Indholdsfortegnelse

• Oversigt over de kliniske forsøg
• Hvilke patienter studierne er rettet mod
• Faser og studiedesign
• Hvad forskerne måler
• De enkelte studier kort fortalt
• Vigtige ord forklaret

Oversigt over de kliniske forsøg

De viste kliniske forsøg undersøger Imetelstat Sodium hos patienter med blodsygdomme, især myelodysplastiske syndromer (MDS), akut myeloid leukæmi (AML) og myelofibrose (MF). Studierne handler om, hvor godt behandlingen virker, om den er sikker, og hvilke patienter der kan have gavn af den.^[1][2][3][4]

Der er både tidlige og mere avancerede forsøg. Et studie er trukket tilbage, mens de andre er godkendt til at fortsætte.^[1][2][3][4]

Hvilke patienter studierne er rettet mod

Et fase 2-studie og dets tilsvarende registrering undersøger patienter med MDS eller AML, som ikke har haft nok effekt af hypomethylerende behandling (HMA). Det betyder, at sygdommen enten ikke reagerede på behandlingen, eller at den kom tilbage efter behandlingen.^[1][2]

Et andet stort studie er rettet mod patienter med myelofibrose med intermediær-2 eller høj risiko, som ikke svarer på JAK-hæmmerbehandling. Her sammenlignes Imetelstat Sodium med den bedste tilgængelige behandling, også kaldet BAT (best available therapy).^[3]

Et fase 4-studie ser på patienter med MDS med lav eller intermediær-1 risiko, som er afhængige af blodtransfusioner og ikke har haft nok effekt af ESA-behandling (erytropoiesestimulerende behandling, som hjælper kroppen med at danne røde blodceller).^[4]

Faser og studiedesign

De viste forsøg er interventionsstudier, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger resultaterne hos deltagerne.^[1][2][3][4]

Fase 2-studierne har 46 deltagere hver og fokuserer på tidlig vurdering af effekt og sikkerhed hos patienter med MDS eller AML efter svigt af HMA-behandling.^[1][2]

Fase 3-studiet har 354 deltagere og sammenligner Imetelstat Sodium med BAT hos patienter med myelofibrose, hvor sygdommen er kommet tilbage eller ikke reagerer på JAK-hæmmerbehandling.^[3]

Fase 4-studiet har 224 deltagere og undersøger både kortsigtet effekt og længerevarende sikkerhed hos transfusionsafhængige patienter med MDS.^[4]

Hvad forskerne måler

Et vigtigt endepunkt i MDS- og AML-studierne er den samlede responsrate efter 4 måneders behandling. Det betyder, at forskerne ser på, hvor mange patienter der får en målbar forbedring i sygdommen efter en bestemt tid.^[1][2]

I myelofibrose-studiet er det vigtigste endepunkt samlet overlevelse (OS). Det er tiden fra lodtrækning til behandling til død af enhver årsag, og det viser, om behandlingen kan forlænge livet.^[3]

I MDS fase 4-studiet er det vigtigste mål RBC TI, som betyder røde blodcelle-transfusionsfrihed. Her ser man på, hvor mange patienter der ikke behøver blodtransfusion i mindst 8 sammenhængende uger.^[4]

Det samme MDS-studie undersøger også langtids-sikkerhed, samlet overlevelse og sygdomsudvikling, herunder om MDS bliver til AML.^[4]

De enkelte studier kort fortalt

Studie 2022-500721-32-00 var et fase 2-studie for patienter med MDS eller AML, som ikke havde haft effekt af HMA-behandling. Det blev trukket tilbage, og det planlagde at måle samlet responsrate efter 4 måneder.^[1]

NCT05583552 er et godkendt fase 2-studie med samme målgruppe og samme vigtigste resultatmål som det tilbagekaldte studie. Det undersøger også samlet responsrate efter 4 måneder hos patienter med MDS eller AML efter svigt af HMA-behandling.^[2]

NCT04576156 er et fase 3-studie for patienter med myelofibrose med intermediær-2 eller høj risiko, som ikke reagerer på JAK-hæmmerbehandling. Studiet sammenligner Imetelstat Sodium med BAT og måler samlet overlevelse.^[3]

NCT02598661 er et fase 4-studie for transfusionsafhængige patienter med lav eller intermediær-1 risiko MDS, som ikke har haft nok effekt af ESA-behandling. Studiet ser på transfusionsfrihed i mindst 8 uger og på langtidsresultater som sikkerhed og sygdomsudvikling.^[4]

Vigtige ord forklaret

Transfusionsafhængig betyder, at en patient har brug for regelmæssige blodtransfusioner for at holde blodprocenten oppe.^[4]

Refraktær betyder, at sygdommen ikke reagerer på en behandling, som man ellers forventede kunne hjælpe.^[1][2][4]

Relaps betyder, at sygdommen er kommet tilbage efter en periode med bedring.^[3]

Randomisering betyder, at deltagerne bliver fordelt tilfældigt til en behandlingsgruppe. Det bruges for at gøre sammenligningen mere retfærdig.^[4]

Samlet responsrate betyder, hvor stor en del af patienterne der får en målbar forbedring af sygdommen efter behandlingen.^[1][2]

Samlet overlevelse betyder, hvor længe patienterne lever efter studiets start, uanset dødsårsag.^[3]

BAT står for bedste tilgængelige behandling og bruges som sammenligningsgruppe i studiet med myelofibrose.^[3]

IWG 2018 og European LeukemiaNet er vurderingssystemer, som forskerne bruger til at bedømme respons ved MDS og AML.^[1][2]