En undersøgelse af coramitug sammenlignet med placebo hos patienter med hjertesvigt forårsaget af transthyretin amyloid kardiomyopati

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette forskningsstudie undersøger en sygdom kaldet transthyretin amyloid kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen og forårsager hjertesvigt. Sygdommen kan være forårsaget af en genetisk ændring eller opstå uden en kendt genetisk årsag. I studiet vil deltagerne enten få behandling med et lægemiddel kaldet coramitug, som er et monoklonalt antistof designet til at rette sig mod de unormale proteiner, eller placebo. Begge behandlinger gives som en opløsning der løber direkte ind i en vene. Alle deltagere vil fortsætte med at modtage deres sædvanlige hjertemedicin under studiet.

Formålet med studiet er at undersøge om behandling med coramitug sammenlignet med placebo kan reducere risikoen for død relateret til hjerte-kar-sygdom og forekomsten af alvorlige hændelser som indlæggelser på hospital på grund af hjerteproblemer hos personer med denne type hjertesygdom. Under studiet vil deltagerne blive fulgt regelmæssigt, hvor der vil blive foretaget forskellige undersøgelser for at vurdere deres hjertesundhed og generelle tilstand. Dette inkluderer måling af blodprøver, vurdering af hvor langt deltagerne kan gå på seks minutter, og spørgeskemaer om livskvalitet og symptomer relateret til hjertesvigt.

Studiet forventes at vare i flere år, hvor deltagerne vil modtage behandlingen i op til 192 uger. For at kunne deltage skal personerne have en bekræftet diagnose af transthyretin amyloid kardiomyopati, have symptomer på hjertesvigt der kræver behandling med vanddrivende medicin, og have en fortykkelse af hjertevæggen. Deltagerne skal også have forhøjede niveauer af et bestemt protein i blodet kaldet NT-proBNP, som er en markør for hjertebelastning, og være i stand til at gå mere end 50 meter ved studiets start.

1 Start af behandling

Du vil blive tildelt enten coramitug (også kaldet NNC6019-0001) eller placebo (en behandling uden aktivt stof). Placeringen sker tilfældigt.

Begge behandlinger gives som tillæg til din nuværende hjertesygdomsbehandling.

Behandlingen gives som infusion i en blodåre (intravenøst).

Medicinen leveres i hætteglas på 20 ml.

2 Løbende behandling og opfølgning

Du vil fortsætte med at modtage infusioner gennem hele undersøgelsesperioden.

Din nuværende hjertesygdomsbehandling skal forblive stabil (uden større ændringer i dosis eller medicin) i de 4 uger før start og under undersøgelsen. Undtagelsen er vanddrivende medicin, som kan justeres efter behov.

Du skal fortsætte med at tage din vanddrivende medicin som ordineret.

3 Måling af hjertets funktion

Der vil blive foretaget målinger af, hvor langt du kan gå på 6 minutter (6-minutters gangtest).

Disse målinger hjælper med at vurdere din fysiske funktionsevne under undersøgelsen.

4 Vurdering af livskvalitet

Du vil blive bedt om at besvare spørgeskemaer om din livskvalitet og symptomer.

Spørgeskemaerne hedder KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) og måler, hvordan hjertesvigt påvirker dit daglige liv.

Der vil blive målt både på det kliniske sammendrag (KCCQ-CSS) og den overordnede score (KCCQ-OSS).

5 Overvågning af hjerte og nyrer

Der vil løbende blive overvåget for hændelser relateret til dit hjerte, herunder eventuelle indlæggelser på hospital eller akutte besøg på grund af hjertesvigt.

Din nyrefunktion vil blive målt ved at se på eGFR (et mål for, hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer).

Der vil blive holdt øje med eventuelle vedvarende fald i nyrefunktionen.

6 Varighed af undersøgelsen

Undersøgelsen forventes at starte rekruttering i januar 2026.

Undersøgelsen forventes at afsluttes i juli 2028.

Den præcise varighed af din deltagelse vil afhænge af, hvornår du starter i undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltageren kan være mand eller kvinde.
  • Deltageren skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor samtykket underskrives.
  • Deltageren skal have en bekræftet diagnose af ATTR-CM (en sygdom hvor et protein kaldet transthyretin ophobes i hjertet), enten den arvelige form eller den ikke-arvelige form. Dette skal vises ved amyloid-aflejringer (proteinophobninger) i hjertet, fortykkede vægge i hjertets venstre side og hjertesvigt (når hjertet ikke pumper blod godt nok). Proteinophobningerne i hjertet skal være påvist ved enten en biopsi (vævsprøve) fra hjertet, eller ved en særlig scintigrafi-scanning (en type røntgenundersøgelse med radioaktivt sporstof) sammen med enten en biopsi fra et andet sted i kroppen eller normale resultater af visse blod- og urinprøver.
  • Deltageren skal have en fortykkelse af hjertets skillevæg på mindst 12 millimeter, målt ved ekkokardiografi (en ultralydsundersøgelse af hjertet).
  • Deltageren skal have langvarigt hjertesvigt og være i behandling med vanddrivende medicin (medicin der hjælper kroppen med at udskille væske). Desuden skal deltageren enten have været indlagt på hospital mindst én gang på grund af hjertesvigt, eller have haft tegn på væskeansamling i kroppen eller forhøjet tryk i hjertet (for eksempel hævede ben, åndenød eller væske i lungerne).
  • Deltageren skal have stabil hjerte-kar-medicin i mindst 4 uger før deltagelse i undersøgelsen, hvilket betyder at doseringen ikke må ændres med mere end halvdelen og at der ikke må skiftes til helt andre typer medicin. Vanddrivende medicin er undtaget fra dette krav.
  • Deltageren skal have en bestemt værdi af NT-proBNP (et stof i blodet der viser, hvor hårdt hjertet arbejder) ved screeningen. Der er en nedre grænse for denne værdi, og kun et begrænset antal deltagere med værdier lige over denne grænse kan deltage.
  • Deltageren skal kunne gå mere end 50 meter i en 6-minutters gåtest ved screeningen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige studieoplysninger
  • For at få detaljeret information om hvem der ikke kan deltage i dette studie, skal du kontakte den ansvarlige læge eller studiepersonalet
  • Generelt kan der være begrænsninger relateret til andre sygdomme, medicin du tager, eller din generelle helbredstilstand
  • Det er vigtigt at give fuldstændig information om din sygehistorie og nuværende behandlinger under screeningen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Algemeen Stedelijk Ziekenhuis Campus Aalst Aalst Belgien
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Departemental Vendee La Roche-sur-Yon Frankrig
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Centro Cardiologico Monzino S.p.A. Milan Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Pisa Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Herz Und Diabeteszentrum NRW Bad Oeynhausen Universitaetsklinik Der Ruhr-Universitaet Bochum Bad Oeynhausen Tyskland
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liège Belgien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone Palermo Italien
Azienda Ospedaliera Di Perugia Perugia Italien
Hospital Clinico Universitario Lozano Blesa Zaragoza Spanien
Hospital Universitario Basurto Bilbao Spanien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spanien
Gasthuiszusters Antwerpen Antwerpen Belgien
O.L.Vrouw van Troost Dendermonde Belgien
Centre Hospitalier Intercommunal Toulon / La Seine-Sur-Mer Toulon Frankrig
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V. Brügge Belgien
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur Namur Belgien
University Hospital Olomouc Olomouc Tjekkiet
Clinical Trials Service s.r.o. Uherské Hradiště Tjekkiet
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Tjekkiet
Region Midtjylland Aarhus Danmark
Rigshospitalet København Danmark
Odense University Hospital Odense Danmark
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Deutsches Herzzentrum Muenchen Des Freistaates Bayern Klinik An Der Technischen Universitaet Muenchen München Tyskland
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina Messina Italien
Universita’ Degli Studi Di Ferrara Ferrara Italien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Alessandro Manzoni Hospital Lecco Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Central Hospital Of Bolzano Bolzano Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Hospital Son Llatzer Palma de Mallorca Spanien
Hospital Clinico Universitario De Valencia Valencia Spanien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Medipole Hopital Prive Villeurbanne Frankrig
Vrije Universiteit Brussel Jette Belgien
Ziekenhuis Oost Limburg Genk Belgien
Ospedale Fatebenefratelli Isola Tiberina Gemelli Isola Rom Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Edumed s.r.o. Náchod Tjekkiet
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Institut de Cancérologie de l’Ouest Saint-Herblain Frankrig
University Hospital Ostrava Ostrava Tjekkiet
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Hospital San Juan de la Cruz Úbeda Spanien
Cknbkmpyb Ucclimoxiujcqi Sdpgryqgj Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Imujowerb Frx Ctgyrrwg Auc Ezwymkjjwdoj Mdbuvvkl Prag Tjekkiet
Uiandepknpsw Mouggas Cfsljml Gbsusgnkq Groningen Holland
Aqsylqk Slukurhgf Lyadas Ttd Ivrea Italien
Uswdnziopu Hsyacxgp Coxxcej Köln Tyskland
Cpvdid Hxzngaracej Uglnhliwrmjbc Dk Dkrrj Dijon Frankrig
Csp dkzinnpoiisqla Épagny-Metz-Tessy Frankrig
Aewblshkyg Plntuzda Hlzfahor Dp Mrvxgylhx Marseille Frankrig
Hskllirl Uhejiniyooyxq Hvjfdbpg Tzwhi y Pcugym Iypwebng Cyqmkf donwkysbkcnsiuddi (dhqd Badalona Spanien
Kxlwqhwk dzj Unbilbcngeea Mbhnbxtf Auq München Tyskland
Uuzpiimzfunaxjyxrzxqh Wwhlpjcbq Ayd Würzburg Tyskland
Uquovwtsblokeswtypfei Mwqrvwdo Aeq Münster Tyskland
Aclwbwm Uyujj Skxmrdxwk Lotthl Dw Bykhzoh Bologna Italien
Feuwbvfae Pzmo Lq Irmmokfwmvffr Bowyswucl Dlo Hilzqcno Uvxuceixtgyfn Lk Pwr Madrid Spanien
Hnoilktl Dz Ln Sbxkg Cpdf I Skyy Pih Barcelona Spanien
Etljkgv Ukuqjxzrdqko Mnaoouk Cqjjbyf Rbxkjedgl (agqmyaq Myu Rotterdam Holland
Cgkhbo Hlopawjwgvz Rpskmuyw Unoeqyisdytzd Df Txgau Tours Frankrig
Hmyufvqm Viji dsxkahtg Barcelona Spanien
Hjopylgw Uiwaoachwencl dw A Cszozk A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
12.01.2026
Danmark Danmark
rekrutterer
12.01.2026
Frankrig Frankrig
rekrutterer
12.01.2026
Holland Holland
rekrutterer
12.01.2026
Italien Italien
rekrutterer
12.01.2026
Spanien Spanien
rekrutterer
12.01.2026
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
12.01.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer
12.01.2026

Forsøgssteder

NNC6019-0001 er et lægemiddel, der undersøges i dette forsøg for at se, om det kan hjælpe personer med en hjertelidelse kaldet transthyretin amyloid kardiomyopati. Dette er en sygdom, hvor unormale proteinaflejringer ophobes i hjertet og påvirker dets funktion. Lægemidlet gives sammen med den sædvanlige behandling, som deltagerne allerede får, for at undersøge om det kan reducere risikoen for hjerterelaterede dødsfald og alvorlige hjerteproblemer sammenlignet med placebo.

Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy – En sygdom hvor et protein kaldet transthyretin danner unormale aflejringer i hjertemusklen. Disse aflejringer kaldes amyloid og forstyrrer hjertets normale funktion. Sygdommen kan forekomme i to former: en arvelig variant hvor proteinet er unormalt fra fødslen, og en vildtype form der typisk opstår senere i livet. Over tid bliver hjertemusklen stiv og har svært ved at pumpe blod effektivt. Dette fører til symptomer som åndenød, træthed og væskeophobning i kroppen. Sygdommen forværres gradvist og påvirker hjertets evne til at fungere normalt.

Forsøgs-ID:
2024-518899-31-00
Protokolkode:
NN6019-4958
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af acoramidis hos voksne patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati som tidligere har fået tafamidis

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tyskland Italien
  • Undersøgelse af ny scanning med 18F-florbetaben til påvisning af hjerteamyloidose uden behov for vævsprøve

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien