Test af ny medicin (NMD670) til behandling af muskelsygdommen myasthenia gravis hos voksne

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger myasthenia gravis, som er en sjælden autoimmun sygdom, der påvirker kommunikationen mellem nerver og muskler. Ved myasthenia gravis producerer kroppens immunsystem antistoffer, der blokerer eller ødelægger receptorer på musklerne, hvilket fører til muskelsvaghed og træthed. Sygdommen kan påvirke forskellige muskler i kroppen, herunder dem der styrer øjenbevægelser, ansigtsudtryk, tygning, synkning og vejrtrækning. Studiet fokuserer specifikt på patienter, der har positive antistof-tests for enten AChR eller MuSK, som er to typer af antistoffer, der ofte findes hos personer med denne sygdom.

Studiet vil teste et eksperimentelt lægemiddel kaldet NMD670 i tre forskellige dosisniveauer sammenlignet med placebo. Formålet med studiet er at vurdere, hvordan forskellige doser af NMD670 påvirker de kliniske symptomer hos voksne patienter med myasthenia gravis, som vurderet af læger. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten en af de tre doser af NMD670 eller placebo over en periode på 21 dage. Både deltagerne og lægerne vil være blinde for, hvilken behandling der gives, hvilket betyder, at ingen vil vide, om deltageren får det aktive lægemiddel eller placebo, indtil studiet er afsluttet.

Under studiet vil deltagernes symptomer blive nøje overvåget og vurderet ved hjælp af standardiserede målinger, der bruges til at bedømme sværhedsgraden af myasthenia gravis. Lægemidlet gives som tabletter, der skal synkes, og deltagerne vil blive fulgt tæt for at observere eventuelle forbedringer i deres muskelstyrke og generelle tilstand samt for at sikre sikkerheden af behandlingen. Dette studie er designet til at hjælpe forskerne med at forstå, hvilken dosis af NMD670 der kan være mest effektiv til behandling af myasthenia gravis, mens de samtidig overvåger eventuelle bivirkninger.

1 screening og baseline evaluering

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at bekræfte tilstedeværelsen af AChR eller MuSK antistoffer, som er proteiner, der påvirker muskelkommunikation ved myasthenia gravis.

Din læge vil evaluere sværhedsgraden af din myasthenia gravis ved hjælp af MGFA klassifikation (en standardskala, der beskriver, hvor alvorlig sygdommen er) og sikre, at du er i klasse II, III eller IV.

Du vil få målt din QMG score (quantitative myasthenia gravis score), som er en detaljeret vurdering af dine muskelsymptomer. Denne måling vil blive brugt som dit udgangspunkt for sammenligning senere i studiet.

2 randomisering og start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af fire grupper: tre forskellige doser af NMD670 eller en placebo (en tablet uden aktiv medicin, der ligner den rigtige medicin).

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får – dette kaldes et dobbeltblindet studie.

Du vil modtage tabletter til at tage derhjemme i de næste 21 dage.

3 daglig medicinindtagelse

Du skal tage dine tildelte tabletter hver dag i præcis 21 dage.

Tabletterne skal sluges hele – du må ikke knuse, tygge eller dele dem.

Du skal fortsætte med at tage din normale myasthenia gravis medicin som sædvanligt, medmindre din læge giver dig andre instruktioner.

4 opfølgende besøg og evalueringer

I løbet af de 21 dage vil du have planlagte besøg på klinikken for at overvåge dit helbred og eventuelle bivirkninger.

Ved hvert besøg vil din læge vurdere dine muskelsymptomer og registrere eventuelle ændringer i din tilstand.

Du vil blive bedt om at rapportere eventuelle nye symptomer eller bivirkninger, du oplever.

5 afsluttende evaluering på dag 21

På den sidste dag af behandlingen (dag 21) vil din læge udføre en omfattende vurdering af dine symptomer.

Du vil få målt din QMG score igen for at sammenligne med dit udgangspunkt før behandlingen.

Denne sammenligning vil hjælpe med at bestemme, om medicinen har haft en effekt på dine myasthenia gravis symptomer.

6 sikkerhedsopfølgning

Efter afslutningen af de 21 dages behandling vil du fortsætte med at blive overvåget for eventuelle forsinkede bivirkninger.

Du vil have yderligere besøg for at sikre, at dit helbred forbliver stabilt efter behandlingens ophør.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet, hvor du underskriver samtykkeerklæringen
  • Du skal have en diagnose med myasthenia gravis (en sygdom der påvirker musklerne) i klasse II, III eller IV ifølge MGFA-klassifikationen (et system til at vurdere sygdommens sværhedsgrad)
  • Du skal have en positiv blodprøve, der viser AChR-antistoffer eller MuSK-antistoffer (særlige proteiner i blodet, der er forbundet med din sygdom)
  • Du skal være i stand til at synke tabletter
  • Dit BMI (kropsmasseindeks – et mål for forholdet mellem din vægt og højde) skal være mellem 18 og 35, og du skal veje mindst 40 kg
  • Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, eller en mand med en partner, der kan blive gravid, skal I bruge sikker prævention under studiet i overensstemmelse med lokale retningslinjer
  • Du skal være i stand til at forstå studiet og have underskrevet en samtykkeerklæring

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for tidligere behandlinger for myasthenia gravis (en sygdom hvor musklerne bliver svage)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige muskelsygdomme ud over myasthenia gravis
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft operation for thymus (en kirtel i brystet) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 2 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller tegn på svækket immunforsvar
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke dit immunsystem på en måde, der ikke er tilladt i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugs- eller afhængighedsproblemer med alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets instruktioner
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at din helbredstilstand gør det usikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Instituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Bologna Italien
Neuroprotect Sp. z o.o. Warszawa Polen
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Rigshospitalet København Danmark
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Ldelb Usscirlvxcny Mffgzev Cauuqrz (potzz Leiden Holland
Nafkxibb Brtkzzennghdo Ttvywtnjkxq Lfjnemz sttzo Krakow Polen
Azcbzvjihm Pagyjlmg Hbwponkw Dh Misjbkyap Marseille Frankrig
Abwuwq Uosyxgzzgw Hecjrvrv Aarhus Danmark
Cvodpqg Mavuoqei Hays Cskdbb Lublin Polen
Hqyszfwf Vcwj dwmvfhqz Barcelona Spanien
Ijfjdjyvroiq Ptkszizs Lunayzhp Phlti db hevo nj mfsp Kzvdrd Rzsryf Lublin Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.08.2024
Danmark Danmark
rekrutterer
01.08.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.08.2024
Holland Holland
rekrutterer
01.08.2024
Italien Italien
rekrutterer
01.08.2024
Polen Polen
rekrutterer
01.08.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
01.08.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

NMD670 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for myasthenia gravis. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at forbedre muskelsymptomerne hos patienter med denne sygdom. NMD670 testes i tre forskellige dosisniveauer for at finde ud af, hvilken dosis der fungerer bedst. Lægemidlet gives over en periode på 21 dage, og forskerne vil overvåge, hvordan det påvirker patienternes muskelstyrke og andre symptomer relateret til myasthenia gravis.

Undersøgte sygdomme:

Myasthenia Gravis – En autoimmun sygdom, der påvirker kommunikationen mellem nerver og muskler. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber receptorer på musklerne, som normalt modtager signaler fra nerverne. Dette fører til muskelsvaghed, der typisk forværres ved aktivitet og forbedres med hvile. Symptomerne begynder ofte med problemer omkring øjnene, såsom hængende øjenlåg og dobbeltsyn. Over tid kan svaghed sprede sig til andre muskler i ansigtet, halsen og resten af kroppen. Muskelsvaghed kan variere i intensitet fra dag til dag og kan påvirke tale, synkning og vejrtrækning.

Forsøgs-ID:
2023-507539-40-00
Protokolkode:
NMD670-02-0002
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien