Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Studiet ved IgA-nefropati
- Studiet ved FSGS
- Studiet hos børn og unge
- Mål og endepunkter
- Hvem kan deltage?
- Hvad måler forskerne?
Oversigt over forsøgene
De tre registrerede kliniske forsøg med Sparsentan undersøger behandling ved forskellige nyresygdomme, og alle er interventionalle studier, hvor deltagerne får en aktiv behandling som en del af forsøget.[1][2][3]
To af forsøgene er i fase 3, og ét er i fase 2, hvilket betyder, at forskerne både ser på effekt og sikkerhed i patientgrupper med en kendt sygdom.[1][2][3]
Studierne er rettet mod patienter med IgA-nefropati, fokal segmental glomerulosklerose og udvalgte proteinuriske glomerulære sygdomme hos børn og unge.[1][2][3]
Studiet ved IgA-nefropati
Studiet NCT03762850 undersøger effektivitet og sikkerhed af Sparsentan ved IgA-nefropati og er et fase 3-studie med 403 planlagte deltagere.[1]
Forsøget sammenligner Sparsentan med andre behandlinger, herunder irbesartan og dapagliflozin, og målet er at se, hvordan behandlingen påvirker protein i urinen og nyrefunktionen.[1]
Det primære effektmål er ændringen fra start i urine protein/creatinine ratio (UP/C) efter 36 uger, som er et mål for, hvor meget protein der er i urinen.[1]
Studiet har også en åben forlængelsesfase, hvor forskerne følger langtidsresultater som eGFR, UP/C, livskvalitet, kropsvægt, vitale tegn, fysiske undersøgelser, ødem, laboratorieprøver og fedtstoffer i blodet.[1]
I en underundersøgelse med en SGLT2-hæmmer ser forskerne på sikkerhed og effekt, herunder UP/C, urinalbumin/kreatinin-forhold og eGFR ved næste planlagte besøg.[1]
Studiet ved FSGS
Studiet NCT03493685 undersøger Sparsentan ved primær fokal segmental glomerulosklerose, også kaldet FSGS, og er et fase 3-studie med 371 deltagere.[2]
Formålet er at vurdere den langsigtede nyrebeskyttende effekt af Sparsentan sammenlignet med en angiotensinreceptorblokker (ARB), som er en anden type nyre- og blodtryksbehandling.[2]
Det primære effektmål er eGFR-slope over cirka 2 års randomiseret behandling, altså hvor hurtigt eller langsomt nyrefunktionen ændrer sig over tid.[2]
Et andet mål er andelen af patienter, der opnår en målsat reduktion i proteinuri, og der er også en åben forlængelsesfase med langtidsmålinger af eGFR, UP/C, livskvalitet, kropsvægt, vitale tegn, laboratorieprøver og bivirkninger.[2]
Studiet hos børn og unge
Studiet NCT05003986 er et fase 2-studie med 67 deltagere og undersøger sikkerhed, effekt og farmakokinetik, som betyder, hvordan kroppen optager og håndterer behandlingen, hos børn og unge med udvalgte nyresygdomme.[3]
De sygdomme, der indgår, er proteinuriske glomerulære sygdomme som FSGS, minimal change disease, IgA-nefropati, IgA-vaskulitis og Alport syndrom.[3]
Studiet undersøger både oral suspension og tabletter af Sparsentan, og målet er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet samt ændringer i proteinuri over 108 uger.[3]
De vigtigste sikkerhedsmål er TEAE, SAE, bivirkninger der fører til stop af behandling, og andre bivirkninger af særlig interesse.[3]
Mål og endepunkter
Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at vurdere, om en behandling virker eller er sikker.[1][2][3]
I disse forsøg er de vigtigste effektmål især protein i urinen, ændring i nyrefunktion og i nogle tilfælde livskvalitet.[1][2][3]
Sikkerhed bliver vurderet med registrering af bivirkninger, alvorlige bivirkninger, laboratorieprøver, blodtryk, kropsvægt, ødem og andre kliniske målinger.[1][2][3]
Flere af studierne bruger også en åben forlængelsesfase, så forskerne kan følge deltagerne i længere tid og se, om effekten holder, og om behandlingen fortsat er sikker.[1][2]
Hvem kan deltage?
Deltagelse afhænger af den enkelte sygdom og de specifikke kriterier i hvert studie, men alle tre forsøg er rettet mod patienter med bestemte nyresygdomme.[1][2][3]
Ét af studierne er lavet til pædiatriske patienter, altså børn og unge, mens de to andre fokuserer på voksne med IgA-nefropati eller FSGS.[1][2][3]
De registrerede data siger ikke alle de præcise inklusionskrav, så den endelige vurdering af deltagelse afhænger af hvert enkelt forsøgs regler og patientens sygdomsbillede.[1][2][3]
Hvad måler forskerne?
Forskerne ser især på proteinuri, som er protein i urinen, fordi det ofte afspejler, hvor meget nyresygdommen påvirker nyrerne.[1][2][3]
De måler også eGFR, som er et skøn over nyrefunktionen, og følger om ændringerne går i en bedre eller dårligere retning over tid.[1][2][3]
I nogle studier vurderes også livskvalitet, kropsvægt, vitale tegn, fysiske undersøgelser, ødem og blodets fedtstoffer for at få et bredere billede af patientens helbred under behandlingen.[1][2]
