Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Human Von Willebrand Factor

Denne artikel handler om kliniske forsøg med Human Von Willebrand Factor. Forsøgene undersøger behandlingseffekt og sikkerhed hos patienter med hæmofili A med FVIII-hæmmere og hos patienter med type 3 von Willebrand sygdom. Fokus er på, hvad forsøgene måler, hvem der kan deltage, og hvilke resultater der vurderes.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data beskriver to interventionelle studier, hvor forskerne undersøger behandlingsresultater i bestemte patientgrupper.[1][2] Begge forsøg er i fase 3 og har status Authorised.[1][2] Human Von Willebrand Factor indgår i behandlingsdataene som en del af de produkter, der er nævnt i forsøgsbeskrivelserne.[1][2]

Hæmofili A og FVIII-hæmmere

Det ene forsøg har titlen “An international investigator initiated trial to capture different approaches in the treatment of Haemophilia A Patients With FVIII Inhibitors” og handler om patienter med hæmofili A og FVIII-hæmmere.[1] FVIII-hæmmere betyder, at kroppen danner antistoffer, som kan gøre behandling med faktor VIII mindre effektiv.[1] Forsøget omfatter 123 deltagere og er i fase 3.[1]

Forsøget vurderer flere behandlingsstrategier, og primært ser man på ITI-resultat.[1] ITI betyder immun tolerance induktion, som er en måde at måle, om behandlingen hjælper kroppen til bedre at acceptere faktor VIII-behandling.[1] De vigtigste ITI-kriterier er lav inhibitor-titer i mindst to målinger, tilstrækkelig FVIII-recovery og en FVIII-halveringstid på mindst 6 timer.[1]

Et andet vigtigt mål i denne del af studiet er ABR, som står for årlig blødningsrate.[1] Forskerne sammenligner ABR i gruppe 3 med ABR i gruppe 1 og 2.[1] Det viser, at studiet ikke kun ser på laboratoriemål, men også på, hvor ofte patienter får blødninger i hverdagen.[1]

Type 3 von Willebrand sygdom

Det andet forsøg har titlen “A Study to assess safety and effectiveness of Emicizumab in Patients with Type 3 Von Willebrand Disease” og omfatter patienter med type 3 von Willebrand sygdom.[2] Dette forsøg er også i fase 3 og er autoriseret.[2] Der er 79 deltagere i studiet.[2]

Forsøget undersøger sikkerhed og effekt af en forebyggende behandlingsstrategi sammenlignet med standardbehandling efter behov.[2] Den primære måling er number of treated bleeds over time, altså hvor mange blødninger der behandles i løbet af tiden.[2] Det giver et direkte billede af, om behandlingsstrategien kan reducere blødningsbyrden hos patienterne.[2]

Hvad måler forsøgene?

I hæmofili A-forsøget måler forskerne tre centrale ting for gruppe 1 og 2: inhibitor-titer under 0,6 BU/mL i mindst to målinger, FVIII-recovery på mindst 66 % af en fast referenceværdi og FVIII-halveringstid på mindst 6 timer.[1] Disse mål bruges til at vurdere, om behandlingsforløbet opfylder kriterierne for et godt ITI-resultat.[1]

For gruppe 3 i samme forsøg er det primære mål at vurdere ABR sammenlignet med gruppe 1 og 2.[1] I forsøget ved type 3 von Willebrand sygdom er det primære mål antallet af behandlede blødninger over tid.[2] Begge studier fokuserer derfor på konkrete mål, som kan fortælle noget om blødningskontrol og behandlingseffekt.[1][2]

Hvem kan deltage?

Deltagerne i det første forsøg er patienter med hæmofili A og FVIII-hæmmere.[1] Deltagerne i det andet forsøg er patienter med type 3 von Willebrand sygdom.[2] De to studier er derfor målrettet forskellige blødningssygdomme og forskellige patientgrupper.[1][2]

Dataene giver ikke flere detaljer om alder, køn eller andre udvælgelseskriterier.[1][2] Det, der tydeligt fremgår, er den specifikke diagnose, som deltagerne skal have for at indgå i studierne.[1][2]

Faser og studietype

Begge forsøg er fase 3-studier, hvilket betyder, at de undersøger behandlinger i større patientgrupper.[1][2] Begge er også interventionelle, så forskerne giver en behandling og følger resultaterne over tid.[1][2] Denne type studie bruges til at vurdere, om en behandling ser lovende ud i den sygdom, den testes i.[1][2]

De to forsøg er registreret som autoriserede, og de har hver deres mål: det ene fokuserer på ITI og blødningsrate ved hæmofili A med FVIII-hæmmere, og det andet fokuserer på behandlede blødninger ved type 3 von Willebrand sygdom.[1][2] Samlet viser dataene, at Human Von Willebrand Factor indgår i klinisk forskning, hvor man undersøger behandlingsresultater i særlige blødningssygdomme.[1][2]

Trial ID Fase Tilstand Status Inklusion Hovedmål
NCT04023019 Phase 3 Hæmofili A Authorised 123 Vurdere ITI-resultat i gruppe 1 og 2 samt ABR i gruppe 3
2024-515622-80-00 Phase 3 Type 3 Von Willebrand Disease Authorised 79 Vurdere antal behandlede blødninger over tid

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Human Von Willebrand Factor? Forsøgene undersøger, hvordan behandlingerne virker i bestemte patientgrupper. De ser blandt andet på blødningskontrol, behandlingseffekt og mål for immun tolerans induktion (ITI), som er en måde at vurdere, om kroppen bedre kan acceptere behandlingen.
  • Hvem er målgruppen i disse forsøg? Den ene gruppe er patienter med hæmofili A og FVIII-hæmmere. Den anden gruppe er patienter med type 3 von Willebrand sygdom.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Begge forsøg er i fase 3. Det betyder, at de tester behandlingerne i større patientgrupper for at vurdere effekt og sikkerhed i en mere avanceret del af udviklingen.
  • Hvad måler forsøgene som vigtigste resultat? I hæmofili A-forsøget måles blandt andet ITI-resultat og årlig blødningsrate. I forsøget ved type 3 von Willebrand sygdom måles antallet af behandlede blødninger over tid.
  • Er Human Von Willebrand Factor det eneste lægemiddel, der indgår i forsøgene? Nej. Trial-data viser, at der også indgår andre behandlinger i sammenligningerne. Forsøgene ser på, hvordan de forskellige behandlingsstrategier klarer sig i de relevante patientgrupper.

Igangværende kliniske forsøg for Human Von Willebrand Factor

  • Undersøgelse af lægemidlet Emicizumab til forebyggelse af blødning hos personer med von Willebrands sygdom type 3

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Polen +2

  • Sammenligning af behandlinger til patienter med hæmofili A og antistoffer mod faktor VIII

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Kroatien Finland Tyskland Norge Spanien +1

Ordliste

  • Hæmofili A: En blødningssygdom, hvor blodet har sværere ved at størkne normalt.
  • FVIII-hæmmere: Antistoffer, som kan gøre det sværere for faktor VIII-behandling at virke.
  • Type 3 von Willebrand sygdom: Den mest alvorlige form for von Willebrand sygdom, som er en arvelig blødningssygdom.
  • Fase 3: En sen del af et klinisk forsøg, hvor behandlingen testes i større grupper af patienter.
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor forskerne giver en behandling og følger, hvad der sker.
  • Primært endepunkt: Det vigtigste mål i et forsøg. Det bruges til at vurdere, om behandlingen virker som ønsket.
  • ITI: Forkortelse for immun tolerance induktion. Det er en behandlingsstrategi, der vurderes ved bestemte blodprøver og behandlingsresultater.
  • Inhibitor-titer: Et mål for mængden af hæmmende antistoffer i blodet.
  • FVIII recovery: Et mål for, hvor godt faktor VIII-niveauet stiger efter behandling.
  • FVIII half-life: Halveringstid for faktor VIII, altså hvor længe stoffet bliver i kroppen.
  • ABR: Årlig blødningsrate. Det er antallet af blødninger pr. år.
  • Prophylakse: Forebyggende behandling, som gives for at prøve at undgå blødninger.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-behandlinger-til-patienter-med-haemofili-a-og-antistoffer-mod-faktor-viii/
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-515622-80-00