Undersøgelse af behandling med binyrebarkhormon og rituximab for at forebygge forværring af øjenmuskelsvaghed (myasthenia gravis)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Myasthenia gravis er en sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber nerveforbindelserne til musklerne, hvilket medfører muskelsvaghed og træthed. Den okulære form af myasthenia gravis påvirker primært øjnenes muskler og forårsager symptomer som hængende øjenlåg og dobbeltsyn. Nogle patienter med den okulære form kan senere udvikle generaliseret myasthenia gravis, hvor sygdommen spreder sig til andre muskler i kroppen som dem, der styrer tale, synkning og vejrtrækning.

Dette studie undersøger effekten af en proaktiv behandlingsstrategi for patienter med okulær myasthenia gravis. Formålet er at evaluere, om en standardiseret behandling kan forhindre, at sygdommen spreder sig fra øjnene til resten af kroppen. Behandlingsstrategien består af øjeblikkelig behandling med kortikosteroider på diagnosetidspunktet kombineret med tilføjelse af rituximab hvis øjensymptomerne kommer tilbage under nedtrapning af kortikosteroiderne. Kortikosteroider er antiinflammatoriske lægemidler, der dæmper immunsystemet, mens rituximab er et lægemiddel, der påvirker specifikke celler i immunsystemet.

Studiet sammenligner denne standardiserede behandlingsstrategi med en kontrolgruppe over en periode på to år. Deltagerne vil blive fulgt tæt med regelmæssige undersøgelser for at vurdere deres symptomer og livskvalitet. Forskerne vil måle, hvor mange patienter i hver gruppe, der udvikler generaliseret myasthenia gravis, samt vurdere sværhedsgraden af eventuelle symptomer og patienternes generelle tilstand. Studiet vil også undersøge andre faktorer som antallet af hospitalsindlæggelser, behov for andre behandlinger og den samlede mængde medicin, der ordineres.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Denne proces kaldes randomisering og betyder, at computeren beslutter, hvilken behandling du skal have.

Hvis du kommer i den eksperimentelle gruppe, vil du straks begynde behandling med kortikosteroider (binyrebarkhormon). Hvis du kommer i kontrolgruppen, vil du ikke få denne umiddelbare behandling.

2 Behandling med kortikosteroider (kun eksperimentel gruppe)

Hvis du er i den eksperimentelle gruppe, vil du få prednisolon som tabletter. Dette er et lægemiddel, der reducerer betændelse i kroppen.

Du vil starte med CORTANCYL 20 mg tabletter. Dosis og varighed vil blive bestemt af din læge baseret på dine symptomer.

Lægen vil gradvist reducere dosen af prednisolon over tid. Dette kaldes en nedtrapning.

3 Overvågning af øjensymptomer under nedtrapning

Under nedtrapningen af kortikosteroider vil lægen nøje overvåge dine øjensymptomer.

Hvis dine øjensymptomer kommer tilbage eller forværres under nedtrapningen, kaldes dette et tilbagefald.

Tilbagefald defineres som en forværring på 5 point eller mere på vurderingsskalaerne for øjenmuskler.

4 Rituximab-behandling ved tilbagefald (kun eksperimentel gruppe)

Hvis du oplever et tilbagefald af øjensymptomer, vil du få behandling med rituximab. Dette er et lægemiddel, der påvirker dit immunsystem.

Du vil få Ruxience 500 mg koncentrat til infusionsvæske. Dette gives som en infusion direkte i din blodåre.

Før rituximab-infusionen vil du få medicin for at forhindre allergiske reaktioner: SOLUMEDROL 40 mg (methylprednisolonhemisuccinat) og POLARAMINE 5 mg (dexchlorpheniraminmaleat) som injektioner.

Du kan også få PARACETAMOL PANPHARMA 10 mg/ml som infusion for at forebygge feber og ubehag.

5 Yderligere immunsuppressiv behandling

Du kan få azathioprin som en del af behandlingen. Dette kommer som IMUREL 50 mg filmovertrukne tabletter.

Azathioprin er et lægemiddel, der dæmper dit immunsystem og kan hjælpe med at kontrollere myasthenia gravis symptomerne.

Dosis og varighed vil blive bestemt af din læge baseret på dit respons på behandlingen.

6 Regelmæssige konsultationer og vurderinger

Du vil have regelmæssige besøg hos lægen gennem studiet for at vurdere dine symptomer.

Lægen vil bruge forskellige vurderingsskalaer til at måle dine symptomer: Myasthenic Muscle Score (MMS), Myasthenia Gravis Composite Scale (MGC), og MG Activities of Daily Living (MG-ADL).

Disse skalaer hjælper med at vurdere, hvor alvorlige dine symptomer er og om de påvirker dine daglige aktiviteter.

7 Overvågning for generalisering

Generalisering betyder, at myasthenia gravis spreder sig fra øjnene til andre muskler i kroppen.

Lægen vil nøje overvåge dig for tegn på generalisering, som defineres som et tab på 5 point eller mere på MMS-skalaen i andre områder end øjne og øjenlåg.

Hvis generalisering opstår, kan din behandling blive justeret tilsvarende.

8 Livskvalitetsvurderinger

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet på forskellige tidspunkter under studiet.

Dette inkluderer Myasthenia Gravis Quality of Life score (MG-QoL15) og National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire.

Disse spørgeskemaer hjælper med at forstå, hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv og dit syn.

9 To-årig opfølgning

Studiet vil følge dig i to år fra det tidspunkt, du starter behandlingen.

I løbet af denne periode vil lægen regelmæssigt evaluere dine symptomer, behandlingsrespons og eventuelle bivirkninger.

Det primære formål er at se, om den proaktive behandlingsstrategi forhindrer spredning af myasthenia gravis til andre muskler end øjnene.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være over 18 år gammel
  • Du skal have fået diagnosen myasthenia gravis (en sygdom der påvirker muskler og nervesignaler) i øjnene inden for de sidste 6 måneder. Diagnosen skal være stillet på en af følgende måder:
    • Ved en typisk klinisk undersøgelse foretaget af en speciallæge, som har fundet ptosis (hængende øjenlåg) og/eller dobbeltsyn (når du ser dobbelt), hvor symptomerne kommer og går eller ændrer sig
    • Ved positive anti-AChR antistoffer (specielle stoffer i blodet der viser sygdommen)
    • Ved en særlig nervetest der viser nedsat muskelrespons
    • Ved en positiv edrophonium-test (en test med medicin der midlertidigt forbedrer muskelsymptomerne)
  • Dine symptomer må kun påvirke øjnene og/eller musklerne omkring øjnene (ingen symptomer andre steder på kroppen ifølge specielle bedømmelsestest)
  • Du skal have haft symptomer i mindst en måned (for at sikre at sygdommen ikke spreder sig til resten af kroppen fra starten)
  • Du må ikke tidligere have fået immunosuppressiv behandling (medicin der dæmper immunsystemet) for din øjenmyasthenia
  • Du skal have modtaget information om undersøgelsen og have underskrevet et samtykke til at deltage
  • Du skal være tilknyttet det sociale sikringssystem

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft generaliseret myasthenia gravis – det betyder, at muskelsvagheden har spredt sig til andre dele af kroppen end øjnene
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået immunsuppressive behandling inden for de sidste 12 måneder – det er medicin, der dæmper kroppens immunforsvar
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået rituximab behandling tidligere – det er en type medicin, der påvirker immunsystemet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, herunder hepatitis B, hepatitis C eller HIV
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kontraindikationer til kortikosteroider – det betyder, at du ikke må få denne type medicin på grund af andre sygdomme eller tilstande
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kontraindikationer til rituximab – det betyder, at du ikke må få denne medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har psykiatriske sygdomme, der gør det svært at følge studieprotokollen
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå og følge instruktionerne i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har thymom – det er en type tumor i thymus kirtlen, som ligger bag brystbenet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft operation for fjernelse af thymus kirtlen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre autoimmune sygdomme – det er sygdomme, hvor kroppens immunforsvar angriber sine egne celler

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital Paris Frankrig
Fondation A De Rothschild Paris Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Gmzvwg Hszashdnzdt Ukclwupclcopz Pcaru Perymolrpxf Eh Nqpragdnzpwl Paris Frankrig
Hwjfmgre Uhuflxpkjalifg Sqtuexdgim &bwxnyu Htwamhi dk Hqvprpjmyha Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
04.03.2024

Forsøgssteder

Korticosteroider er lægemidler, der ligner hormoner, som din krop naturligt producerer. De hjælper med at reducere betændelse og påvirke dit immunsystem. I dette studie gives korticosteroider med det samme, når diagnosen stilles, for at hjælpe med at kontrollere symptomerne på myasthenia gravis og forhindre sygdommen i at sprede sig til andre dele af kroppen.

Rituximab er et lægemiddel, der påvirker dit immunsystem ved at målrette specifikke celler kaldet B-celler. Det hjælper med at reducere den unormale immunreaktion, der forårsager myasthenia gravis. I dette studie gives rituximab, hvis øjensymptomerne kommer tilbage, når dosen af korticosteroider gradvist reduceres.

Undersøgte sygdomme:

Myasthenia gravis – En autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Sygdommen påvirker den normale kommunikation mellem nervesystemet og musklerne, hvilket fører til muskelsvaghed og hurtig træthed af musklerne. Symptomerne starter ofte omkring øjnene med hængende øjenlåg og dobbeltsyn, men kan udvikle sig til at påvirke andre muskelgrupper. Når sygdommen kun påvirker øjenmusklerne, kaldes det okulær myasthenia gravis. Over tid kan sygdommen udvikle sig til at påvirke andre muskler i kroppen, hvilket kaldes generaliseret myasthenia gravis. Muskelsvaghed forværres typisk ved aktivitet og forbedres med hvile.

Forsøgs-ID:
2023-506656-24-00
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien