Afprøvning af ny medicin (DNTH103) til behandling af generaliseret myasthenia gravis hos voksne

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger generaliseret myasthenia gravis, som er en kronisk sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber kommunikationen mellem nerver og muskler. Dette fører til muskelsvaghed og træthed, der kan påvirke forskellige dele af kroppen, herunder øjne, ansigt, hals, arme og ben. Sygdommen kan gøre daglige aktiviteter som at spise, tale og gå vanskelige.

Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet DNTH103 hos voksne med generaliseret myasthenia gravis. Formålet er at undersøge, om DNTH103 er sikkert og kan hjælpe med at forbedre symptomerne hos patienter med denne sygdom. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage DNTH103 eller placebo i 13 uger. Under studiet kan deltagerne fortsætte med deres nuværende behandling, som kan omfatte immunhæmmende medicin som kortikosteroider, azathioprin eller andre lignende lægemidler, samt acetylkolinesterasehæmmere som pyridostigmin.

Under de 13 uger vil deltagerne have regelmæssige besøg, hvor læger vil overvåge deres sikkerhed og måle, hvordan deres symptomer udvikler sig. Efter de første 13 uger kan deltagerne vælge at fortsætte i en forlængelsesperiode, hvor alle modtager DNTH103 i op til 52 uger i alt. Studiet vil bruge forskellige målemetoder til at vurdere, hvor godt deltagerne kan udføre daglige aktiviteter og deres generelle muskelstyrke.

1 Screening og baseline besøg

Du vil gennemgå omfattende sundhedsundersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver, hjerteundersøgelse (EKG) og andre tests.

Du skal have dokumentation for, at du er blevet vaccineret mod specifikke bakterier (N. meningitidis, S. pneumoniae og H. influenzae) inden for de sidste 3 år, eller du skal vaccineres mindst 2 uger før behandlingen starter.

Din myasthenia gravis bliver vurderet ved hjælp af forskellige skalaer, herunder MG-ADL skalaen (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living), som måler, hvor meget sygdommen påvirker dine daglige aktiviteter.

Hvis du tager medicin mod myasthenia gravis som pyridostigmin, skal dosis holdes stabil i mindst 2 uger før behandlingen begynder.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil tilfældigt blive tildelt enten DNTH103 (den undersøgte medicin) eller placebo (en inaktiv behandling). Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil også få to vacciner: Bexsero (beskyttelse mod meningokokker type B) og Nimenrix (beskyttelse mod meningokokker type A, C, W-135 og Y).

Alle behandlinger gives som injektioner under huden.

3 Behandlingsperiode – uge 1 til 13

Du vil modtage regelmæssige injektioner med enten DNTH103 eller placebo i 13 uger. Den nøjagtige hyppighed af injektionerne er ikke specificeret i de tilgængelige oplysninger.

Under hele behandlingsperioden skal du fortsætte med at tage din nuværende medicin mod myasthenia gravis i samme dosis som før studiet.

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor dit helbred bliver overvåget, og hvor effekten af behandlingen bliver målt ved hjælp af forskellige skalaer.

4 Opfølgning og vurdering

Ved hvert besøg vil lægen vurdere dine symptomer ved hjælp af standardiserede skalaer som MG-ADL, QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) og MGC (Myasthenia Gravis Composite).

Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i dit blod og for at se, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Lægen vil også holde øje med eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

5 Mulighed for forlænget behandling

Efter de første 13 uger kan du muligvis fortsætte i en forlænget periode, hvor alle deltagere får den aktive medicin DNTH103.

Denne forlængede behandlingsperiode kan vare op til 52 uger i alt.

Din sikkerhed og dit helbred vil fortsat blive overvåget gennem regelmæssige besøg og undersøgelser.

6 Sikkerhedsopfølgning

Efter behandlingen er afsluttet, vil du blive fulgt i en periode for at sikre, at du ikke oplever forsinkede bivirkninger.

