Dette kliniske forsøg undersøger behandling af rhabdomyosarkom, som er en type kræft der opstår i muskelvæv. Forsøget omfatter både børn og voksne patienter, der enten lige har fået diagnosen eller har oplevet tilbagefald af sygdommen. Forskellige kombinationer af medicin vil blive undersøgt, herunder irinotecan, ifosfamid, vincristin, doxorubicin, cyclophosphamid, temozolomid og regorafenib.
Forsøget er opdelt i flere dele, der undersøger forskellige behandlingsstrategier. En del fokuserer på at finde den bedste dosis af ny medicin. Andre dele sammenligner forskellige kombinationer af kemoterapi hos patienter med høj risiko for tilbagefald. Der undersøges også forskellige måder at give strålebehandling på, samt længden af vedligeholdelsesbehandling med kemoterapi.
For patienter med tilbagefald af sygdommen vil forsøget undersøge om tilføjelse af ny medicin til standardbehandlingen kan forbedre resultatet. Forsøget forventes at starte i oktober 2024 og fortsætte indtil september 2030. Formålet er at finde den mest effektive behandling med færrest mulige bivirkninger for forskellige grupper af patienter med rhabdomyosarkom.
1Diagnose og indledende vurdering
Efter bekræftet diagnose af rhabdomyosarkom vil der blive foretaget en vurdering af sygdommens stadie
Der vil blive taget stilling til hvilken risikogruppe patienten tilhører: meget høj risiko (VHR) eller høj risiko (HR)
2Indledende behandling
Behandlingen starter inden for 60 dage efter diagnosen
Patienter modtager enten standardbehandling eller en ny kombinationsbehandling
Den nye behandling kan omfatte irinotecan kombineret med andre lægemidler
3Strålebehandling
For patienter over 2 år vurderes behovet for strålebehandling
Strålebehandlingen kan gives enten før eller efter operation
Tidspunktet for strålebehandling bestemmes efter 3-6 behandlingscyklusser
4Vedligeholdelsesbehandling
Efter den indledende behandling starter vedligeholdelsesbehandling med vinorelbine og cyclophosphamid
Behandlingslængden varierer afhængigt af risikogruppe:
Meget høj risiko (VHR): 12 eller 24 behandlingscyklusser
Høj risiko (HR): 6 eller 12 behandlingscyklusser
5Opfølgning ved tilbagefald
Ved tilbagefald kan der tilbydes ny behandlingskombination
Behandlingen kan omfatte regorafenib sammen med vincristin og irinotecan
Alternativt kan der gives standardbehandling med vincristin, irinotecan og temozolomid
Hvem kan deltage i forsøget?
Patienten skal have en bekræftet diagnose af rhabdomyosarkom (en type kræft i blødt væv)
Patienten skal være mindst 6 måneder gammel
Der skal gives skriftligt samtykke fra patienten og/eller forældre/værge
Patienten må ikke have modtaget anden behandling end kirurgi før studiestart
Patienten skal være medicinsk egnet til at modtage behandling
Der skal være tilstrækkelig leverfunktion, hvilket betyder: – Bilirubin ikke højere end 1,5 gange normalværdien – Leverenzymer under 2,5 gange normalværdien
Blodværdier skal være acceptable: – Neutrofile (type hvide blodlegemer) over 1,0 x 109/L – Blodplader over 80 x 109/L
Der skal være tilstrækkelig nyrefunktion
For kvinder i den fødedygtige alder skal der være en negativ graviditetstest
Patienten skal være villig til at bruge prævention under behandlingen og: – 12 måneder efter for kvinder – 6 måneder efter for mænd
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Patienter, der tidligere har modtaget behandling for rhabdomyosarkom (en type bløddelskræft), kan ikke deltage
Patienter med alvorlige hjerte- eller lungeproblemer er ikke egnede til at deltage
Personer med svært nedsat lever- eller nyrefunktion kan ikke deltage
Patienter, der deltager i andre kliniske forsøg, kan ikke inkluderes
Personer med ukontrollerede infektioner må ikke deltage
Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage i forsøget
Personer med kendt overfølsomhed over for nogle af forsøgsmedicinerne kan ikke deltage
Patienter med alvorlige psykiske lidelser, der kan påvirke deres evne til at følge forsøgsprotokollen, er ikke egnede
Personer, der ikke er i stand til at give informeret samtykke, kan ikke deltage
Patienter med andre former for aktiv kræft kan ikke deltage
Irinotecan er et kemoterapeutisk lægemiddel, der bruges i kombination med andre lægemidler til behandling af rhabdomyosarkom. Det virker ved at forhindre kræftceller i at dele sig og vokse.
Ifosfamide er et kraftigt kemoterapeutisk lægemiddel, der bruges til at bekæmpe forskellige typer kræft ved at skade kræftcellernes DNA og forhindre dem i at formere sig.
Vincristine er et kemoterapeutisk lægemiddel udvundet fra periwinkle-planten. Det stopper kræftceller i at dele sig ved at påvirke cellernes indre struktur.
Actinomycin D er et ældre, men effektivt kemoterapeutisk lægemiddel, der virker ved at forhindre kræftceller i at producere det RNA, de har brug for til at vokse og dele sig.
Vinorelbine er et kemoterapeutisk lægemiddel, der også er udvundet fra periwinkle-planten. Det bruges ofte i vedligeholdelsesbehandling og virker ved at forstyrre kræftcellernes deling.
Cyclophosphamide er et kemoterapeutisk lægemiddel, der kan tages som tabletter. Det angriber kræftcellernes DNA og forhindrer dem i at dele sig.
Regorafenib er et målrettet lægemiddel, der virker ved at blokere flere forskellige proteiner, som kræftceller bruger til at vokse og sprede sig.
Temozolomide er et kemoterapeutisk lægemiddel, der kan tages som tabletter. Det skader kræftcellernes DNA og får dem til at dø.
Rhabdomyosarcoma – En sjælden type kræft, der udvikler sig i de bløde væv, primært i musklerne. Sygdommen starter når abnorme muskelceller begynder at vokse ukontrolleret og danner en tumor. Den kan opstå hvor som helst i kroppen, hvor der findes skeletmuskulatur, men ses oftest i hoved, nakke, arme, ben eller i kropsstammen. Sygdommen forekommer hyppigst hos børn og unge mennesker. Tumoren kan vokse og sprede sig til andre dele af kroppen gennem blod eller lymfesystem. Den præcise årsag til udviklingen af rhabdomyosarcoma er ikke fuldt forstået, men genetiske faktorer menes at spille en rolle.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.