Dette forskningsstudie undersøger en sygdom kaldet transthyretin amyloid kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen og forårsager hjertesvigt. Sygdommen kan være forårsaget af en genetisk ændring eller opstå uden en kendt genetisk årsag. I studiet vil deltagerne enten få behandling med et lægemiddel kaldet coramitug, som er et monoklonalt antistof designet til at rette sig mod de unormale proteiner, eller placebo. Begge behandlinger gives som en opløsning der løber direkte ind i en vene. Alle deltagere vil fortsætte med at modtage deres sædvanlige hjertemedicin under studiet.
Formålet med studiet er at undersøge om behandling med coramitug sammenlignet med placebo kan reducere risikoen for død relateret til hjerte-kar-sygdom og forekomsten af alvorlige hændelser som indlæggelser på hospital på grund af hjerteproblemer hos personer med denne type hjertesygdom. Under studiet vil deltagerne blive fulgt regelmæssigt, hvor der vil blive foretaget forskellige undersøgelser for at vurdere deres hjertesundhed og generelle tilstand. Dette inkluderer måling af blodprøver, vurdering af hvor langt deltagerne kan gå på seks minutter, og spørgeskemaer om livskvalitet og symptomer relateret til hjertesvigt.
Studiet forventes at vare i flere år, hvor deltagerne vil modtage behandlingen i op til 192 uger. For at kunne deltage skal personerne have en bekræftet diagnose af transthyretin amyloid kardiomyopati, have symptomer på hjertesvigt der kræver behandling med vanddrivende medicin, og have en fortykkelse af hjertevæggen. Deltagerne skal også have forhøjede niveauer af et bestemt protein i blodet kaldet NT-proBNP, som er en markør for hjertebelastning, og være i stand til at gå mere end 50 meter ved studiets start.
1Start af behandling
Du vil blive tildelt enten coramitug (også kaldet NNC6019-0001) eller placebo (en behandling uden aktivt stof). Placeringen sker tilfældigt.
Begge behandlinger gives som tillæg til din nuværende hjertesygdomsbehandling.
Behandlingen gives som infusion i en blodåre (intravenøst).
Medicinen leveres i hætteglas på 20 ml.
2Løbende behandling og opfølgning
Du vil fortsætte med at modtage infusioner gennem hele undersøgelsesperioden.
Din nuværende hjertesygdomsbehandling skal forblive stabil (uden større ændringer i dosis eller medicin) i de 4 uger før start og under undersøgelsen. Undtagelsen er vanddrivende medicin, som kan justeres efter behov.
Du skal fortsætte med at tage din vanddrivende medicin som ordineret.
3Måling af hjertets funktion
Der vil blive foretaget målinger af, hvor langt du kan gå på 6 minutter (6-minutters gangtest).
Disse målinger hjælper med at vurdere din fysiske funktionsevne under undersøgelsen.
4Vurdering af livskvalitet
Du vil blive bedt om at besvare spørgeskemaer om din livskvalitet og symptomer.
Spørgeskemaerne hedder KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) og måler, hvordan hjertesvigt påvirker dit daglige liv.
Der vil blive målt både på det kliniske sammendrag (KCCQ-CSS) og den overordnede score (KCCQ-OSS).
5Overvågning af hjerte og nyrer
Der vil løbende blive overvåget for hændelser relateret til dit hjerte, herunder eventuelle indlæggelser på hospital eller akutte besøg på grund af hjertesvigt.
Din nyrefunktion vil blive målt ved at se på eGFR (et mål for, hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer).
Der vil blive holdt øje med eventuelle vedvarende fald i nyrefunktionen.
6Varighed af undersøgelsen
Undersøgelsen forventes at starte rekruttering i januar 2026.
Undersøgelsen forventes at afsluttes i juli 2028.
Den præcise varighed af din deltagelse vil afhænge af, hvornår du starter i undersøgelsen.
Hvem kan deltage i forsøget?
Deltageren kan være mand eller kvinde.
Deltageren skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor samtykket underskrives.
