Langtidssikkerhedsstudie af idursulfase behandling hos patienter med Hunters syndrom og kognitive problemer

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hunter syndrom er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppen på mange måder og kan forårsage kognitive problemer, hvilket betyder vanskeligheder med at tænke, huske og lære. Denne undersøgelse ser på to forskellige behandlinger, der gives sammen. Den ene behandling er idursulfase-IT, som gives direkte ind i væsken omkring rygmarven og hjernen gennem en procedure kaldet intratekal administration. Den anden behandling er Elaprase, som gives gennem en vene som intravenøs behandling. Begge behandlinger er former for enzymbehandling, som hjælper kroppen med at nedbryde stoffer, der ellers ophobes og forårsager problemer.

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle langtidsdata om sikkerheden ved at bruge idursulfase-IT sammen med Elaprase hos personer med Hunter syndrom og kognitive problemer. Denne undersøgelse er en forlængelse af tidligere undersøgelser, hvilket betyder, at deltagere, som allerede har været med i andre undersøgelser og har haft gavn af behandlingen, kan fortsætte med at modtage den samme behandling.

Under undersøgelsen vil deltagere fortsætte med at modtage begge behandlinger regelmæssigt. Læger vil overvåge deltagernes helbred og holde øje med eventuelle bivirkninger eller problemer, der kan opstå ved behandlingen. Dette gøres for at sikre, at behandlingen er sikker over længere tid og for at forstå, hvordan kroppen reagerer på den fortsatte behandling.

1 Overgang til forlængelsesstudiet

Du vil overgå til dette forlængelsesstudium efter at have afsluttet dit tidligere studium (enten HGT-HIT-046 eller SHP609-302). Din læge vil vurdere, om du har haft gavn af behandlingen med idursulfase-IT.

Du vil fortsætte med at modtage både idursulfase-IT (som gives direkte i rygmarvskanalen) og Elaprase (som gives gennem en vene). Begge lægemidler er enzymer, der hjælper kroppen med at nedbryde stoffer, som din krop ikke kan behandle naturligt på grund af Hunter syndrom.

2 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at modtage idursulfase-IT behandling gennem et implantat, der er placeret under huden. Dette implantat er forbundet med en slange, der fører lægemidlet direkte til rygmarvskanalen.

Du vil også fortsætte med at få Elaprase infusioner gennem en vene på regelmæssig basis, som du allerede har gjort i dit tidligere studium.

Under hele studieperioden vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller komplikationer. Dette inkluderer overvågning af både lægemidlerne, implantatet og proceduren for at give medicin gennem rygmarvskanalen.

3 Sikkerhedsevaluering

Hovedformålet med dette studium er at indsamle information om langtidssikkerheden ved idursulfase-IT behandling.

Lægen vil registrere alle bivirkninger, du oplever, og vurdere deres alvorlighed samt deres forhold til behandlingen. Dette inkluderer bivirkninger relateret til idursulfase-IT, implantatet, proceduren for at give medicin gennem rygmarvskanalen eller Elaprase infusioner.

Du vil være under løbende medicinsk opsyn for at sikre din sikkerhed gennem hele studieperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have gennemført alle undersøgelser i tidligere studier kaldet HGT-HIT-046 eller SHP609-302, og lægen skal mene, at du har haft gavn af behandlingen med idursulfase-IT (et enzym som gives direkte i rygmarvskanalen)
  • Du eller din lovlige repræsentant skal være blevet informeret om dette fortsættelsesstudies karakter og frivilligt have underskrevet et informeret samtykke (et dokument der bekræfter at du forstår studiet og vil deltage), som er godkendt af den etiske komité (en gruppe der sikrer at studiet er sikkert og etisk). Både din repræsentants samtykke og dit eget samtykke skal indhentes, hvor det er relevant
  • Du skal have fortsat med at modtage Elaprase (en enzymbehandling som gives i en blodåre) jævnligt i de tidligere studier HGT-HIT-046 eller SHP609-302

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for idursulfase (et enzym der bruges til behandling) eller andre stoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion i hjernen eller rygmarven, som kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en blodprop eller blødning i hjernen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en svulst i hjernen eller rygmarven
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en sygdom der påvirker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme) på en måde, der kan være farlig
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der svækker dit immunsystem, medmindre det er godkendt af lægen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med blodets evne til at størkne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en shunt (et lille rør der afvander væske fra hjernen) der ikke fungerer ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tegn på forhøjet tryk i hovedet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en infektion på det sted, hvor medicinen skal gives
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge undersøgelsesplanen
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at din generelle helbredstilstand er for dårlig til at deltage sikkert

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospices Civils De Lyon Lyon Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.01.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Idursulfase-IT er en specialudviklet medicin, der gives direkte ind i væsken omkring rygmarven og hjernen gennem en procedure kaldet intratekal indgivelse. Denne medicin er designet til at hjælpe kroppen med at nedbryde visse stoffer, som personer med Hunter syndrom ikke kan nedbryde naturligt. Ved at give medicinen direkte ind i nervesystemet kan den bedre nå de områder af hjernen, der påvirkes af sygdommen.

Elaprase er en enzymbehandling, der gives gennem en vene (intravenøst). Denne medicin erstatter et enzym, som kroppen mangler hos personer med Hunter syndrom. Elaprase hjælper kroppen med at nedbryde og fjerne skadelige stoffer, der ellers ville ophobes i kroppens celler og organer. Denne behandling gives regelmæssigt for at hjælpe med at kontrollere sygdommens symptomer og forhindre yderligere skade på kroppen.

Hunter syndrom – Hunter syndrom er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde bestemte komplekse sukkerarter kaldet mucopolysaccharider. Sygdommen opstår på grund af mangel på et specifikt enzym, som er nødvendigt for normal nedbrydning af disse stoffer. Dette fører til ophobning af mucopolysaccharider i forskellige organer og væv i kroppen. Sygdommen påvirker primært drenge, da den nedarves gennem X-kromosomet. Over tid kan ophobningen af disse stoffer forårsage progressiv skade på forskellige kropsdele, herunder hjerte, lever, milt, knogler og nervesystemet. Symptomerne udvikler sig gradvist og kan omfatte vækstforstyrrelser, grovere ansigtstræk, stive led, hørenedsættelse og i nogle tilfælde kognitiv svækkelse.

Kognitiv svækkelse – Kognitiv svækkelse refererer til en nedsat funktion af mentale evner som hukommelse, opmærksomhed, tænkning og problemløsning. Denne tilstand kan variere fra mild forvirring til mere alvorlige former, der påvirker daglige aktiviteter. Kognitiv svækkelse kan opstå gradvist over tid eller udvikle sig hurtigere afhængigt af den underliggende årsag. Den kan påvirke forskellige aspekter af mental funktion, herunder evnen til at lære ny information, huske tidligere oplevelser og træffe beslutninger. I nogle tilfælde kan tilstanden være stabil, mens den i andre situationer kan forværres progressivt. Graden af kognitiv påvirkning kan variere betydeligt mellem individer, selv med samme underliggende tilstand.

Forsøgs-ID:
2023-504127-90-00
Protokolkode:
TAK-609-3001
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sammenligning af DNL310 og Idursulfase til behandling af Hunters syndrom (MPS II) hos børn og unge

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Italien Holland +2
  • Langtidsundersøgelse af lægemidlet JR-141 til behandling af Hunter syndrom med fokus på hjerne- og nervesystemsymptomer

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Polen Spanien