Etavopivat er et lægemiddel, der undersøges til behandling af mennesker med seglcelleanæmi og thalassæmi. Det er en ny type behandling, der arbejder ved at hjælpe de røde blodceller med at fungere bedre. Dette lægemiddel tages gennem munden og kan bruges af både voksne og børn, der tidligere har deltaget i andre studier med samme medicin. Formålet er at undersøge, hvordan medicinen virker over en længere periode, og om den er sikker at bruge i længere tid.

Seglcelleanæmi – En arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer ændrer form fra runde til seglformede celler. Disse unormale celler kan blokere små blodkar og forårsage smerter i forskellige dele af kroppen. Tilstanden påvirker hæmoglobinet, som er det protein, der transporterer ilt i blodet. Personer med sygdommen kan opleve perioder med akutte smerter og træthed.

Thalassæmi – En medfødt blodsygdom, hvor kroppen producerer en unormal form for hæmoglobin. Det resulterer i, at de røde blodlegemer ikke fungerer ordentligt og nedbrydes hurtigere end normalt. Personer med thalassæmi kan opleve træthed og bleghed. Sygdommen findes i forskellige former, hvor nogle er milde og andre mere udtalte.