Deltageren skal have en bekræftet diagnose af ATTR-CM (en sygdom hvor et protein kaldet transthyretin ophobes i hjertet), enten den arvelige form eller den ikke-arvelige form. Dette skal vises ved amyloid-aflejringer (proteinophobninger) i hjertet, fortykkede vægge i hjertets venstre side og hjertesvigt (når hjertet ikke pumper blod godt nok). Proteinophobningerne i hjertet skal være påvist ved enten en biopsi (vævsprøve) fra hjertet, eller ved en særlig scintigrafi-scanning (en type røntgenundersøgelse med radioaktivt sporstof) sammen med enten en biopsi fra et andet sted i kroppen eller normale resultater af visse blod- og urinprøver.
Deltageren skal have en fortykkelse af hjertets skillevæg på mindst 12 millimeter, målt ved ekkokardiografi (en ultralydsundersøgelse af hjertet).
Deltageren skal have langvarigt hjertesvigt og være i behandling med vanddrivende medicin (medicin der hjælper kroppen med at udskille væske). Desuden skal deltageren enten have været indlagt på hospital mindst én gang på grund af hjertesvigt, eller have haft tegn på væskeansamling i kroppen eller forhøjet tryk i hjertet (for eksempel hævede ben, åndenød eller væske i lungerne).
Deltageren skal have stabil hjerte-kar-medicin i mindst 4 uger før deltagelse i undersøgelsen, hvilket betyder at doseringen ikke må ændres med mere end halvdelen og at der ikke må skiftes til helt andre typer medicin. Vanddrivende medicin er undtaget fra dette krav.
Deltageren skal have en bestemt værdi af NT-proBNP (et stof i blodet der viser, hvor hårdt hjertet arbejder) ved screeningen. Der er en nedre grænse for denne værdi, og kun et begrænset antal deltagere med værdier lige over denne grænse kan deltage.
Deltageren skal kunne gå mere end 50 meter i en 6-minutters gåtest ved screeningen.
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige studieoplysninger
For at få detaljeret information om hvem der ikke kan deltage i dette studie, skal du kontakte den ansvarlige læge eller studiepersonalet
Generelt kan der være begrænsninger relateret til andre sygdomme, medicin du tager, eller din generelle helbredstilstand
Det er vigtigt at give fuldstændig information om din sygehistorie og nuværende behandlinger under screeningen
Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.
Forsøgsstatus
Land
Rekrutteringsstatus
Rekrutteringsstart
Belgien
rekrutterer endnu ikke
12.01.2026
Danmark
rekrutterer
12.01.2026
Frankrig
rekrutterer
12.01.2026
Holland
rekrutterer
12.01.2026
Italien
rekrutterer
12.01.2026
Spanien
rekrutterer
12.01.2026
Tjekkiet
rekrutterer
12.01.2026
Tyskland
rekrutterer
12.01.2026
Forsøgssteder
NNC6019-0001 er et lægemiddel, der undersøges i dette forsøg for at se, om det kan hjælpe personer med en hjertelidelse kaldet transthyretin amyloid kardiomyopati. Dette er en sygdom, hvor unormale proteinaflejringer ophobes i hjertet og påvirker dets funktion. Lægemidlet gives sammen med den sædvanlige behandling, som deltagerne allerede får, for at undersøge om det kan reducere risikoen for hjerterelaterede dødsfald og alvorlige hjerteproblemer sammenlignet med placebo.
Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy – En sygdom hvor et protein kaldet transthyretin danner unormale aflejringer i hjertemusklen. Disse aflejringer kaldes amyloid og forstyrrer hjertets normale funktion. Sygdommen kan forekomme i to former: en arvelig variant hvor proteinet er unormalt fra fødslen, og en vildtype form der typisk opstår senere i livet. Over tid bliver hjertemusklen stiv og har svært ved at pumpe blod effektivt. Dette fører til symptomer som åndenød, træthed og væskeophobning i kroppen. Sygdommen forværres gradvist og påvirker hjertets evne til at fungere normalt.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.