Studie af sikkerhed og effektivitet af NXT007 sammenlignet med emicizumab som forebyggende behandling hos personer med hæmofili A

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet omfatter personer med Hemophilia A, en sjælden arvelig blødningsforstyrrelse, hvor blodet har svært ved at danne en stabil blodprop. Deltagerne får enten medicinen NXT007, som er en humaniseret IgG4 monoclonal antistof mod FIXa og FX, eller den allerede godkendte behandling Emicizumab. Begge lægemidler gives som subkutan injektion, det vil sige en injektion under huden.

Formålet med undersøgelsen er at sammenligne, hvor effektiv den nye behandling er i forhold til den eksisterende, målt ved antallet af blødninger der skal behandles. Deltagerne får deres tildelte medicin regelmæssigt over flere måneder og besøger klinikken for kontrol og blodprøver. Undervejs registreres hver enkelt blødning og eventuelle bivirkninger, så forskerne kan vurdere både nytte og sikkerhed.

Derudover vil forskerne holde øje med, hvordan kroppen reagerer på medicinen, herunder om der dannes antistoffer mod den, og om der opstår reaktioner på injektionsstedet. Eventuelle alvorlige bivirkninger, såsom allergiske reaktioner eller blodpropper, vil blive behandlet straks og registreret i studiet.

1 opstart og randomisering

efter at du har tilsluttet dig studiet, gennemgår du en screening og basisundersøgelser for at bekræfte, at du har hemofili a.

herefter bliver du tilfældigt placeret i en af to grupper: du får enten nxt007 eller emicizumab som forebyggende behandling.

2 første injektion

den første dosis af den tildelte medicin gives som en subcutane injection (injektion under huden).

medicinen leveres som en solution for injection i en df doseringsform, hvor den præcise dose og frekvens bestemmes af studieprotokollen.

3 fortsat injektion i behandlingsperioden

du modtager regelmæssige injektioner af den tildelte medicin i overensstemmelse med studieplanen gennem hele behandlingsperioden.

hver injektion gives subcutant, og den samlede varighed af behandlingen strækker sig fra første dag indtil den kliniske afslutningsdato (clinical cutoff date).

4 måned 2 besøg – start på hovedvurderingsperiode

ved besøget i måned 2 begynder den primære evalueringsperiode, hvor antallet af behandlede blødninger (annualized number of treated bleeds, abbr. abr) registreres.

du vil blive bedt om at rapportere alle blødninger, der behandles med ekstra koagulationsfaktor eller anden medicin.

5 løbende opfølgning og sikkerhedsovervågning

under studiet gennemføres regelmæssige kliniske besøg, hvor læger måler din blodkoncentration af nxt007 eller emicizumab, og tester for eventuelle antistoffer mod medicinen.

derudover registreres eventuelle bivirkninger, herunder reaktioner på injektionsstedet, alvorlige allergier eller blodpropper.

6 måned 8 besøg – livskvalitetsundersøgelse

i måned 8 udfylder du et spørgeskema om din livskvalitet, som hjælper med at vurdere, hvordan behandlingen påvirker din dagligdag.

7 afsluttende evaluering og studieafslutning

ved den kliniske afslutningsdato samles alle data fra din behandlingsperiode, herunder antallet af blødninger, brug af ekstra medicin, og eventuelle bivirkninger.

