Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvilke patienter studiet handler om
- Studiedesign og fase
- Hvad forskerne måler
- Hvad deltagerne kan forvente
Oversigt over forsøget
Det eneste registrerede forsøg i de givne data er NCT04576156, som sammenligner imetelstat med current available therapies hos personer med myelofibrose, der har intermediate-2 eller high-risk sygdom og ikke længere responderer på JAK-inhibitorbehandling.[1]
Studiet er interventionelt, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter følger resultaterne i grupperne.[1]
Hvilke patienter studiet handler om
Studiet er rettet mod mennesker med myelofibrosis, som er en sygdom i knoglemarven.[1]
Det gælder især patienter med intermediate-2 eller high-risk sygdom, altså en mere alvorlig sygdomsgruppe.[1]
Forsøget omfatter også personer, hvis sygdom er relapsed eller refractory til JAK-inhibitorbehandling, hvilket betyder, at sygdommen enten er kommet tilbage eller ikke reagerer godt nok på den tidligere behandling.[1]
Studiedesign og fase
Forsøget er i Phase 3 og har en planlagt enrollment på 354 deltagere.[1]
Phase 3-studier bruges typisk til at sammenligne en ny behandling med den behandling, der allerede er tilgængelig, i en større gruppe patienter.[1]
Her sammenlignes imetelstat med BAT, som i denne sammenhæng betyder den bedste tilgængelige standardbehandling eller de aktuelle behandlingsmuligheder.[1]
Hvad forskerne måler
Det vigtigste mål i studiet er overall survival (OS), altså hvor lang tid der går fra randomisering til død af enhver årsag.[1]
Dette mål fortæller forskerne, om behandlingen kan hjælpe patienter med at leve længere sammenlignet med de nuværende behandlinger.[1]
Hvad deltagerne kan forvente
Deltagerne bliver fordelt til en af behandlingsgrupperne ved randomization, som betyder, at gruppetildelingen sker ved lodtrækning.[1]
Studiet er lavet for at se, om den undersøgte behandling kan give bedre overlevelse end de behandlinger, der allerede bruges i praksis.[1]
De givne data beskriver ikke flere detaljer om andre mål, bivirkninger eller opfølgning, så fokus i dette forsøg er især på overlevelse og sammenligning af behandlinger.[1]
