Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Nmd670

NMD670 er en eksperimentel medicin, der undersøges i kliniske studier til behandling af flere sjældne muskelsygdomme. Dette lægemiddel er designet til at forbedre kommunikationen mellem nerver og muskler ved at påvirke specifikke kanaler i musklerne. I øjeblikket testes NMD670 i studier med patienter, der har myasthenia gravis, Charcot-Marie-Tooth sygdom og spinal muskelatrofi type 3. Medicinen gives som tabletter to gange dagligt og undersøges for både sikkerhed og effekt hos voksne patienter.

Indholdsfortegnelse

Hvad er NMD670?

NMD670 er en eksperimentel medicin, der udvikles til behandling af sjældne muskelsygdomme[1][2][3]. Medicinen er en delvis inhibitor af ClC-1 kanaler i skelettets muskler, hvilket betyder, at den blokerer disse kanaler delvist[3]. ClC-1 kanaler er specielle proteiner i muskelcellerne, der regulerer elektrisk aktivitet i musklerne.

Ved at påvirke disse kanaler kan NMD670 forbedre neuromuskulær transmission – det vil sige kommunikationen mellem nerveceller og muskelceller[3]. Dette kan potentielt hjælpe patienter med forskellige muskelsygdomme, hvor denne kommunikation er forstyrret eller svækket.

Sygdomme under undersøgelse

NMD670 undersøges i øjeblikket til behandling af tre forskellige sjældne muskelsygdomme:

Myasthenia gravis

Myasthenia gravis er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber forbindelsen mellem nerver og muskler[1][4]. Dette sker specifikt ved at angribe receptorer for acetylcholin (AChR) eller muskel-specifik tyrosinkinase (MuSK), som er vigtige for nervemuskel-kommunikation[1][4]. Patienter med denne sygdom oplever muskelsvaghed, især i øjne, ansigt, svælg og lemmer.

Charcot-Marie-Tooth sygdom

Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT) er en gruppe af arvelige nervesygdomme, der påvirker de perifere nerver[2][5]. CMT type 1 og 2 er de mest almindelige former og forårsager progressiv muskelsvaghed og følelsestab, især i fødder, ben, hænder og underarme. Sygdommen er genetisk bekræftet og påvirker patienternes evne til at gå og udføre daglige aktiviteter.

Spinal muskelatrofi type 3

Spinal muskelatrofi type 3 (SMA3) er en genetisk sygdom, der påvirker motorneuroner i rygmarven[3][3]. Disse nerveceller kontrollerer muskelbevægelser, og når de bliver beskadiget, oplever patienterne muskelsvaghed. SMA3 er forårsaget af mutationer i SMN1-genet og påvirker primært voksne, der stadig kan gå.

Kliniske studier med NMD670

Der gennemføres i øjeblikket flere fase 2 kliniske studier med NMD670. Alle studier er randomiserede, dobbelt-blinde, placebo-kontrollerede studier, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, hvem der får den rigtige medicin eller placebo (skintabletter)[1][2][3].

Studie ved myasthenia gravis

Dette studie undersøger tre forskellige dosisniveauer af NMD670 hos voksne patienter med myasthenia gravis[1][4]. Patienterne skal have antistoffer mod enten AChR eller MuSK for at kunne deltage. Studiet har til formål at finde den optimale dosis og evaluere effektiviteten af medicinen.

Studie ved Charcot-Marie-Tooth sygdom

Dette fase 2a studie fokuserer på voksne patienter, der kan gå, med CMT type 1 eller 2[2][5]. Patienterne skal have genetisk bekræftet diagnose og opfylde specifikke fysiske krav, herunder evnen til at gå en vis distance på 6 minutter.

Studie ved spinal muskelatrofi type 3

Dette studie bruger et 2-vejs crossover design, hvor alle patienter får både NMD670 og placebo i forskellige perioder[3][3]. Patienterne skal være voksne, der stadig kan gå mindst 50 meter, og have genetisk bekræftet SMA3 diagnose.

Behandlingsmetode og dosering

NMD670 gives som tabletter, der tages gennem munden[1][2][3]. I alle studier tages medicinen to gange dagligt i en periode på 21 dage. Den maksimale daglige dosis er 800 mg[4][5][3].

