Dette studie undersøger behandling af generaliseret Myasthenia Gravis, en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber nerveforbindelserne til musklerne, hvilket medfører muskelsvaghed og træthed. Sygdommen påvirker især muskler i ansigtet, øjnene, halsen og nogle gange arme og ben, hvilket kan gøre det svært at udføre daglige aktiviteter som at tale, synke og bevæge sig. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet iptacopan mod placebo for at se, om det kan forbedre symptomerne hos patienter med denne tilstand.
Formålet med studiet er at undersøge, om iptacopan er mere effektivt end placebo til at reducere symptomer målt på Myasthenia Gravis Activity of Daily Living skalaen efter 6 måneders behandling. Studiet er opdelt i to dele: først en periode hvor deltagerne tilfældigt får enten den aktive behandling eller placebo uden at vide, hvilket de får, og dernæst en forlængelsesperiode hvor alle deltagere kan få den aktive behandling. Under studiet vil deltagerne fortsætte med deres nuværende behandling for sygdommen og få yderligere behandling med enten iptacopan eller placebo.
Før studiet starter, skal deltagerne være vaccineret mod visse bakterieinfektioner som Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae, da det nye lægemiddel kan påvirke immunsystemet. Under studiet vil læger regelmæssigt måle, hvordan deltagernes symptomer udvikler sig ved hjælp af forskellige skalaer, der vurderer muskelstyrke og evnen til at udføre daglige aktiviteter. Læger vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og ændringer i blodprøver og andre helbredsmålinger.



Danmark
Frankrig
Grækenland
Holland
Italien
Polen
Portugal
Spanien
Tyskland