Dette kliniske forsøg handler om transthyretin amyloid kardiomyopati, som også kaldes ATTR-CM. Det er en sygdom, hvor et protein kaldet transthyretin ophobes i hjertet og påvirker dets funktion. Forsøget undersøger personer, der tidligere har været i behandling med medicinen tafamidis, og som nu vil skifte til en anden medicin kaldet acoramidis, som også har kodenavnet BAY 3684938. Medicinen gives som filmovertrukne tabletter, der tages gennem munden.
Formålet med forsøget er at undersøge, hvordan niveauet af transthyretin i blodet ændrer sig, når deltagerne skifter fra tafamidis til acoramidis. Under forsøget vil deltagerne modtage acoramidis i en periode på seks måneder. Der vil blive taget blodprøver for at måle transthyretin niveauet ved starten af forsøget og derefter efter en, to, tre og fire uger samt efter tre og seks måneder. Derudover vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at vurdere, hvordan hjertet fungerer, herunder en ultralydsundersøgelse af hjertet, en gangtest hvor der måles, hvor langt deltageren kan gå på seks minutter, samt blodprøver for at kontrollere hjerte-, nyre- og skjoldbruskirtelfunktionen.
Forsøget vil også følge deltagernes generelle helbred og livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer. Der vil blive holdt øje med eventuelle bivirkninger under hele behandlingsperioden. Forsøget forventes at starte i begyndelsen af 2026 og afsluttes i begyndelsen af 2027. Deltagerne skal være mellem 18 og 90 år og have brugt tafamidis i mindst tre måneder før de kan deltage i forsøget.
Belgien 
Italien 
Tyskland 
Østrig 
