‑ og adolescentversionen af spørgeskemaet.

6 afslutning af behandlingsperioden

efter udløbet af den 6‑month treatment period stoppes den planlagte forebyggende medicin.

en afsluttende evaluering udføres for at sammenligne antallet af behandlede blødninger mellem de to grupper og for at registrere eventuelle alvorlige bivirkninger.

7 efterbehandling og sikkerhedsopfølgning

patienten kan blive bedt om at deltage i en kortere sikkerhedsopfølgning for at sikre, at der ikke opstår forsinkede bivirkninger efter afslutning af studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en diagnosticeret svær (FVIII:C < 1 IU/dL) eller moderat (FVIII:C 1‑5 IU/dL) medfødt hemofili A uden hæmmere mod faktor VIII. (Svær betyder meget lavt niveau af koagulationsfaktor, moderat betyder lavt, men ikke så ekstremt.)
Du må i de sidste 3 år ikke have haft nogen registreret hæmmer (mindre end 0,6 BU/mL), din faktor VIII skal have en halveringstid på mindst 6 timer, og en genopretning på over 66 %. (En hæmmer er et protein, der kan gøre behandlingen mindre effektiv; halveringstid er hvor længe faktoren forbliver i blodet; genopretning viser, hvor meget faktor der kommer tilbage efter en injektion.)
Du skal inden for de seneste 12 måneder have et dokumenteret negativt test for faktor‑VIII‑hæmmer (mindre end 0,6 BU/mL). (Et negativt test betyder, at der ikke er fundet hæmmere, som kan påvirke behandlingen.)
Du skal kunne fremvise dokumentation for, hvordan du har fået både prophylaktisk (forebyggende) og episodisk (akut) faktor‑VIII‑behandling, samt antallet og typerne af blødninger, du har haft i mindst de sidste 6 måneder. (Prophylaktisk betyder regelmæssig behandling for at forhindre blødninger; episodisk betyder behandling, der gives ved en blødning.)
Du skal acceptere at følge præventionskrav, hvis du har mulighed for at blive gravid. (Prævention betyder brug af midler, der forhindrer graviditet, mens du deltager i studiet.)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke have overfølsomhed eller allergi over for noget, der indgår i undersøgelsen eller medicinen, som lægen mener gør deltagelse usikker.
Du må ikke bruge systemiske immunmodulerende lægemidler (medicin, der påvirker immunsystemet i hele kroppen) som interferon eller rituximab nu eller planlagt under studiet, med undtagelse af anti‑retrovirale midler til behandling af HIV.
Du må ikke have planlagt en operation under studiet, undtagen mindre indgreb som tandudtrækning af ikke‑visdomstænder eller simpel dræning.
Du må ikke have en historie med eller nuværende unormal ECG (elektrokardiogram – en test der måler hjertets elektriske aktivitet), som f.eks. komplet venstre grenblok, 2. eller 3. grad atrioventrikulær blok, eller tidligere myokardieinfarkt (hjerteinfarkt).
Du må ikke afvise at modtage plasma‑ eller blodprodukter i en nødsituation.
Du må ikke have en historie med ventrikulære dysrhythmier (hjerterytmeforstyrrelser i hjertets hovedkammer) eller risikofaktorer som strukturel hjertesygdom (f.eks. svækket venstre hjertekammer eller venstre ventrikulær hypertrofi), eller koronar hjertesygdom (problemer med hjertets blodforsyning, med eller uden tegn på iskæmi).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Rigshospitalet	København	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer endnu ikke	30.06.2026
Østrig	rekrutterer endnu ikke	30.06.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Factor VIII (simoctocog alfa) er et lægemiddel, der gives som en intravenøs infusion. Det indeholder den manglende blodkoagulationsfaktor, som personer med hæmofili A har brug for. Når det injiceres, hjælper det blodet med at danne en blodprop, så blødninger kan forebygges eller stoppes. I dette studie bruges det som en sammenligningsbehandling (comparator) for at se, hvor godt den nye behandling virker i forhold til den etablerede standard.

NXT007 er en laboratorie‑fremstillet monoklonal antistof (en type protein), der er designet til at efterligne den naturlige blodkoagulation. Antistoffet binder sig til to andre koagulationsfaktorer, FIXa og FX, og hjælper dem med at arbejde sammen, så blodet kan størkne. Det gives som en subkutan injektion (under huden) og undersøges som en ny forebyggende behandling (prophylakse) for at reducere antallet af blødninger hos personer med hæmofili A uden hæmning.

Hemophilia A Without Inhibitors – Hemophilia A Without Inhibitors er en arvelig blødningsforstyrrelse, hvor kroppen mangler tilstrækkeligt koagulationsfaktor VIII. Uden tilstedeværelsen af hæmmere kan blodet stadig danne små mængder af faktoren, men det er ikke nok til normal blodstandning. Personer med tilstanden oplever ofte blødninger i muskler og led, især efter skader eller fysisk aktivitet. Blødninger kan også forekomme spontant uden tydelig årsag. Over tid kan hyppige blødninger i leddene føre til nedsat bevægelighed. Tilstanden udvikler sig typisk fra barndommen og kan fortsætte gennem hele livet.

Forsøgs-ID:

2025-522434-32-00

Protokolkode:

WO45886

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Evaluering af NXT007 og simoctocog alfa som profylakse hos personer med hæmofili A uden inhibitorer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?