Sammenligning af DNL310 og Idursulfase til behandling af Hunters syndrom (MPS II) hos børn og unge

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger mukopolysaccharidose type II, også kaldet MPS II, som er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde bestemte sukkerarter ordentligt. Disse sukkerarter ophobes derfor i kroppens celler og organer, hvilket kan påvirke mange dele af kroppen, herunder hjernen, lever, milt og andre organer. Der findes to former for MPS II: neuronopathic MPS II, som påvirker nervesystemet og hjernen, og non-neuronopathic MPS II, som ikke påvirker hjernen på samme måde. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: DNL310 (også kaldet tividenofusp alfa) og idursulfase, som begge er enzymerstatningsterapi, der hjælper kroppen med at nedbryde de ophobede sukkerarter.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt DNL310 virker sammenlignet med idursulfase, særligt med hensyn til at nå ind i centralnervesystemet (hjernen og rygmarven) og forbedre symptomer relateret til hjernen. Studiet involverer børn og unge mellem 2 og 26 år, som er opdelt i to grupper baseret på deres alder og type af MPS II. Deltagerne vil få enten DNL310 eller idursulfase gennem en infusion i en blodåre, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet.

Under studiet vil forskerne måle forskellige ting for at se, hvor godt behandlingen virker. Dette inkluderer at tage prøver af cerebrospinalvæske (væsken omkring hjernen og rygmarven) for at måle mængden af ophobede sukkerarter, teste deltagerens mentale og sociale færdigheder, måle størrelsen af lever og milt ved hjælp af magnetisk resonans scanning, og vurdere, hvor langt deltageren kan gå på seks minutter. Studiet vil også undersøge, hvor sikkert hver behandling er ved at overvåge for bivirkninger. Hele studiet varer omkring to år med regelmæssige besøg på hospitalet.

1 baseline undersøgelser og randomisering

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at fastslå din nuværende helbredstilstand. Dette inkluderer blodprøver, urinprøver og billeddannende undersøgelser af lever og milt ved hjælp af magnetisk resonans scanning (MRI).

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten DNL310 (tividenofusp alfa) eller idursulfase. Dette kaldes randomisering, og det betyder, at computeren tilfældigt vælger, hvilken behandling du får.

Hvis du er mellem 2 og 6 år (gruppe A), vil du også få taget en prøve af cerebrospinalvæske (CSF), som er væsken omkring hjernen og rygmarven. Denne prøve tages for at måle mængden af bestemte stoffer.

2 ugentlig behandling starter

Du vil begynde at modtage din tildelte behandling hver uge gennem en infusion direkte i en vene. En infusion betyder, at medicinen langsomt løber ind i dit blod gennem et lille rør.

Behandlingen gives som Elaprase 2 mg/ml koncentrat til infusionsvæske, uanset om du får den aktive testmedicin eller sammenligningsbehandlingen.

Infusionen gives hver uge og vil fortsætte gennem hele studieperioden.

3 uge 24 evaluering

Efter 24 uger (cirka 6 måneder) vil du få taget nye blod- og urinprøver for at måle ændringer i bestemte stoffer kaldet heparansulfat (HS) og dermatansulfat (DS).

Hvis du er i gruppe A (2-6 år), vil du få taget en ny prøve af cerebrospinalvæsken for at måle ændringer i heparansulfat-niveauet.

4 uge 48 evaluering

Efter 48 uger (cirka 1 år) vil du få foretaget nye MRI-scanninger af lever og milt for at vurdere, om organstørrelserne er forbedret.

Du vil få taget nye blod- og urinprøver for at måle ændringer i heparansulfat og dermatansulfat.

Hvis du er i gruppe B (6-26 år), vil du gennemføre en 6-minutters gangtest, hvor afstanden du kan gå måles.

Dine forældre eller plejere vil blive bedt om at vurdere eventuelle ændringer i dit generelle helbred ved hjælp af et spørgeskema.

5 uge 96 evaluering og afslutning

Efter 96 uger (cirka 2 år) vil du gennemgå de afsluttende evalueringer af studiet.

Hvis du er i gruppe A, vil du gennemgå forskellige tests for at vurdere din udvikling og adfærd, herunder Vineland-3 og Bayley Scales tests.

Du vil få taget blodprøver for at måle et stof kaldet neurofilament light (NfL), som kan vise ændringer i nervesystemet.

