Test af medicinen sparsentan til børn med nyresygdomme og protein i urinen (FSGS, MCD, IgAN, IgAV og Alport syndrom)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse ser på forskellige nyresygdomme hos børn, der alle forårsager protein i urinen. De sygdomme, der studeres, inkluderer fokal segmental glomerulosklerose, som er en type ar-dannelse i nyrens små blodkar, minimal change sygdom, hvor nyrens filtreringsenheder er beskadigede på mikroskopisk niveau, immunoglobulin A nefropati, som er en kronisk nyrebetændelse, immunoglobulin A vaskulitis, der påvirker små blodkar, og Alport syndrom, som er en arvelig nyresygdom. Behandlingen består af et lægemiddel kaldet sparsentan, som gives som en mundtlig suspension en gang dagligt.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerhed og virkning af sparsentan hos børn med disse nyresygdomme. Undersøgelsen er designet som en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives. Alle deltagere vil modtage den samme behandling med sparsentan i 108 uger, hvilket svarer til omkring to år. Under undersøgelsen vil læger overvåge, hvor sikkert medicinen er, og om den hjælper med at reducere mængden af protein i urinen, som er et tegn på nyresygdom.

Gennem undersøgelsen vil der blive taget blodprøver og urinprøver for at måle, hvor godt medicinen virker og hvordan kroppen behandler den. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og måle ændringer i nyrefunktionen over tid. Målet er at finde ud af, om sparsentan kan være en sikker og effektiv behandling for børn med disse specifikke typer nyresygdomme, der forårsager tab af protein gennem nyrerne.

1 baseline besøg og start af behandling

Du vil møde op til dit første besøg på dag 1, som kaldes baseline-besøget. Her vil du få den første dosis af sparsentan, som er lægemidlet, der undersøges i dette studie.

Sparsentan gives som en oral suspension, hvilket betyder en flydende form af medicinen, som du skal synke. Du vil få medicinen én gang dagligt.

Under dette besøg vil lægen tage prøver af dit blod og din urin for at måle, hvor meget protein der er i urinen. Dette kaldes protein-kreatinin-forholdet og viser, hvor godt dine nyrer arbejder.

Du vil også få målt dit blodtryk og få taget en blodprøve for at tjekke din nyrefunktion ved at måle noget, der hedder eGFR, som viser, hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer fra blodet.

2 løbende behandling og opfølgningsbesøg

Du vil fortsætte med at tage sparsentan dagligt hjemme i hele studieperioden, som varer i 108 uger (cirka 2 år).

Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken gennem hele studieforløbet. Ved disse besøg vil lægen tjekke, hvordan du har det, og om medicinen virker.

Ved hvert besøg vil du få taget urin- og blodprøver for at måle protein i urinen og tjekke din nyrefunktion.

Lægen vil spørge dig om eventuelle bivirkninger, som er uønskede effekter, du måtte opleve fra medicinen.

3 blodprøver til måling af medicin i blodet

På bestemte tidspunkter under studiet vil lægen tage ekstra blodprøver for at måle, hvor meget sparsentan der er i dit blod.

Disse prøver hjælper forskerne med at forstå, hvordan din krop optager og behandler medicinen. Dette kaldes farmakokinetik.

Blodprøverne vil blive taget på planlagte tidspunkter og besøg gennem hele studieforløbet.

4 overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil lægen holde øje med alle eventuelle bivirkninger, du måtte opleve.

Du skal fortælle lægen om alle symptomer eller forandringer i, hvordan du har det, selv om du ikke tror, det hænger sammen med medicinen.

Lægen vil registrere alle behandlingsrelaterede bivirkninger, som er problemer, der opstår efter du er startet på sparsentan.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, vil lægen beslutte, om behandlingen skal fortsætte eller stoppes.

5 måling af behandlingens effekt

Hovedformålet med studiet er at se, om sparsentan kan reducere mængden af protein i din urin over 108 uger.

Lægen vil sammenligne dine målinger fra baseline-besøget med målingerne gennem hele studieforløbet for at se, om der sker forbedringer.

For nogle patienter vil lægen også måle albumin-kreatinin-forholdet i urinen, som er en anden måde at måle nyrefunktionen på.

Lægen vil holde øje med din eGFR for at se, om din nyrefunktion forbedres eller forbliver stabil.

6 evaluering af medicinens tolerabilitet

Under hele studiet vil lægen spørge dig om, hvordan du synes, det er at tage den flydende medicin.

Du skal fortælle om eventuelle problemer med smag, eftersmag, lugt eller den mængde medicin, du skal synke.

Hvis du har svært ved at tage medicinen på grund af disse faktorer, vil lægen registrere dette som en del af studiet.

Det er vigtigt at være ærlig om disse oplevelser, da det hjælper forskerne med at forstå, hvor praktisk medicinen er for børn og unge.

7 afslutning af studiet

Efter 108 uger af behandling vil du komme til dit sidste studiebesøg.

Ved dette besøg vil lægen tage de sidste prøver og vurdere de samlede resultater af behandlingen.

Lægen vil diskutere resultaterne med dig og forklare, hvad der sker efter studiet er afsluttet.

Du vil stoppe med at tage sparsentan, medmindre lægen anbefaler anden behandling baseret på dine resultater.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du eller dit barns forælder/værge skal være villig og i stand til at give skriftligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen
Du skal være villig til at give dit samtykke før eventuelle screeningsprocedurer begynder
Din eGFR (estimeret glomerulær filtrationsrate – et mål for hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer) skal være mindst 30 mL/min/1.73 m² ved screening
Dit blodtryk målt siddende skal være mellem 5. og 95. percentil for dit køn og din højde – dette betyder, at blodtrykket skal være inden for det normale område for din alder og størrelse
For gruppe 1: Du skal være mellem 1 år ved screening og under 18 år på dag 1 af behandlingen
For gruppe 1: Du skal have et UP/C (urin protein-til-kreatinin ratio – et mål for protein i urinen) på mindst 1,5 g/g ved screening OG en af følgende betingelser skal være opfyldt:
Du skal have en nyrebiopsi der bekræfter FSGS eller MCD sygdomsmønstre og kliniske symptomer der passer med primær FSGS eller MCD, samt kvalificerende proteinuri ved screening på trods af tidligere eller igangværende behandling med kortikosteroider og/eller andre immunsuppressive lægemidler
Du skal have dokumentation for en genetisk mutation i et podocyt-protein forbundet med FSGS eller MCD – hvis du har denne genetiske mutation, behøver du ikke en nyrebiopsi
Du skal have en nyrebiopsi der viser FSGS sygdomsmønster med sygehistorie og kliniske symptomer der passer med en maladaptiv årsag til skaden
For gruppe 2: Du skal være mellem 2 år og under 18 år på dag 1 af behandlingen
For gruppe 2: Du skal have et UP/C på mindst 0,6 g/g ved screening OG en af følgende betingelser skal være opfyldt:
Du skal have en nyrebiopsi der bekræfter IgAN (immunoglobulin A nefropati), IgAV (immunoglobulin A vaskulitis) eller AS (Alport syndrom)
Du skal have en diagnose af AS ved genetisk testning med en sygdomsfremkaldende X-koblet COL4A5 mutation ELLER autosomal-recessive mutationer i begge alleler af COL4A3 og/eller COL4A4 ELLER autosomal-dominante COL4A3 og/eller COL4A4 og digeniske mutationer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har en af følgende nyresygdomme: fokal segmental glomerulosklerose (en sygdom hvor dele af nyrens filtre bliver ar), minimal change sygdom (en nyresygdom hvor nyrens filtre ser næsten normale ud under mikroskop), immunoglobulin A nefropati (en nyresygdom forårsaget af ophobning af et bestemt protein i nyrerne), immunoglobulin A vaskulitis (en betændelsessygdom der påvirker små blodkar og nyrerne), eller Alport syndrom (en arvelig nyresygdom)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har proteinuri, hvilket betyder tilstedeværelse af protein i urinen – et tegn på at nyrerne ikke filtrerer korrekt
Du kan ikke deltage, hvis du ikke er i stand til at tage medicin gennem munden i form af en væske hver dag i 108 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige nyresygdomme der ikke er nævnt ovenfor
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leversygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har unkontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre lægemidler der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke din evne til at gennemføre studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie	Krakow	Polen
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Karolinska University Hospital	Huddinge Kommune	Sverige
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Stichting Radboud University Medical Center	Nijmegen	Holland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Uzwpgfauwo Mkkipmu Cxweeu Hlgktjhflfulshfuo	Hamborg	Tyskland
Ulxnwsepqf Hdepjvtq Csbwxyc	Köln	Tyskland
Apsvbuwrk Udm	Amsterdam	Holland
Fkqfwqzlq Pstp Lv Iphvbvdvksrcv Bjxbhagno Doa Htvveybo Uadwkfbfaynab Lz Pqb	Madrid	Spanien
Hxlyngnb Viqh dehvsxmw	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer	12.08.2021
Italien	rekrutterer	12.08.2021
Polen	rekrutterer	12.08.2021
Spanien	rekrutterer	12.08.2021
Sverige	rekrutterer	12.08.2021
Tyskland	rekrutterer	12.08.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sparsentan

Sparsentan er et lægemiddel, der gives som en flydende medicin (oral suspension), som patienten drikker. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte receptorer i kroppen, der kan påvirke nyrernes funktion. Sparsentan er designet til at hjælpe med at reducere mængden af protein, der lækker ud i urinen hos børn med nyresygdomme. Lægemidlet tages en gang dagligt gennem munden og sigter mod at beskytte nyrerne og forbedre deres funktion over tid. I dette studie vil forskerne undersøge, hvor sikkert og effektivt sparsentan er til at behandle børn med specifikke nyresygdomme, der forårsager, at for meget protein kommer ud i urinen.

Undersøgte sygdomme:

Fokal segmental glomerulosklerose – En nyresygdom hvor dele af de små filterenheder i nyrerne, kaldet glomeruli, bliver beskadiget og arret. Sygdommen påvirker kun visse dele af hver glomerulus og kun nogle glomeruli i nyren. Over tid spreder skaden sig til flere glomeruli, hvilket medfører, at nyrerne gradvist mister deres evne til at filtrere blodet ordentligt. Dette resulterer i, at protein lækker ud i urinen, og der kan opstå væskeophobning i kroppen.

Minimal change sygdom – En nyresygdom hvor de små filterenheder i nyrerne ser normale ud under almindelig mikroskopi, men har subtile forandringer, der kun kan ses med elektronmikroskopi. Sygdommen får nyrerne til at lække store mængder protein ud i urinen. Tilstanden opstår, fordi de små celler, der dækker filtreringsmembranen, mister deres normale struktur og funktion.

Immunoglobulin A nefropati – En kronisk nyresygdom hvor immunsystemets protein, immunoglobulin A, ophobes i de små filterenheder i nyrerne. Denne ophobning forårsager betændelse og gradvis skade på nyrevævet. Sygdommen udvikler sig langsomt over mange år og kan føre til nedsat nyrefunktion. Den påvirker nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer fra blodet og kan medføre blod og protein i urinen.

Immunoglobulin A vaskulitis – En sygdom hvor små blodkar i hele kroppen bliver betændt på grund af ophobning af immunoglobulin A. Betændelsen påvirker især blodkarrene i huden, led, mave-tarm-systemet og nyrerne. Sygdommen kan udvikle sig hurtigt og forårsage synligt udslæt på huden samt påvirke nyrefunktionen. Betændelsen kan komme og gå i perioder med aktiv sygdom efterfulgt af perioder med forbedring.

Alport syndrom – En arvelig sygdom der påvirker nyrerne, hørelsen og synet på grund af defekter i kroppens kollagen. Sygdommen forårsager progressiv skade på nyrernes filterenheder, hvilket fører til gradvis tab af nyrefunktion over tid. Kollagendefekterne påvirker også de fine strukturer i øret og øjet. Sygdommen forværres typisk langsomt gennem livet og påvirker mænd mere alvorligt end kvinder.

Forsøgs-ID:

2023-505497-14-00

Protokolkode:

RTRX-RE021-201

NCT ID:

NCT05003986

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af medicinen sparsentan til børn med nyresygdomme og protein i urinen (FSGS, MCD, IgAN, IgAV og Alport syndrom)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?