For myasthenia gravis-studiet undersøges tre forskellige dosisniveauer for at finde den mest effektive og sikre dosis[1][4]. I de andre studier bruges en fast dosis på 400 mg to gange dagligt[3].

Måling af behandlingseffekt

Forskerne bruger forskellige målemetoder til at vurdere, om NMD670 virker:

Primære effektmål

  • QMG total score for myasthenia gravis: En skala fra 0-39, hvor højere score betyder værre symptomer[1]
  • 6-minutters gangtest for CMT og SMA: Måling af, hvor langt patienten kan gå på 6 minutter[2][3]

Sekundære effektmål

For myasthenia gravis måles også:

  • MG-ADL score: Aktiviteter i dagliglivet (0-24 skala)[1]
  • MGC total score: Samlet vurdering af sygdom (0-50 skala)[1]
  • MG-QOL15r: Livskvalitet måling (0-30 skala)[1]

For CMT og SMA måles blandt andet:

  • Muskelstyrke med dynamometer[2][3]
  • Funktionelle tests som 10-meter gå/løb test[2]
  • Jitter og blocking målt med EMG (elektromyografi)[2][3]

Sikkerhed og bivirkninger

Alle studier overvåger nøje patienternes sikkerhed gennem omfattende monitorering:

Sikkerhedsparametre

  • Behandlingsrelaterede bivirkninger: Alle uønskede hændelser registreres[1][2][3]
  • Alvorlige bivirkninger: Særlig opmærksomhed på livstruende hændelser[1][2][3]
  • Fysiske undersøgelser: Regelmæssig kontrol af patienternes tilstand[1][2][3]
  • Laboratorieprøver: Blodprøver for at overvåge organfunktion[1][2][3]
  • Vitale tegn: Blodtryk, puls, temperatur[1][2][3]
  • EKG-undersøgelser: Monitorering af hjerterytme[1][2][3]
  • Øjenlægeundersøgelser: Kontrol af øjnenes sundhed[1][2][3]
  • Selvmordsrisiko vurdering: Evaluering af selvmordstanker eller -adfærd[1][2][3]

Deltagelse i kliniske studier

For at deltage i studierne skal patienterne opfylde specifikke kriterier:

Generelle inklusionskriterier

  • Alder: Minimum 18 år[1][2][3]
  • Bekræftet diagnose: Dokumenteret sygdom gennem relevante tests[1][2][3]
  • Informeret samtykke: Evne til at forstå og give samtykke til deltagelse[4][5][3]
  • BMI: Kropsmasseindeks mellem 18-35 kg/m²[1][2]
  • Kontraception: Effektiv prævention for fertile deltagere[4][5][3]

Vigtige eksklusionskriterier

  • Andre betydningsfulde sygdomme: Tilstande, der kan påvirke studieresultaterne[4][5][3]
  • Leverproblemer: Abnorme leverværdier eller kronisk leversygdom[4][5][3]
  • Nyreproblemer: Nedsat nyrefunktion[5][3]
  • Hjertearytmier: Betydelige EKG-abnormiteter[5][3]
  • Kræft: Aktiv kræft eller nylig kræfthistorie[5][3]
  • Misbrug: Alkohol- eller stofmisbrug[5][3]
  • Graviditet og amning: Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage[4][5][3]
Aspekt Detaljer
Medicinens navn NMD670
Type medicin Eksperimentel medicin (ClC-1 kanal modulator)
Sygdomme under undersøgelse Myasthenia gravis, Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 og 2, Spinal muskelatrofi type 3
Administrationsform Tabletter taget oralt
Dosis To gange dagligt, maksimalt 800 mg per dag
Behandlingsvarighed 21 dage
Studietype Fase 2 randomiserede, dobbelt-blinde, placebo-kontrollerede studier
Primære målinger Ændringer i muskelsymptomer, gangfunktion og muskelstyrke
Sikkerhedsovervågning Bivirkninger, laboratorieværdier, vitale tegn, EKG undersøgelser

FAQ

  • Hvad er NMD670 og hvordan virker det? NMD670 er en eksperimentel medicin, der påvirker specifikke kanaler i skelettets muskler kaldet ClC-1 kanaler. Ved delvist at blokere disse kanaler kan medicinen forbedre signaloverførslen mellem nerver og muskler, hvilket kan hjælpe med at reducere muskelsymptomer hos patienter med forskellige sjældne muskelsygdomme.
  • Hvilke sygdomme undersøges NMD670 til? NMD670 undersøges til behandling af tre forskellige sjældne muskelsygdomme: myasthenia gravis (en sygdom hvor immunsystemet angriber forbindelsen mellem nerver og muskler), Charcot-Marie-Tooth sygdom (en arvelig nervesygdom), og spinal muskelatrofi type 3 (en genetisk sygdom der påvirker nerveceller i rygmarven).
  • Hvordan gives NMD670 og i hvor lang tid? NMD670 gives som tabletter, der tages gennem munden to gange dagligt. I de aktuelle studier får patienterne medicinen i 21 dage. Den maksimale daglige dosis er 800 mg fordelt på to doser.
  • Hvad er formålet med de kliniske studier? De kliniske studier har til formål at undersøge om NMD670 er sikkert og effektivt til behandling af forskellige muskelsygdomme. Forskerne måler ændringer i muskelstyrke, gangfunktion og livskvalitet for at se, om medicinen kan forbedre patienternes symptomer sammenlignet med placebo (skintabletter).
  • Kan alle patienter med disse sygdomme deltage i studierne? Nej, der er specifikke kriterier for deltagelse. Patienterne skal være voksne (18+ år), have bekræftet diagnose, være i stand til at gå uden hjælpemidler (for nogle studier), og opfylde forskellige sundheds- og sikkerhedskrav. Patienter med visse andre sygdomme eller medicinske tilstande kan ikke deltage.

Igangværende kliniske forsøg for Nmd670

  • Test af ny medicin (NMD670) til behandling af muskelsygdommen myasthenia gravis hos voksne

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Frankrig Italien Holland Polen +1

  • Undersøgelse af NMD670’s sikkerhed og effekt hos voksne, gående patienter med type 3 spinal muskelatrofi

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Tyskland Italien Holland Spanien

  • Afprøvning af lægemidlet NMD670 til behandling af voksne med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 og 2

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Frankrig Spanien

Ordliste

  • ClC-1 kanal: En type ionkanal i skelettets muskler, der regulerer muskelcellernes elektriske aktivitet og påvirker muskelsammentrækning
  • Myasthenia gravis: En autoimmun sygdom hvor kroppens immunsystem angriber forbindelsen mellem nerver og muskler, hvilket fører til muskelsvaghed
  • Charcot-Marie-Tooth sygdom: En arvelig nervesygdom der påvirker de perifere nerver og forårsager muskelsvaghed, især i fødder, ben, hænder og arme
  • Spinal muskelatrofi: En genetisk sygdom der påvirker nerveceller i rygmarven, som kontrollerer muskelbevægelser, hvilket fører til muskelsvaghed
  • 6-minutters gangtest: En test hvor patientens gangdistance måles over 6 minutter for at vurdere fysisk funktionsevne
  • QMG score: Kvantitativ Myasthenia Gravis score – en skala fra 0-39 der måler muskelsymptomer, hvor højere score betyder værre symptomer
  • Neuromuskulær junction: Forbindelsesstedet mellem en nerve og en muskel, hvor nervesignaler overføres til musklen
  • Placebo: En inaktiv behandling (skintabletter) der bruges til sammenligning i kliniske studier
  • Double-blind studie: Et studie hvor hverken patienter eller læger ved, hvem der får den rigtige medicin eller placebo
  • Crossover studie: Et studiedesign hvor patienterne får både medicin og placebo i forskellige perioder

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06414954
  2. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06482437
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersoegelse-af-nmd670s-sikkerhed-og-effekt-hos-voksne-gaaende-patienter-med-type-3-spinal-muskelatrofi/
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-ny-medicin-nmd670-til-behandling-af-muskelsygdommen-myasthenia-gravis-hos-voksne/
  5. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-nmd670-til-behandling-af-voksne-med-charcot-marie-tooth-sygdom-type-1-og-2/