Kan sacubitril/valsartan forbedre hjertefunktionen hos patienter med transthyretin hjerte-amyloidose?

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger transthyretin hjerte-amyloidose, som er en sygdom hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen og påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Sygdommen forekommer i to former: en arvelig form kaldet ATTRv og en vildtype-form kaldet ATTRwt. Patienter i studiet har også hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion, hvilket betyder at hjertet ikke pumper blod så kraftigt som normalt. Behandlingen der undersøges er Sacubitril/Valsartan, som er et kombinationsmedicin der indeholder to aktive stoffer kaldet angiotensin receptor/neprilysin hæmmere.

Formålet med studiet er at finde ud af, om behandling med Sacubitril/Valsartan kan forbedre hjertets pumpefunktion hos patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati og hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion. Dette måles ved at se på ændringer i venstre ventrikel ejektionsfraktion, som er et mål for hvor godt hjertets hovedpumpekammer fungerer.

Under studiet vil deltagerne blive fulgt i 12 måneder, hvor nogle vil få Sacubitril/Valsartan behandling, mens andre vil få standardbehandling uden dette medicin. Hjertets funktion vil blive målt ved hjælp af ekkokardiografi, som er en ultralydsundersøgelse af hjertet, både ved studiets start og efter 12 måneders behandling. Forskerne vil sammenligne resultaterne mellem de to grupper for at se, om medicinen forbedrer hjertets pumpefunktion.

1 Baseline undersøgelser og start af behandling

Du vil gennemgå en grundig ekokardiografi (hjerteultraskanning) for at måle din venstre ventrikulære ejektionsfraktion (LVEF), som er et mål for, hvor godt dit hjerte pumper blod ud. Dette vil fungere som dit udgangspunkt for sammenligning.

Du vil begynde behandling med Entresto tabletter, som indeholder to aktive stoffer: sacubitril og valsartan. Disse stoffer hjælper med at forbedre hjertets funktion ved at blokere visse hormoner og proteiner.

Du vil få 24 mg sacubitril og 26 mg valsartan i hver tablet. Den nøjagtige dosis og hyppighed vil blive fastsat af dit behandlingsteam baseret på din tilstand.

2 Løbende behandling og opfølgning

Du vil fortsætte med at tage Entresto tabletter dagligt i hele undersøgelsesperioden på 12 måneder.

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor dit behandlingsteam vil overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Under disse besøg vil lægen kontrollere dit hjertesvigt (en tilstand hvor hjertet ikke pumper blod effektivt nok) og din overordnede sundhedstilstand.

3 12-måneders afsluttende undersøgelse

Efter præcis 12 måneder med behandling vil du få foretaget en ny ekokardiografi for at måle din venstre ventrikulære ejektionsfraktion igen.

Lægen vil sammenligne denne måling med din oprindelige måling for at se, om behandlingen har forbedret dit hjertes pumpefunktion.

En forbedring vil blive defineret som en stigning på mindst 5% i ejektionsfraktionen sammenlignet med udgangspunktet.

Dette vil markere afslutningen af din deltagelse i undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen transthyretin amyloid kardiomyopati, som er en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i hjertemusklen. Dette kan være enten den arvelige form eller den ikke-arvelige form
Din diagnose skal være bekræftet enten gennem en vævsprøve (hvor man tager et lille stykke væv til undersøgelse) eller gennem andre undersøgelser som angivet i retningslinjerne
Hvis du har den arvelige form, skal der være påvist en genmutation gennem en genetisk test, som viser at du har den genetiske forandring der forårsager sygdommen
Du skal være blevet undersøgt eller være i behandling på en af de deltagende hospitalsafdelinger, som specialiserer sig i hjertesygdomme og hjertesvigt
Du skal have hjertesvigt med nedsat pumpefunktion, hvor din ejektionsfraktion (som måler hvor godt dit hjerte pumper blod ud) er 40% eller mindre
Din hjertesvigt skal være i funktionsklasse I, II eller III ifølge NYHA, som er en skala der beskriver hvor meget dine daglige aktiviteter er påvirket af hjertesvigten

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har hjertesvigt med bevaret udpumpningsfraktion, hvilket betyder at dit hjerte pumper normalt eller næsten normalt mængde blod ud
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer eller din nyrefunktion er meget dårlig
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har meget lavt blodtryk (hypotension)
Du kan ikke deltage hvis du har højt indhold af kalium i blodet (hyperkalæmi)
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for studiemedikamentet Sacubitril/Valsartan eller nogen af dets indholdsstoffer
Du kan ikke deltage hvis du tager eller for nylig har taget medicin kaldet ACE-hæmmere, som er blodtrykssænkende medicin
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har haft angioødem, som er alvorlig hævelse af ansigt, læber, tunge eller svælg
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme som forventes at påvirke din overlevelse i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil give dit samtykke til at deltage i studiet
Du kan ikke deltage hvis du allerede deltager i andre lægemiddelstudier

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Bellvitge University Hospital	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Hospital Clinico Universitario Lozano Blesa	Zaragoza	Spanien
Hospital General Universitario De Ciudad Real	Ciudad Real	Spanien
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Hyjdbylf Uklaotfisdtzs Dzqckcdx	Donostia	Spanien
Hwygogto Ubelpfiasqrzc da A Crflvc	A Coruña	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Spanien	rekrutterer	16.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sacubitril/Valsartan er en kombinationsmedicin, der indeholder to aktive stoffer, som arbejder sammen for at hjælpe hjertet med at pumpe blod mere effektivt. Dette lægemiddel blokerer visse hormoner, der kan gøre hjertesvigt værre, og hjælper samtidig med at slappe af i blodkarrene, så hjertet ikke skal arbejde så hårdt. I denne undersøgelse bruges medicinen til at se, om den kan forbedre hjertets pumpefunktion hos patienter, der har en sjælden sygdom kaldet transthyretin amyloid kardiomyopati sammen med hjertesvigt.

Transthyretin kardiel amyloidose – Transthyretin kardiel amyloidose er en sygdom, hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen. Sygdommen opstår, når transthyretin-proteinet folder sig forkert og danner amyloid-fibriller, som langsomt ophobes i hjertets væv. Over tid bliver hjertemusklen stiv og tyk, hvilket påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan føre til hjertesvigt, da hjertets normale funktion bliver stadig mere kompromitteret. De abnorme proteinaflejringer kan ikke fjernes naturligt af kroppen, så de fortsætter med at opbygges i hjertet. Tilstanden påvirker både hjertets evne til at fyldes med blod og dets pumpefunktion.

Forsøgs-ID:

2024-515661-34-00

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Kan sacubitril/valsartan forbedre hjertefunktionen hos patienter med transthyretin hjerte-amyloidose?

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?