Dette kliniske studie undersøger behandling af børn og unge med akut lymfoblastisk leukæmi og lymfoblastisk lymfom, som er kræfttyper der påvirker de hvide blodlegemer. Disse sygdomme er enten kommet tilbage efter tidligere behandling (kaldet tilbagefald) eller har ikke responderet på standardbehandling (kaldet refraktær sygdom). Studiet tester en kombination af fire lægemidler: trametinib, dexamethason, cyclophosphamid og cytarabin. Patienterne skal have specifikke genetiske forandringer i deres kræftceller, særligt i det såkaldte RAS-signalvej, som kan gøre dem mere følsomme over for behandlingen med trametinib.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden af denne lægemiddelkombination og finde den bedste dosis, samt at vurdere hvor godt behandlingen virker hos børn med disse specifikke genetiske forandringer i deres kræft. Studiet er opdelt i to faser: den første fase fokuserer på at finde den sikre dosis, mens den anden fase undersøger hvor effektiv behandlingen er. Alle patienter vil få molekylær profilering, som betyder at deres kræftceller undersøges for specifikke genetiske forandringer, der kan hjælpe med at forudsige, om behandlingen vil virke.
Under studiet vil patienterne få behandling i cyklusser, hvor de får lægemidlerne over bestemte perioder efterfulgt af pauser. Lægemidlerne gives på forskellige måder – nogle som tabletter der skal synkes, andre som infusioner direkte i blodbanen. Patienterne vil blive overvåget nøje for bivirkninger og for at se, hvor godt behandlingen virker mod deres kræft. Nogle patienter kan senere blive kandidater til knoglemarvstransplantation som opfølgende behandling. Studiet vil også måle livskvalitet hos patienterne for at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres dagligdag.



Belgien
Danmark
Finland
Frankrig
Holland
Italien
Norge
Spanien
Sverige
Tyskland
Østrig