Dette studie undersøger mukopolysackaridose type II, også kendt som Hunter syndrom, som er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde bestemte sukkerstoffer korrekt. Dette fører til ophobning af disse stoffer i forskellige organer og væv, hvilket kan påvirke hjernen, hjertet, leveren, milten og andre organer. Behandlingen i dette studie er JR-141, som er et lægemiddel designet til at hjælpe kroppen med at nedbryde de ophobede stoffer mere effektivt.
Formålet med dette studie er at vurdere den langsigtede virkning af JR-141 på symptomer, der påvirker det centrale nervesystem hos personer med Hunter syndrom. Dette er en forlængelsesstudium, hvilket betyder, at det er designet til at fortsætte behandlingen og overvågningen af deltagere, som allerede har gennemført et tidligere studie med det samme lægemiddel. Studiet vil undersøge, hvordan behandlingen påvirker forskellige aspekter af sygdommen over en længere periode.
Under studiet vil deltagerne modtage fortsat behandling med JR-141, mens læger overvåger deres tilstand gennem forskellige undersøgelser og tests. Disse omfatter vurderinger af hjernefunktion og neuropsykologiske tests, målinger af lever- og miltstørrelse, undersøgelser af hjertets funktion og lungefunktion, samt tests af bevægelighed i skuldrene og gangdistance. Læger vil også regelmæssigt kontrollere blod- og urinprøver, måle vitale tegn som blodtryk og puls, og overvåge for eventuelle bivirkninger ved behandlingen.
Frankrig 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