Efter disse evalueringer vil din deltagelse i studiet være afsluttet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 2 og 6 år gammel (gruppe A) eller mellem 6 og 26 år gammel (gruppe B)
Du skal have en bekræftet diagnose af MPS II, som er en sjælden genetisk sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde visse stoffer korrekt
For gruppe A skal du have den type MPS II, der påvirker hjernen og nervesystemet (kaldet nMPS II)
For gruppe B skal du have den type MPS II, der ikke påvirker hjernen og nervesystemet på samme måde (kaldet nnMPS II)
Du skal allerede være i behandling med enzymbehandling, som er en medicin der gives gennem en slange i årerne for at erstatte det enzym, din krop mangler
Du skal have fået behandling med medicinen idursulfase i mindst 4 måneder (16 uger) lige før du starter i undersøgelsen
Du skal have tålt behandlingen godt uden alvorlige problemer eller bivirkninger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er kvinde – dette studie er kun for mænd
Du kan ikke deltage hvis du er under 4 år eller over 18 år gammel
Du kan ikke deltage hvis du ikke har fået bekræftet diagnosen mucopolysaccharidosis type II gennem genetiske tests – dette er en sjælden arvelig sygdom
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig hjertesygdom der kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige vejrtrækningsproblemer der kræver konstant ilt eller vejrtrækningshjælp
Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for idursulfase – dette er et enzym-erstatningsmedicin
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion i centralnervesystemet – dette betyder hjerne og rygmarv
Du kan ikke deltage hvis du har haft hjernekirurgi inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har en ventrikuloperitoneal shunt – dette er et rør der afleder væske fra hjernen
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med blodets størkningsevne
Du kan ikke deltage hvis du tager blodfortyndende medicin der ikke kan stoppes midlertidigt
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet medicinsk forsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at du er for syg til at deltage sikkert i studiet
Du kan ikke deltage hvis du eller din familie ikke kan forstå og følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale	Udine	Italien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Kommunale Traegergesellschaft Cottbus mbH	Cottbus	Tyskland
SphinCS GmbH	Hochheim am Main	Tyskland
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Vrije Universiteit Brussel	Jette	Belgien
Uwwgfunevh Mctbpsb Cezopp Hoivzdczdivjmmvsx	Hamborg	Tyskland
Utdbttxoho Oj Aokbniv	Edegem	Belgien
Enrlyrf Ukxsaoluyolf Mvhomsc Chrqjgx Rqycjfjmf (iskbztp Mxi	Rotterdam	Holland
Hdzzasov Vgdv dzdkjudf	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	12.02.2022
Frankrig	rekrutterer	12.02.2022
Holland	rekrutterer	12.02.2022
Italien	rekrutterer	12.02.2022
Spanien	rekrutterer	12.02.2022
Sverige	rekrutterer	12.02.2022
Tjekkiet	rekrutterer	12.02.2022
Tyskland	rekrutterer	12.02.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

DNL310 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for mucopolysaccharidose type II (MPS II). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe kroppen med at nedbryde bestemte sukkerarter, som ophobes i celler hos patienter med MPS II. DNL310 er udviklet til at krydse blod-hjerne-barrieren, hvilket betyder, at det kan nå ind i hjernen og potentielt hjælpe med at behandle de neurologiske symptomer af sygdommen.

Idursulfase er et godkendt lægemiddel, der allerede bruges til behandling af mucopolysaccharidose type II. Det virker ved at erstatte et enzym, som kroppen mangler eller ikke producerer nok af hos patienter med MPS II. Dette enzym hjælper med at nedbryde specifikke sukkerarter, der ellers ville ophobes i kroppens celler og forårsage skade. Idursulfase gives som en infusion direkte ind i blodårerne.

Mukopolysakkaridose type II – Mukopolysakkaridose type II er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde bestemte komplekse sukkerarter kaldet mukopolysakkarider. Sygdommen opstår på grund af mangel på et enzym kaldet iduronat-2-sulfatase, hvilket fører til ophobning af disse sukkerarter i cellerne. Denne ophobning påvirker mange organer og væv i kroppen, herunder hjerne, hjerte, lever, milt og knogler. Symptomerne udvikler sig gradvist og kan omfatte forsinket udvikling, forandringer i ansigtstræk, forstørrede organer og problemer med bevægelighed. Sygdommen påvirker primært drenge, da den nedarves gennem X-kromosomet. Med tiden bliver symptomerne mere udtalt og kan påvirke både fysiske og mentale funktioner.

Forsøgs-ID:

2024-510990-21-00

Protokolkode:

DNLI-E-0007

NCT ID:

NCT05371613

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af DNL310 og Idursulfase til behandling af Hunters syndrom (MPS II) hos børn og unge

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?