Indholdsfortegnelse

• Hvad undersøger forsøgene?
• Hvilke sygdomme bliver undersøgt?
• Faser og studiedesign
• Hvilke mål og endepunkter måles?
• Hvem kan deltage?
• Oversigt over de vigtigste studier

Hvad undersøger forsøgene?

Forsøgene med Tulisokibart undersøger, om behandlingen kan hjælpe personer med flere forskellige sygdomme og samtidig være sikker at bruge.^[1][2] Flere studier sammenligner Tulisokibart med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel, for at se om der er en reel forskel.^[1][3]

Nogle studier er lavet for at måle effekt, altså om sygdommen bliver bedre, mens andre især ser på sikkerhed og tolerabilitet, som betyder om behandlingen kan tåles uden uacceptable problemer.^[2][4]

Hvilke sygdomme bliver undersøgt?

Tulisokibart bliver undersøgt ved Crohn’s sygdom i flere fase 3-studier og også i et mindre fase 2-studie.^[1][2] Der er også studier ved ulcerative colitis, hvor målet er at se, om sygdommen går i remission, både efter 12 uger og efter 52 uger.^[5][6]

Andre forsøg undersøger Tulisokibart ved rheumatoid arthritis, psoriatisk artrit, hidradenitis suppurativa, radiografisk aksial spondyloartrit og systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom.^{[4][7][8][9][10]}

Faser og studiedesign

De fleste af de viste studier er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne grupperne.^[1][6]

Der er flere fase 2-studier, som blandt andet ser på tidlige tegn på effekt og sikkerhed i mindre grupper.^{[2][4][7][9][10]} Der er også store fase 3-studier ved Crohn’s sygdom og ulcerative colitis, som typisk bruges til at bekræfte resultater i større grupper.^[1][5][6]

Ét studie er i fase 4 ved hidradenitis suppurativa, hvilket viser, at forskningen også fortsætter senere i udviklingen.^[8]

Hvilke mål og endepunkter måles?

Mange af studierne bruger klinisk remission som mål. Det betyder, at symptomerne er meget mindre, eller at sygdommen er i ro.^[1][5][6]

Ved Crohn’s sygdom måles blandt andet remission efter Crohn’s Disease Activity Index (CDAI), som er en score for sygdomsaktivitet, og også endoskopisk respons, som ses ved kikkertundersøgelse af tarmen.^[1][2]

Ved ulcerative colitis bruges Modified Mayo Score, som er en score til at vurdere sygdomsaktivitet og remission.^[5][6] I nogle studier måles remission både ved uge 12 og uge 52, så man kan se både korttids- og langtidsvirkning.^[5][6]

Ved ledsygdomme måles sygdomsspecifikke svarmål som ACR20, som betyder mindst 20 % forbedring efter American College of Rheumatology’s kriterier, og ASAS 40, som er et svarmål ved spondyloartrit.^[4][7][10]

Ved hidradenitis suppurativa måles HiSCR50, som er et klinisk responsmål i denne hudsygdom.^[8] I studiet ved systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom måles også ændring i FVC (forceret vitalkapacitet), som er et mål for lungefunktion.^[9]

Flere studier undersøger også uønskede hændelser, herunder bivirkninger, alvorlige bivirkninger, stop af behandling på grund af bivirkninger og unormale laboratorieværdier.^[2][4][9]

Hvem kan deltage?

Deltagerne i disse forsøg er personer med den sygdom, som hvert studie er lavet til, for eksempel Crohn’s sygdom, ulcerative colitis eller rheumatoid arthritis.^[1][4][7]

De viste data fortæller ikke de fulde inklusions- og eksklusionskrav, så man kan ikke se alle detaljer om, hvem der præcist kan være med.^[1] Det er dog tydeligt, at hvert studie er målrettet en bestemt patientgruppe med en bestemt diagnose.^[6][10]

Oversigt over de vigtigste studier

Her er en kort oversigt over de studier, der er nævnt i dataene, med fokus på sygdom, fase, status og størrelse.^{[1][2][5][4][8]}

• NCT06430801: Et fase 3-studie ved Crohn’s sygdom med 1200 deltagere. Det er autoriseret og undersøger klinisk remission og endoskopisk respons ved uge 12 og uge 52.^[1]
• NCT05013905: Et mindre fase 2-studie ved Crohn’s sygdom med 16 deltagere. Det er afsluttet og så på sikkerhed, tolerabilitet og endoskopisk forbedring.^[2]
• 2024-513533-20-00: Et fase 3-studie ved Crohn’s sygdom eller ulcerative colitis med 1050 deltagere. Det er autoriseret og ser især på sikkerhed ved langtidsbrug.^[3]
• 2025-521059-21-00: Et fase 2-studie ved radiografisk aksial spondyloartrit med 327 deltagere. Det er autoriseret og måler ASAS 40 efter 16 uger.^[4]
• 2025-521745-25-00: Et fase 2-studie ved rheumatoid arthritis med 199 deltagere. Det er autoriseret og måler ACR20 efter 12 uger.^[7]
• NCT06052059: Et afsluttet studie ved ulcerative colitis med 802 deltagere. Det undersøgte klinisk remission ved modified Mayo score efter 12 uger.^[5]
• NCT04996797: Et fase 2-studie ved ulcerative colitis med 75 deltagere. Det er afsluttet og så på sikkerhed og klinisk remission efter 12 uger.^[6]
• 2023-507473-17-00: Et fase 3-studie ved ulcerative colitis med 1005 deltagere. Det er autoriseret og måler remission efter 12 og 52 uger.^[5]
• 2024-520039-33-00: Et fase 4-studie ved hidradenitis suppurativa med 208 deltagere. Det er autoriseret og måler HiSCR50 efter 16 uger.^[8]
• 2025-523766-25-00: Et fase 3-studie ved ulcerative colitis med 988 deltagere. Det ser på remission ved modified Mayo score efter 12 og 52 uger.^[6]
• NCT05270668: Et fase 2-studie ved systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom med 152 deltagere. Det er autoriseret og måler sikkerhed samt ændring i FVC over 50 uger.^[9]
• 2025-520997-21-00: Et fase 2-studie ved psoriatisk artrit med 146 deltagere. Det er autoriseret og måler ACR20 efter 16 uger.^[10]