Du skal fortsætte med at rapportere eventuelle helbredsproblemer til studieteamet i denne periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have givet skriftligt samtykke, før nogen studieaktiviteter udføres, og skal kunne forstå undersøgelsens fulde karakter og formål, inklusive mulige risici og bivirkninger
  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
  • Du skal veje mellem 40 og 120 kg
  • Du skal have fået diagnosen generaliseret myasthenia gravis (en sygdom der påvirker musklerne) mindst 3 måneder før undersøgelsen
  • Din diagnose skal være bekræftet med følgende tests: Du skal have positive acetylcholin receptor antistoffer (stoffer i blodet der påvirker nervesignaler til musklerne), og mindst én af følgende: tidligere unormal test af nervesignaler til musklerne, tidligere positiv test med medicin der forbedrer muskelfunktion, eller klinisk bedring med medicin som pyridostigmin (medicin der hjælper nervesignaler til musklerne)
  • Du skal være klassificeret som MGFA Klasse II-IVa (et system der beskriver hvor alvorlig din sygdom er)
  • Du skal have en MG-ADL score på 6 eller mere (en skala der måler hvordan sygdommen påvirker dine daglige aktiviteter)
  • Du skal tage mellem 1 og 3 immunsupprimerende lægemidler (medicin der dæmper immunsystemet): Hvis du tager kortikosteroider (binyrebarkhormon) i tabletter, skal du have taget dem i mindst 4 uger med maksimalt 40 mg dagligt. Hvis du tager azathioprin (immunsupprimerende medicin), skal du have taget det i mindst 6 måneder med stabil dosis i 2 måneder. Hvis du tager andre immunsupprimerende lægemidler, skal du have taget dem i mindst 3 måneder med stabil dosis i 1 måned
  • Hvis du er kvinde, skal du enten ikke kunne blive gravid (steriliseret eller i overgangsalderen), eller hvis du kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention gennem hele undersøgelsen
  • Hvis du er mand, skal du enten være steriliseret i mindst 90 dage, eller hvis du har sex med en kvinde der kan blive gravid, skal du bruge prævention gennem hele undersøgelsen
  • Du må ikke have nogen klinisk betydningsfulde abnormaliteter i dine blodprøver, urinprøver eller EKG (hjerterytmeundersøgelse)
  • Du skal være villig og i stand til at følge alle undersøgelsens krav og tidsplan
  • Du skal have fået de nødvendige vacciner mod visse bakterier inden for de sidste 3 år eller få dem mindst 2 uger før undersøgelsen starter
  • Hvis du bruger acetylkolinesterase hæmmere (medicin som pyridostigmin der hjælper muskelfunktionen), skal du have brugt samme dosis i mindst 2 uger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 18 år eller over 85 år
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har okulær myasthenia gravis – det betyder at din muskelsygdom kun påvirker øjenmusklerne
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft en myasthenik krise inden for de sidste 6 måneder – det er en alvorlig forværring af muskelsygdommen som kræver akut behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået fjernet thymus (brissel) inden for de sidste 12 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin som rituximab eller andre lignende behandlinger der påvirker immunsystemet
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller tegn på infektion
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du har hjerteproblemer som ikke er stabilt behandlet
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft som ikke er helbredt eller er under aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige autoimmune sygdomme – det er sygdomme hvor kroppens immunsystem angriber egne celler
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået vaccine med levende virus inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for studiebehandlingen eller dens ingredienser
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå og følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Galen Clinic Lublin Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Region Stockholm – SLSO Stockholm Sverige
University Of Skane Malmø Sverige
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Neuroprotect Sp. z o.o. Warszawa Polen
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Rigshospitalet København Danmark
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
University Hospital Ostrava Ostrava Tjekkiet
Cmubngpg Swn z oxiy Warszawa Polen
Rwdwyhjgqeyvsajd Hdnypjth Garches Frankrig
Hhbks Bgafdp Hj Bergen Norge
Aqxgsuwju Uls Amsterdam Holland
Fpeygucsx Phog Lb Iwvqnpteslgho Bwarhkgoh Dlc Hypjztzs Uywctichomuhp Li Pco Madrid Spanien
Mcyfshyaw Iamaxvjyyp Coelohgo Sbdtwggk Sdc z otqh Warszawa Polen
Hdvjzixh Vbna dshdejwk Barcelona Spanien
Kjqjnfyah Ssoplbc Scfjqmxodlpaiil iw Jufq Pjyza Ic Krakow Polen
Helubbin Urfpepxciehfug Sbeosldpaq &fsotwq Hqgetqw dm Hsdkbxvkuiu Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
17.06.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
17.06.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
17.06.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
17.06.2024
Norge Norge
rekrutterer ikke
17.06.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
17.06.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
17.06.2024
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
17.06.2024
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
17.06.2024

Forsøgssteder

DNTH103 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for generaliseret myasthenia gravis. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at forbedre muskelsymptomerne hos patienter med denne tilstand. DNTH103 arbejder ved at påvirke immunsystemet på en måde, der kan reducere muskelsvaghed og træthed. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og testes for at finde ud af, hvor sikkert og effektivt det er til behandling af generaliseret myasthenia gravis.

Undersøgte sygdomme:

Generaliseret Myasthenia Gravis – Dette er en autoimmun sygdom, der påvirker forbindelsen mellem nerver og muskler. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber receptorer på musklerne, som normalt modtager signaler fra nerverne. Dette fører til muskelsvaghed, der typisk bliver værre ved aktivitet og forbedres med hvile. Muskelsvækkelsen begynder ofte i øjnene og ansigtet, men kan sprede sig til arme, ben og åndedrætsmuskler. Symptomerne kan variere i styrke og kan komme og gå i perioder. Sygdommen påvirker både mænd og kvinder, men er mest almindelig hos kvinder under 40 år og mænd over 60 år.

Forsøgs-ID:
2024-512865-15-00
Protokolkode:
DNTH103-MG-201
NCT ID:
NCT06282159
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien