Sammenligning af behandlinger til patienter med hæmofili A og antistoffer mod faktor VIII

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af hæmofili A hos patienter, der har udviklet inhibitorer. Hæmofili A er en arvelig sygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på en vigtig koagulationsfaktor kaldet faktor VIII. Inhibitorer er antistoffer, som kroppen danner mod faktor VIII-behandling, hvilket gør den normale behandling mindre effektiv. I studiet anvendes forskellige behandlingsmuligheder, herunder Nuwiq, octanate eller wilate som del af inhibitor-eliminerende terapi, samt eventuelt forebyggende behandling med emicizumab, aPCC eller rFVIIa.

Formålet med studiet er at evaluere forskellige behandlingstilgange for hæmofili A-patienter med inhibitorer og sammenligne deres effektivitet. Deltagerne er inddelt i tre grupper baseret på deres behandlingsregime. Gruppe 1 og 2 gennemgår inhibitor-eliminerende terapi, som er en specialbehandling, der sigter mod at fjerne inhibitorerne fra kroppen, så den normale faktor VIII-behandling igen kan virke. Gruppe 3 modtager ikke inhibitor-eliminerende terapi, men får i stedet andre behandlinger til at forebygge blødninger.

Under studiet følges deltagerne over tid for at vurdere, hvor effektive de forskellige behandlinger er. For gruppe 1 og 2 måles det, om inhibitor-elimineringen lykkes ved at kontrollere inhibitor-niveauer i blodet, hvor godt kroppen optager faktor VIII, og hvor længe faktor VIII virker i kroppen. For alle tre grupper registreres antallet af blødningsepisoder, hvor mange behandlinger der er nødvendige for at stoppe blødninger, og eventuelle bivirkninger. Studiet indsamler også information om omkostninger ved de forskellige behandlingstilgange for at give et samlet billede af deres værdi.

1 Tilmelding til studiet

Du bliver tilmeldt til et af tre behandlingsgrupper baseret på din specifikke behandlingsplan.

Gruppe 1 modtager immuntolerance induktion (ITI) behandling med lægemidler som Nuwiq, Octanate eller Wilate. ITI er en behandling, der hjælper kroppen med at acceptere faktor VIII igen.

Gruppe 2 modtager ITI behandling kombineret med forebyggende medicin som emicizumab (Hemlibra), aPCC (FEIBA) eller rFVIIa (NovoSeven eller Cevenfacta).

Gruppe 3 modtager kun forebyggende behandling med emicizumab uden ITI behandling.

2 ITI behandling (Gruppe 1 og 2)

Hvis du er i gruppe 1 eller 2, vil du modtage regelmæssige injektioner med faktor VIII præparater som Nuwiq, Octanate eller Wilate.

Disse lægemidler gives som pulver, der blandes med væske og injiceres i en vene.

Behandlingen fortsætter, indtil din krop igen accepterer faktor VIII, hvilket måles ved blodprøver.

Målet er at få din inhibitor titer (mængden af antistoffer mod faktor VIII) under 0,6 enheder i mindst to på hinanden følgende målinger.

3 Forebyggende behandling

Hvis du er i gruppe 2 eller 3, vil du samtidig få forebyggende behandling.

Emicizumab (Hemlibra) gives som en injektion under huden. Det kommer i styrker på 30 mg/mL eller 150 mg/mL.

FEIBA (aPCC) gives som infusion i en vene og kommer i styrker på 500, 1000 eller 2500 enheder.

NovoSeven eller Cevenfacta (rFVIIa) gives som injektion i en vene og kommer i forskellige styrker fra 1 mg til 8 mg.

4 Regelmæssig overvågning

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at måle, hvor godt behandlingen virker.

Lægen vil måle din inhibitor titer, hvor meget faktor VIII der kommer tilbage i dit blod efter injektion, og hvor længe det bliver i kroppen.

Du skal rapportere alle blødningsepisoder, herunder hvor ofte de sker, hvor alvorlige de er, og hvor mange behandlinger der kræves for at stoppe dem.

5 Evaluering af behandlingsresultat

For gruppe 1 og 2 vurderes succesen ved, om du opfylder tre kriterier: inhibitor titer under 0,6 enheder, tilstrækkelig faktor VIII i blodet efter injektion, og at faktor VIII bliver i kroppen i mindst 6 timer.

For gruppe 3 måles antallet af blødningsepisoder per år og sammenlignes med de andre grupper.

Lægen vil også overvåge bivirkninger, blodpropper og behandlingsomkostninger.

6 Opfølgning

Hvis ITI behandlingen lykkes, vil du blive fulgt for at se, om inhibitorerne kommer tilbage.

Du skal fortsætte med at rapportere blødningsepisoder og eventuelle problemer med behandlingen.

