Dette studie undersøger patienter med myelofibrose og essentiel trombocytæmi, som er sjældne blodsygdomme, der påvirker knoglemarven og dens evne til at producere normale blodceller. Myelofibrose er en tilstand, hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket påvirker produktionen af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Essentiel trombocytæmi er karakteriseret ved for mange blodplader i blodet. Begge tilstande tilhører en gruppe af sygdomme kaldet myeloproliferative neoplasmer, hvor knoglemarven producerer for mange af visse typer blodceller. Behandlingen i dette studie involverer et lægemiddel kaldet pelabresib.
Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed hos patienter, som får pelabresib. Dette er et forlængelsesstudium, hvilket betyder, at det kun er beregnet til patienter, som allerede har deltaget i tidligere studier med pelabresib og fortsat får gavn af behandlingen. Studiet vil også undersøge, hvor længe patienterne overlever, og om behandlingen fortsat giver klinisk fordel ifølge lægens vurdering.
Under studiet vil patienterne fortsætte med at tage pelabresib på samme måde, som de gjorde i det tidligere studie. De vil have regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge deres helbred og eventuelle bivirkninger. For patienter, som af forskellige årsager stopper med at tage medicinen, men som har givet samtykke til det, vil forskerne fortsætte med at følge op på deres overlevelse. Studiet vil dokumentere alle bivirkninger og alvorlige bivirkninger, som opstår under behandlingen, samt måle forskellige aspekter af, hvordan sygdommen udvikler sig over tid.
Belgien 
Holland 
Italien 
