Tulisokibart hos patienter med systemisk sklerose og interstitiel lungesygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom, som er en tilstand, hvor kroppens bindevæv bliver stift og kan påvirke lungerne, så det bliver sværere at trække vejret. Behandlingen i studiet er tulisokibart (også kaldet MK-7240/PRA023), som gives i blodåren. Studiets formål er at vurdere, om denne behandling er sikker og kan hjælpe ved sygdommen.

Studiet er opbygget, så deltagere tilfældigt får enten tulisokibart eller placebo. Behandlingen gives over en periode på omkring 50 uger, og der følges løbende op med lægekontroller og prøver. Undervejs vurderes, hvordan lungerne fungerer, og om der opstår bivirkninger eller andre problemer.

Der ses også på ændringer i lungernes evne til at trække vejret ind og ud, på tegn på påvirkning af lungerne ved scanning, og på hvordan sygdommen påvirker dagligdagen og livskvaliteten. Studiet skal give mere viden om, hvor godt og hvor sikkert tulisokibart virker ved systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom.

1 start af deltagelse

Du modtager enten tulisokibart eller placebo. Placebo er en væske med 0,9 % normal saltvand og ligner det aktive lægemiddel, men indeholder ikke den aktive behandling.

Du får lægemidlet som infusion i en blodåre.
Dosis: 1000 mg.
Frekvens: ikke oplyst i de givne oplysninger.
Varighed: ikke oplyst i de givne oplysninger.

2 behandling og opfølgning gennem studiet

Du fortsætter i studiet i op til 50 uger for at følge effekten og sikkerheden af behandlingen.

Der bliver fulgt op på, om du får bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger, bivirkninger der kan føre til stop i behandlingen, og værdier i blodprøver som er tydeligt unormale.

Din lungefunktion bliver målt. FVC betyder forceret vitalkapacitet, som er den mængde luft du kan puste ud efter at have trukket vejret dybt ind.

Der bliver også set på ændringer i din lungeundersøgelse med scanning (HRCT, som betyder en særlig detaljeret scanning), din CRISS-score (en vurdering af sygdommens samlede udvikling), dit HAQ-DI (et skema om dine daglige funktioner) og din oplevede livskvalitet relateret til lungefibrose.

3 slut på studiets vurdering

Ved uge 50 bliver ændringerne fra starten af studiet vurderet og sammenlignet mellem tulisokibart og placebo.

Vurderingen omfatter lungefunktion, scanningsfund, sygdomsudvikling, daglig funktion og livskvalitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Være 18 år eller ældre.
Have systemisk sklerose efter de internationale kriterier fra 2013. Det betyder, at diagnosen skal være stillet efter faste lægelige regler.
Have haft start på sygdommen for højst 5 år siden. Med sygdomsstart menes det første symptom, som ikke var Raynaud-fænomen (anfald med kolde, hvide eller blå fingre/tæer).
Have diffus hudsklerose, som betyder hudfortykkelse på områder over albuer og knæ, men ikke i ansigt og på hals.
Have en samlet mRSS-score på 10 til 35. mRSS er en lægeskala, der måler hvor meget huden er fortykket.
Have interstitiel lungesygdom knyttet til systemisk sklerose, hvor der er fibrose, altså arvæv, i lungerne, bekræftet ved en HRCT-scanning (en meget detaljeret CT-scanning) med mindst 10% af lungen påvirket.
Have en FVC på mindst 45% af det forventede normale. FVC er den mængde luft, man kan puste ud efter et dybt åndedrag.
Have en DLCO på mindst 45% af det forventede normale, korrigeret for hæmoglobin. DLCO er en test, der viser, hvor godt lungerne overfører ilt til blodet. Hæmoglobin er det stof i blodet, som transporterer ilt.
Have mindst ét af følgende tegn på betændelse eller sygdomsaktivitet: CRP over normalgrænsen, ESR over 28 mm/time, eller positiv test for anti-Scl-70 antistof (et antistof, som kan ses ved denne sygdom).
Hvis der bruges anden fast behandling, skal den være stabil før studiestart. Det betyder:
- Mycophenolat mofetil i højst 3 g pr. dag, eller
- methotrexat som tablet eller injektion i højst 25 mg pr. uge, eller
- azathioprin i højst 150 mg pr. dag,
og behandlingen skal have været brugt i mindst 4 måneder før lodtrækning og i samme dosis i mindst 4 uger før lodtrækning. Man må kun bruge én af disse behandlinger.
Hvis der bruges nintedanib, skal det have været givet i mindst 6 måneder, og dosis skal have været stabil i mindst 4 uger før lodtrækning. Der må ikke have været nogen bedring i FVC efter starten af nintedanib.
Hvis der bruges kortikosteroider som tabletter, skal dosis have været stabil i mindst 2 uger før lodtrækning og svare til højst 10 mg prednison om dagen. Inhalerede og lokale kortikosteroider er tilladt.
Hvis det er en kvinde, må hun ikke være gravid eller amme.
Hvis det er en kvinde, som kan blive gravid, skal hun enten:
- bruge en godkendt præventionsmetode, eller
- afstå fra vaginalt samleje som fast og sædvanlig livsstil
i mindst 4 uger før første dosis, under hele behandlingen og i mindst 14 uger efter sidste dosis.
Hvis det er en kvinde, som kan blive gravid, skal hun have en negativ graviditetstest kort før første dosis. En urinprøve skal være negativ inden for 24 timer, og en blodprøve inden for 72 timer før første dosis. Hvis urinprøven ikke klart er negativ, skal der tages en blodprøve.
Sygehistorie, menstruationshistorie og nylig seksuel aktivitet skal være gennemgået af lægen for at mindske risikoen for, at en tidlig graviditet ikke opdages.
Være i stand til at give skriftligt samtykke, forstå studiets krav og kunne følge dem.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de seneste 5 år, undtagen hvis det var en bestemt form for hudkræft uden mørkt pigment, som er blevet fjernet med operation, eller hvis det var carcinoma in situ eller lokaliseret livmoderhalskræft, som er behandlet med en endelig operation. Carcinoma in situ betyder, at unormale celler er meget tidligt i udviklingen og ikke har spredt sig.
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv tuberkulose (TB), eller hvis du opfylder andre krav, som gør TB til en udelukkelsesgrund. TB er en smitsom infektion, der oftest rammer lungerne.
Du kan ikke deltage, hvis du har kroniske eller tilbagevendende infektioner. Kronisk betyder, at infektionen varer længe, og tilbagevendende betyder, at den kommer igen. Eksempler er kronisk nyrebækkenbetændelse, knogleinfektion og bronkiektasier, som er varige udvidelser af luftvejene i lungerne, der kan give gentagne infektioner.
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, bortset fra svampeinfektion i neglene. Det gælder også infektioner, som kræver behandling med antibiotika direkte i blodåren eller i muskel, eller som kræver antibiotika gennem munden tæt på lodtrækningen til studiet.
Du kan ikke deltage, hvis du er kendt med infektion med HBV (hepatitis B-virus), HCV (hepatitis C-virus) eller HIV (virus, som kan svække immunforsvaret).
Du kan ikke deltage, hvis du har en positiv test for HBsAg, som er et tegn på hepatitis B-infektion.
Du kan ikke deltage, hvis du har negativ HBsAg, men positiv HBcAb, og efterfølgende test viser HBV-DNA på eller over grænsen for måling. HBV-DNA betyder virus’ arvemateriale i blodet, og det viser, om virus er til stede.
Du kan ikke deltage, hvis dine prøver viser en mængde HBV-DNA, som er for høj i forhold til studiets krav.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii I Rehabilitacji Im Prof. Dr Hab. Med. Eleonory Reicher	Warszawa	Polen

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
CENTRUM MEDYCZNE REUMA PARK	Warszawa	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre hospitalier universitaire de Liege	Liège	Belgien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Budai Irgalmasrendi Korhaz Nonprofit Kft.	Budapest	Ungarn
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre	Valencia	Spanien
Centrum Medyczne Oporow	Wrocław	Polen
Szpital Specjalistyczny Nr I W Bytomiu SPZOZ	Bytom	Polen
Kerckhoff-Klinik GmbH	Bad Nauheim	Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
University Of Pecs	Pécs	Ungarn
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet	Budapest	Ungarn
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino	Genova	Italien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku	Białystok	Polen
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy	Bydgoszcz	Polen
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Twoja Przychodnia Poznańskie Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Poznań	Polen
Pivqt Dsv mtjf Gdjzbbi Niegv Mgq Glwt	Bad Doberan	Tyskland
Urtvjogqwh Hikesyas Cbcqztt	Köln	Tyskland
Ajkzkut Oozlemwwioa Ueavoclhlxkou Cdppqskeujvb Dkjhm Soduqx E Dlaoe Spbswsr Dx Tqhnil	Turin	Italien
Uyyqmujyjp Dchqx Spepx Dz Rogv Lh Sqsjngiu	Rom	Italien
Avdsndf Uta Ipsun Do Rvnurd Eceezb	Reggio Emilia	Italien
Hcnldqpi Ubnxxtdsrvrnp Rfpskads De Mxienb	Malaga	Spanien
Hiayhqxi Dl Lm Srfmm Cpkw I Sbry Pbl	Barcelona	Spanien
Sqqgrtlsn Regwkoa Uiqelozryx Mkyjzsb Cfdnhf	Nijmegen	Holland
Hnclnaul Vuvw dlxydcis	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	20.09.2022
Frankrig	rekrutterer ikke	20.09.2022
Holland	rekrutterer ikke	20.09.2022
Italien	rekrutterer ikke	20.09.2022
Polen	rekrutterer ikke	20.09.2022
Spanien	rekrutterer ikke	20.09.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	20.09.2022
Ungarn	rekrutterer ikke	20.09.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tulisokibart

tulisokibart: Dette er forsøgsmedicinen i studiet. Den gives direkte i en blodåre som infusion. Formålet er at undersøge, om den kan være sikker og tåles godt, og om den kan hjælpe med at bremse forværring af lungefunktionen hos personer med systemisk sklerose og interstitiel lungesygdom.

Systemic sclerosis associated with interstitial lung disease – This is a form of systemic sclerosis in which the lungs also become affected by scarring and stiffness of the lung tissue. It usually begins with the skin and blood vessels being affected, and over time the lung tissue can become thicker and less flexible. As the lung changes progress, breathing can become more difficult because the lungs cannot expand and work as well as before.

Forsøgs-ID:

2023-509743-27-00

Protokolkode:

PR200-104_MK-7240-00

NCT ID:

NCT05270668

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Tulisokibart hos patienter med systemisk sklerose og interstitiel lungesygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?