Myelofibrose er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket påvirker kroppens evne til at producere normale blodceller. Dette kan føre til forstørret milt, træthed, natlige svedeture, kløe, mavesmerter og smerter under ribbenene på venstre side. Mange patienter med denne sygdom får behandling med JAK-hæmmer medicin, som er designet til at blokere bestemte proteiner, der bidrager til sygdommen, men nogle patienter reagerer ikke tilstrækkeligt på denne behandling eller holder op med at reagere over tid.
Dette studie sammenligner to forskellige behandlingsmuligheder for patienter med mellemhøj-risiko eller høj-risiko myelofibrose, som ikke længere reagerer godt på JAK-hæmmer behandling. Den ene gruppe vil modtage imetelstat (GRN163L), som er en eksperimentel medicin, der virker ved at målrette specifikke enzymer i kræftcellerne. Den anden gruppe vil modtage den bedst tilgængelige standardbehandling, som lægen vurderer er mest passende for den enkelte patient. Formålet med studiet er at finde ud af, om imetelstat kan hjælpe patienter med at leve længere sammenlignet med standardbehandling.
Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten imetelstat eller standardbehandling, og begge grupper vil blive nøje overvåget gennem hele studiet. Læger vil regelmæssigt kontrollere deltagernes symptomer, miltens størrelse ved hjælp af MRI eller CT-skanning, og tage blodprøver for at vurdere, hvordan behandlingen virker. Studiet vil også måle, hvor længe det tager, før sygdommen forværres, og hvor godt behandlingen lindrer symptomer som træthed, smerter og ubehag.
1randomisering og behandlingsstart
Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage imetelstat eller den bedst tilgængelige standardbehandling for din sygdom.
Imetelstat er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en infusion i en vene.
Hvis du bliver tildelt standardbehandling, vil lægen vælge den mest passende behandling til din tilstand blandt de eksisterende muligheder.
2behandling med imetelstat
Hvis du modtager imetelstat, vil du få lægemidlet som en infusion direkte i blodbanen gennem en vene.
Behandlingen gives på hospitalet eller klinikken under lægeligt tilsyn.
Infusionen vil blive givet regelmæssigt ifølge den fastlagte tidsplan, som lægen vil forklare dig.
3behandling med standardterapi
Hvis du modtager standardbehandling, vil lægen vælge den behandling, der vurderes at være den bedste for din specifikke situation.
Dette kan omfatte forskellige typer lægemidler, der normalt bruges til behandling af myelofibrose.
Behandlingen vil blive givet ifølge de etablerede retningslinjer for din sygdom.
4regelmæssige kontrolbesøg
Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand og behandlingens virkning.
Lægen vil undersøge størrelsen af din milt ved at føle på maven og måske også med billedundersøgelser som MR- eller CT-skanning.
Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dine blodtal og se, hvordan behandlingen virker.
5symptomvurdering
Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer regelmæssigt.
Disse spørgeskemaer fokuserer på symptomer som træthed, nattesved, kløe, mavesmerter, smerter under ribbenene på venstre side, tidlig mæthedsfølelse og knoglesmerter.
Dine svar hjælper med at vurdere, om behandlingen forbedrer dine symptomer.
6vurdering efter 24 uger
Efter 24 uger vil der være en særlig vurdering af, hvordan behandlingen har virket.
Lægen vil kontrollere, om din milt er blevet mindre, og om dine symptomer er forbedret.
Denne vurdering hjælper med at bestemme, om behandlingen skal fortsættes eller ændres.
7løbende overvågning
Behandlingen og overvågningen vil fortsætte så længe, det er sikkert og gavnligt for dig.
Lægen vil regelmæssigt vurdere din tilstand og eventuelle bivirkninger.
Du vil blive fulgt tæt for at sikre din sikkerhed under hele studiet.
8opfølgning på langt sigt
Selv efter behandlingen er afsluttet, vil du blive fulgt i en længere periode.
Dette er for at overvåge din generelle sundhedstilstand og se, hvordan sygdommen udvikler sig over tid.
Opfølgningen hjælper forskerne med at forstå behandlingens langsigtede virkninger.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal have fået stillet diagnosen myelofibrose (en sygdom i knoglemarven) bekræftet af en læge. Dette omfatter primær myelofibrose eller myelofibrose, der har udviklet sig fra andre blodsygdomme
Din sygdom skal være kategoriseret som mellemhøj risiko eller høj risiko ifølge et internationalt scoringssystem, der vurderer, hvor alvorlig din sygdom er
Du skal have fået behandling med en JAK-hæmmer (en type medicin mod myelofibrose) i mindst 6 måneder, inklusive mindst 2 måneder med den bedste dosis for dig, og have mindst én af følgende: – Din milt er ikke blevet mindre (under 10% reduktion i størrelse) – Din milt er ikke skrumpet nok ved undersøgelse (under 30% reduktion) – Dine symptomer er ikke blevet bedre nok (under 20% forbedring) – Du har en symptomscore på mindst 15 point ved screening
Alternativt kan du have fået JAK-hæmmer behandling i mindst 3 måneder med den højeste dosis, du kan tåle, uden at få tilstrækkelig forbedring af milt eller symptomer
Eller din sygdom skal være kommet tilbage efter at have responderet på JAK-hæmmer behandling, med dokumenteret forværring af miltstørrelse
Du skal ikke være egnet til knoglemarvstransplantation på nuværende tidspunkt
Din milt skal være målbart forstørret – enten kunne mærkes mindst 5 cm under dit venstre ribben eller have en størrelse på mindst 450 kubikcentimeter ved scanning
Du skal have aktive symptomer fra myelofibrose med en score på mindst 5 point på mindst ét symptom eller 3 point på mindst to af følgende: træthed, nattesved, kløe, mavegener, smerter under venstre ribben, tidlig mæthedsfølelse eller knoglesmerter
Dine blodprøver skal vise: – Neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer) på mindst 1,5 milliarder per liter uden brug af vækstfaktorer – Blodplader på mindst 75 milliarder per liter uden transfusion
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har myelofibrose (en type blodsygdom hvor knoglemarven producerer arvæv i stedet for normale blodceller)
Du kan ikke deltage, hvis din myelofibrose ikke er kategoriseret som intermediate-2 eller høj-risiko (disse betegnelser beskriver, hvor alvorlig sygdommen er)
Du kan ikke deltage, hvis din sygdom ikke er tilbagevendende (kommer tilbage efter behandling) eller modstandsdygtig (reagerer ikke på behandling) over for JAK-hæmmer behandling (en type medicin der blokerer bestemte proteiner i kroppen)
Du kan ikke deltage, hvis du aldrig har fået JAK-hæmmer behandling tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har andre aktive kræftformer, som kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjerte-kar sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis dit blodtal (antallet af forskellige blodceller i dit blod) er for lavt
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som kan påvirke studiebehandlingen på en farlig måde
Imetelstat (GRN163L) Imetelstat er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling af myelofibrose. Dette lægemiddel virker ved at blokere et enzym kaldet telomerase, som hjælper celler med at dele sig og vokse. Ved at forhindre telomerase i at fungere normalt, kan imetelstat hjælpe med at stoppe eller bremse væksten af de unormale celler, der forårsager myelofibrose. I dette studie gives imetelstat til patienter, hvis sygdom er kommet tilbage eller ikke reagerer på tidligere behandling med JAK-hæmmere.
Best Available Therapy (BAT) Best Available Therapy refererer til den bedst tilgængelige standardbehandling, som lægen vurderer er mest passende for den enkelte patients situation. Dette kan omfatte forskellige typer af lægemidler eller behandlinger, der allerede er godkendt til behandling af myelofibrose. Valget af BAT vil afhænge af patientens specifikke tilstand, tidligere behandlinger og hvad der vurderes at være den mest effektive tilgængelige mulighed på det tidspunkt. Dette fungerer som sammenligningsbehandling i studiet for at teste, om imetelstat er bedre end eksisterende behandlingsmuligheder.
Myelofibrose – Myelofibrose er en sjælden blodkræftform, der påvirker knoglemarven. Sygdommen opstår, når knoglemarven producerer for meget bindevæv (fibrose), hvilket forstyrrer den normale blodproduktion. Dette fører til, at milt og lever ofte må overtage blodproduktionen, hvilket får disse organer til at blive forstørrede. Patienter med myelofibrose oplever ofte symptomer som træthed, svaghed og ubehag på grund af den forstørrede milt. Sygdommen kan udvikle sig langsomt over mange år eller mere aggressivt. Knoglemarven bliver gradvist mere fyldt med arvæv, hvilket gør det sværere at producere normale blodceller.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Bulgarien 
Danmark 
Frankrig 
Italien 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig