Test af LY2784544 til behandling af blodkræft (myeloproliferative sygdomme) hos patienter med polycytæmi vera, essentiel trombocytæmi eller myelofibrose

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af myeloproliferative neoplasmer, som er en gruppe sjældne blodkræftformer der får knoglemarven til at producere for mange blodceller. De specifikke sygdomme der undersøges omfatter myelofibrose, essentiel trombocytæmi og polycytæmi vera. Myelofibrose opstår når fibrøst væv erstatter det normale knoglemarv, essentiel trombocytæmi forårsager for mange blodplader, og polycytæmi vera resulterer i overproduktion af røde blodlegemer. Disse tilstande kan medføre symptomer som træthed, forstørret milt, blødning eller blodpropper.

Behandlingen der undersøges hedder LY2784544, som er et eksperimentelt lægemiddel der gives som kapsler én gang dagligt. Formålet med studiet er at vurdere hvor effektivt LY2784544 er til at behandle disse blodkræftformer. Lægemidlet virker ved at blokere bestemte signaler i cellerne der bidrager til sygdomsudviklingen. Nogle deltagere i studiet kan tidligere have modtaget behandling med ruxolitinib, som er en standardbehandling for disse tilstande, men har oplevet at medicinen ikke virkede eller forårsagede bivirkninger.

Under studiet vil deltagerne regelmæssigt blive undersøgt med blodprøver og andre tests for at overvåge deres tilstand og eventuelle bivirkninger ved behandlingen. Læger vil følge deltagernes symptomer og måle størrelsen af milten for at vurdere om behandlingen virker. Studiet fortsætter så længe deltageren har gavn af behandlingen eller indtil der opstår uacceptable bivirkninger. Der vil også blive taget blodprøver til forskning for bedre at forstå hvordan medicinen virker i kroppen.

1 Påbegyndelse af behandling

Du vil modtage medicinen LY2784544 (også kaldet gandotinib) i form af kapsler.

Du skal tage medicinen én gang dagligt.

Du skal kunne sluge kapsler for at deltage i undersøgelsen.

Hvis du tager hydroxyurea for at kontrollere dine blodtal, kan du fortsætte med dette, hvis du har taget en fast dosis i mindst 4 uger.

Du må også fortsætte med lav-dosis acetylsalicylsyre (aspirin 80 eller 100 mg), hvis du tager dette.

2 Ophør med tidligere behandlinger

Du skal have stoppet alle tidligere godkendte behandlinger for din blodsygdom i mindst 14 dage før undersøgelsen begynder.

Dette omfatter kemoterapi, immunmodulerende behandling (som thalidomid eller interferon-alpha), immunundertrykkende behandling (som binyrebarkhormon over 10 mg dagligt), strålebehandling og vækstfaktorer som erythropoietin, thrombopoietin eller granulocyt-kolonistimulerende faktor.

Du skal være kommet dig over de akutte virkninger af tidligere behandling.

3 Kirurgiske indgreb

Hvis du har undergået større kirurgi, skal der være gået mindst 28 dage fra operationen til undersøgelsen begynder.

Din behandlende læge skal vurdere, at du har opnået mindst en god bedring efter den kirurgiske procedure.

4 Prævention og graviditetstest

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest i urinen højst 7 dage før den første dosis af undersøgelsesmedicinen.

Du må ikke amme under undersøgelsen.

Både mænd og kvinder, som kan få børn, skal bruge medicinsk godkendt prævention under undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen.

5 Løbende deltagelse i undersøgelsen

Du skal være pålidelig og villig til at stille dig til rådighed i hele undersøgelsesperioden.

Du skal være villig til at følge undersøgelsesprocedurerne.

Du vil modtage daglig behandling med LY2784544 gennem hele undersøgelsesperioden.

6 Overvågning af behandlingens virkning

Lægen vil måle, hvor godt behandlingen virker ved at vurdere dit objektive responsrate.

Dette betyder, at lægen vil undersøge, om din blodsygdom forbedres som reaktion på medicinen.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at vurdere behandlingens effektivitet på din myeloproliferative neoplasme (blodsygdom).

7 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil nøje overvåge dig for bivirkninger under behandlingen.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at karakterisere medicinens toksicitetsprofil, hvilket betyder at identificere og beskrive eventuelle skadelige virkninger.

Din tilstand vil blive vurderet løbende for at sikre din sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være diagnosticeret med polycytæmi vera (for mange røde blodlegemer), essentiel trombocytæmi (for mange blodplader) eller myelofibrose (arvæv i knoglemarven) ifølge internationale diagnosekriterier
Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have skrevet under på et informeret samtykke inden du deltager i undersøgelsen
Du skal være pålидelig og villig til at være tilgængelig i hele undersøgelsesperioden og følge alle procedurer
Du skal kunne sluge kapsler
Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt
Din funktionsstatus (hvor godt du klarer daglige aktiviteter) skal være 0, 1 eller 2 på en skala fra 0-4, hvor 0 er bedst
Du skal have stoppet alle tidligere godkendte behandlinger for din sygdom i mindst 14 dage og være kommet dig over eventuelle bivirkninger. Dette inkluderer kemoterapi, immunbehandling og strålebehandling
Du må gerne fortsætte med hydroxyurea (medicin til at kontrollere blodtal) hvis du har taget samme dosis i mindst 4 uger
Du må gerne tage acetylsalicylsyre (aspirin) i lav dosis (80-100 mg)
Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under undersøgelsen og i 3 måneder efter sidste dosis
Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før første dosis og du må ikke amme
Hvis du har haft en større operation, skal der være gået mindst 28 dage siden operationen, og lægen skal vurdere, at du er kommet dig godt
Du skal have en målbar JAK2 V617F mutation (en specifik genetisk forandring). Dog gælder dette ikke for visse patienter i gruppe 10 og 11, som skal være negative for denne mutation
Du skal enten have svigtet ved standardbehandling, ikke kunne tåle standardbehandling eller nægte at tage standardmedicin
Hvis du har myelofibrose, skal du have mindst mellemhøj risiko ifølge et internationalt scoringssystem, eller have symptomer med forstørret milt, eller have udviklet myelofibrose efter polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi
For patienter i gruppe 12: Du skal have vist intolerance overfor ruxolitinib (kan ikke tåle medicinen), manglende respons på ruxolitinib eller forværring af sygdommen mens du tog ruxolitinib

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage hvis du har en anden type kræft, som ikke er relateret til din myeloproliferative sygdom (en gruppe af blodsygdomme hvor knoglemarven producerer for mange blodceller)
Du kan ikke deltage hvis du har fået kemoterapi eller strålebehandling inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har hjerteproblemer, som kan blive forværret af behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, som kan påvirke hvordan studiemedicinen virker i kroppen
Du kan ikke deltage hvis du har været i et andet medicinstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan tage medicin gennem munden
Du kan ikke deltage hvis du har en sygdom i centralnervesystemet (hjernen og rygmarven), som kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis dine blodprøver viser, at dine organer ikke fungerer godt nok
Du kan ikke deltage hvis du har en historie med blodpropper, som ikke kan behandles med blodfortyndende medicin

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Johannes Wesling Klinikum Minden	Minden	Tyskland
Fyuvoxpiq Ppca Li Ibwhzgyxyowny Bzoqzbweb Dzu Hzewwiji Utjmjjkcetqul Lr Pln	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Spanien	rekrutterer ikke	22.05.2012
Tyskland	rekrutterer ikke	22.05.2012
Østrig	rekrutterer ikke	22.05.2012

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Gandotinib

LY2784544 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for patienter med visse blodkræfttyper kaldet myeloproliferative neoplasmer. Dette lægemiddel tages som en tablet én gang dagligt og virker ved at blokere specifikke signaler i kroppen, der får de syge blodceller til at vokse ukontrolleret. Formålet med at give dette lægemiddel er at se, om det kan hjælpe med at kontrollere sygdommen og forbedre patienternes tilstand ved at reducere antallet af abnorme blodceller.

Myeloproliferative neoplasmer – Dette er en gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven producerer for mange blodceller. Sygdommene opstår, når de celler i knoglemarven, der normalt producerer blodceller, begynder at dele sig ukontrolleret. Dette fører til en ophobning af forskellige typer blodceller i blodet og andre organer. Tilstanden udvikler sig langsomt over tid og kan påvirke produktionen af røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader.

Myelofibrose – En sygdom hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket gør det svært for kroppen at producere normale blodceller. I begyndelsen kan knoglemarven fungere næsten normalt, men over tid bliver den mere og mere fyldt med fibrøst væv. Dette fører til, at milten og leveren overtager produktionen af blodceller, hvilket får disse organer til at blive forstørrede. Patienterne oplever ofte træthed, vægttab og ubehag i maven på grund af den forstørrede milt.

Essentiel trombocytæmi – En tilstand hvor knoglemarven producerer alt for mange blodplader. De ekstra blodplader kan forårsage blodpropper i mindre blodkar, hvilket giver symptomer som hovedpine, svimmelhed og prikkende fornemmelser i hænder og fødder. Sygdommen udvikler sig langsomt, og mange patienter har ingen symptomer i begyndelsen. Over tid kan tilstanden føre til komplikationer relateret til blodets evne til at størkne.

Polycytæmi vera – En sygdom hvor knoglemarven producerer for mange røde blodlegemer, hvilket gør blodet tykkere end normalt. Dette tykke blod strømmer langsommere gennem blodkarrene og kan forårsage kløe, især efter varme bade, samt rødme i ansigtet. Patienter oplever ofte hovedpine, svimmelhed og en følelse af fylde i maven. Tilstanden udvikler sig gradvist og kan over tid også påvirke produktionen af hvide blodlegemer og blodplader.

Forsøgs-ID:

2024-514254-69-00

Protokolkode:

I3X-MC-JHTB

NCT ID:

NCT01594723

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af LY2784544 til behandling af blodkræft (myeloproliferative sygdomme) hos patienter med polycytæmi vera, essentiel trombocytæmi eller myelofibrose

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?