Studiet vil fortsætte med at følge dit helbred og behandlingsresultat over tid.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du kan være i enhver alder for at deltage i undersøgelsen
  • Du skal være en mand med hæmofili A (en arvelig blødersygdom hvor blodet ikke størkner normalt) af enhver sværhedsgrad
  • Du skal tidligere have haft en inhibitor titer (mængden af antistoffer der blokerer blodstørkningsmedicin) på mindst 0,6 Bethesda enheder pr. milliliter
  • Dette gælder også hvis du tidligere har forsøgt ITI-behandling (immuntoleranceinduktion – en behandling der hjælper kroppen med at acceptere blodstørkningsfaktor) uden held
  • Du skal være i gang med ITI-behandling med medicinerne Nuwiq, octanate eller wilate
  • Alternativt skal du være i gang med ITI-behandling med Nuwiq, octanate eller wilate og samtidig få forebyggende behandling med emicizumab, aPCC eller rFVIIa (forskellige typer medicin der hjælper med blodstørkning)
  • Du eller dine forældre/værger skal kunne give informeret samtykke (underskrive en aftale om deltagelse efter at have forstået hvad undersøgelsen indebærer)
  • Du eller dine forældre/værger skal kunne forstå dokumenterne om undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har ikke hæmofili A (en arvelig blødersygdom hvor blodet ikke størkner normalt)
  • Du er under 12 måneder gammel eller over 65 år gammel
  • Du har været behandlet med faktor VIII (et protein der hjælper blodet med at størkne) i mere end 20 dage inden for de sidste 27 måneder
  • Du har inhibitorer (antistoffer der blokerer behandlingen) på over 10 Bethesda enheder (en måling af hvor stærke inhibitorerne er)
  • Du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du har en aktiv infektion som HIV eller hepatitis
  • Du har andre alvorlige sygdomme som kræft eller autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens forsvar angriber sig selv)
  • Du tager medicin der påvirker dit immunsystem (kroppens naturlige forsvar)
  • Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for faktor VIII produkter tidligere
  • Du deltager allerede i andre medicinske undersøgelser
  • Du eller dine forældre/værge kan ikke forstå og følge undersøgelsens krav
  • Du har en psykisk sygdom der forhindrer dig i at deltage sikkert i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario San Juan De Alicante Sant Joan D'alacant Spanien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
KBC Zagreb Zagreb Kroatien
Justus-Liebig-Universitaet Giessen Gießen Tyskland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital General Universitario De Alicante Alicante Spanien
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Mörfelden-Walldorf Tyskland
Specialized Hospital For Active Treatment Of Hematological Diseases EAD Sofia Bulgarien
Gpdsyorznneqcyjwq Rklrptglkt Awocgundewrbgfjlmqt Drd mltt Hlvtwehqi Rmyt Ftcnvmpvpmj fnzw Txmqidehggmiymtjlle Hzlytucysrfccroa Dbp mjmq Sfmhf Hriloqt Fqnvysjnzef fvtg Tpxyhzjardvngvygqag Hyanpdlrzpncgvez Dbz mcoh Gqpkneih Kowytwy Fimahiac flqi Lqelovydjdhmiapobngz Hoqwqzdtjvifjbdq Duisburg Tyskland
Usoyycarvbbxscnikbemp Mtplwzat Akl Münster Tyskland
Hysvbszr Uoseaequfs Cqwrloe Hzxzngpd Helsinki Finland
Hkrqkdsz Vqum disrooul Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
17.03.2020
Finland Finland
rekrutterer ikke
17.03.2020
Kroatien Kroatien
rekrutterer
17.03.2020
Norge Norge
rekrutterer
17.03.2020
Spanien Spanien
rekrutterer
17.03.2020
Sverige Sverige
rekrutterer
17.03.2020
Tyskland Tyskland
rekrutterer
17.03.2020

Forsøgssteder

Faktor VIII er et blodstørkningsprotein, som mangler eller ikke fungerer korrekt hos patienter med hæmofili A. I dette studie bruges faktor VIII som behandling for at hjælpe blodet med at størkne normalt og forhindre blødninger.

Emicizumab er et kunstigt fremstillet lægemiddel, der hjælper blodet med at størkne hos patienter med hæmofili A. Det virker ved at efterligne funktionen af faktor VIII og kan bruges som forebyggende behandling for at reducere antallet af blødningsepisoder.

Hæmofili A – Hæmofili A er en arvelig blødningslidelse, der opstår på grund af mangel eller defekt i blodkoagulationsfaktor VIII. Sygdommen påvirker kroppens evne til at danne blodpropper, hvilket betyder, at selv mindre skader kan føre til langvarige blødninger. Tilstanden er X-kromosom-bundet, hvilket betyder, at den primært rammer mænd, mens kvinder typisk er bærere. Spontane blødninger kan forekomme i muskler og led, især knæ, ankler og albuer. Over tid kan gentagne ledblødninger føre til kroniske ledproblemer og bevægelsesbegrænsninger. Sværhedsgraden varierer afhængigt af, hvor meget funktionel faktor VIII der er til stede i blodet.

Forsøgs-ID:
2024-516741-39-00
Protokolkode:
MOTIVATE
NCT ID:
NCT04023019
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsstudie af behandling med efanesoctocog alfa til forebyggelse af ledblødning hos personer med hæmofili A

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Irland Italien +2
  • Undersøgelse af lægemidlet efanesoctocog alfa til behandling af svær hæmofili A hos patienter fra tidligere studier

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Frankrig Tyskland Grækenland Italien Holland +4