de samlede resultater bruges til at vurdere, om nxt007 er mindst lige så effektiv som emicizumab i forebyggelse af blødninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en diagnosticeret svær (faktor VIII (FVIII) < 1 IU/dL) eller moderat (FVIII mellem 1 og 5 IU/dL) medfødt hemofili A, med eller uden inhibitorer (antistoffer) mod faktor VIII. Faktor VIII er et blodprotein, som hjælper blodet med at størkne, og IU/dL er en måleenhed for koncentrationen i blodet.
Du skal have dokumenterede resultater fra en test for FVIII‑inhibitorer (en laboratorieundersøgelse, der viser om du har antistoffer mod faktor VIII) udført inden for de seneste 12 måneder.
Du skal kunne vise oplysninger fra mindst de sidste 6 måneder om både forebyggende (prophylaktisk) behandling og akut (episodisk) behandling med faktor VIII, anden behandling (BPA), emicizumab‑prophylakse samt antallet og typer af blødninger.
Hvis du hidtil har fået behandling kun ved blødning (on‑demand), skal du være villig til at skifte til en forebyggende behandling med enten emicizumab eller NXT007, som du får tildelt ved randomisering (tilfældig fordeling).
Du skal acceptere at følge de gældende præventionskrav (brug af prævention).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Allergi eller overfølsomhed over for noget i undersøgelsen eller medicinen, som lægen mener gør deltagelse usikker (allergi).
Brug af systemiske immunmodulatorer – medicin som påvirker hele kroppens immunsystem, f.eks. interferon eller rituximab – på tilmeldingsdagen eller planlagt brug under studiet, med undtagelse af antiretroviral behandling mod HIV.
Hvis du nægter at modtage plasma‑afledte blodprodukter eller andre blodprodukter i en akut situation.
Planlagt større operation (mindre indgreb som tandudtrækning uden visdomstænder eller simpel dræning er tilladt) mens du er i studiet.
Historie med ventrikulære arytmier (hurtige eller uregelmæssige hjerterytmer) eller risikofaktorer for sådanne arytmier, såsom strukturelle hjertesygdomme (f.eks. svækket venstre hjertekammer eller venstre ventrikulær hypertrofi) eller koronar hjertesygdom (problemer i hjertets blodkar, som kan give smerte eller nedsat blodtilførsel).
Historie eller nuværende unormalt elektrokardiogram (EKG), der anses som klinisk vigtigt, f.eks. komplet venstre grenblok, anden‑ eller tredje‑grad atrioventrikulær blok, eller tidligere hjerteinfarkt (blodprop i hjertet).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Rigshospitalet	København	Danmark
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Bicetre Hospital	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig
Covzspfdv Ucssgvbbluhpna Sjacmnpfw	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer endnu ikke	30.06.2026
Danmark	rekrutterer endnu ikke	30.06.2026
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	30.06.2026
Østrig	rekrutterer endnu ikke	30.06.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

NXT007 er et laboratorieudviklet lægemiddel, som er en menneskelig IgG4‑monoklonal antistof, der binder sig til både faktor VIII og faktor X i blodet. Det gives som en subkutan injektion (under huden) og testes i denne undersøgelse som forebyggende behandling (prophylakse) for personer med hæmofili A. Formålet er at se, om NXT007 kan reducere antallet af blødninger på en sikker og effektiv måde sammenlignet med den allerede godkendte behandling.

Hemlibra indeholder stoffet emicizumab, som også gives som en subkutan injektion. Det er en godkendt forebyggende behandling for hæmofili A, og i denne undersøgelse bruges det som sammenligningsbehandling (komparator). Formålet er at finde ud af, om den nye behandling NXT007 er mindst lige så god som Hemlibra til at forhindre blødninger.

Hemophilia A – Hemophilia A er en arvelig blødningsforstyrrelse, hvor blodet mangler et protein kaldet faktor VIII. Uden tilstrækkeligt faktor VIII koagulerer blodet langsommere, så blødninger kan vare længere. Personer med sygdommen oplever ofte blødninger i muskler og led, især efter mindre traumer. Over tid kan gentagne blødninger i leddene føre til smerte og nedsat bevægelighed. Tilstanden kan variere fra let, med sjældne blødninger, til svær, med hyppige spontane blødninger. Symptomerne kan blive tydeligere i barndommen, når barnet begynder at bevæge sig aktivt.

Forsøgs-ID:

2025-522435-33-00

Protokolkode:

BO45887

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Studie af sikkerhed og effektivitet af NXT007 sammenlignet med emicizumab som forebyggende behandling hos personer med hæmofili A

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?