Dette studie undersøger myelofibrose, en sygdom der påvirker knoglemarven og forårsager unormal vævsdannelse, som kan føre til forstørret milt og forskellige symptomer. Studiet evaluerer en kombination af to lægemidler: selinexor, som er en hæmmer af nuklear eksport der blokerer visse processer i cellerne, og ruxolitinib, som allerede bruges til behandling af myelofibrose. Nogle deltagere vil modtage selinexor sammen med ruxolitinib, mens andre vil få placebo sammen med ruxolitinib. Formålet med studiet er at evaluere hvor effektivt og sikkert det er at kombinere selinexor med ruxolitinib sammenlignet med kun at bruge ruxolitinib alene hos patienter, der ikke tidligere har modtaget behandling for deres myelofibrose.
Under studiet vil deltagernes miltvolumen blive målt ved hjælp af MRI eller CT-skanning for at se, om behandlingen kan reducere miltens størrelse. Deltagerne vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres symptomer, herunder Myelofibrosis Symptom Assessment Form, som måler hvor alvorlige symptomer som træthed, nattesved og andre problemer er. Læger vil følge deltagerne tæt gennem hele studiet for at overvåge både hvor godt behandlingen virker og eventuelle bivirkninger.
Studiet vil også undersøge andre vigtige faktorer som deltagernes overlevelse og hvor længe sygdommen forbliver stabil uden at forværres. Blodprøver vil blive taget for at måle mængden af lægemidler i kroppen og for at kontrollere knoglemarvens tilstand. Læger vil registrere alle bivirkninger og deres alvorlighed for at sikre deltagernes sikkerhed gennem hele behandlingsforløbet.
1Randomisering og behandlingsstart
Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe får selinexor kombineret med ruxolitinib, mens den anden gruppe får placebo (inaktiv tablet) kombineret med ruxolitinib.
Du vil ikke vide, hvilken gruppe du er i, og lægen vil heller ikke vide det under størstedelen af studiet.
Behandlingen starter efter randomiseringen er gennemført.
2Daglig medicinering
Du skal tage ruxolitinib (Jakavi) tabletter hver dag. Dosen kan være 5 mg, 10 mg, 15 mg eller 20 mg tabletter, afhængigt af hvad lægen beslutter er bedst for dig.
Du skal også tage enten selinexor 20 mg tabletter eller placebo tabletter, afhængigt af hvilken gruppe du er i.
Alle tabletter skal tages gennem munden som ordineret af lægen.
3Kvalmethed forebyggelse
For at forebygge kvalme kan du få ordineret forskellige lægemidler:
Ondansetron 8 mg som tabletter, der opløses i munden, eller almindelige tabletter.
Palonosetron som injektion eller i kombination med netupitant i kapsler (Akynzeo 300 mg/0,5 mg).
Aprepitant kapsler (Emend 125 mg + 80 mg).
Disse lægemidler gives efter behov for at hjælpe med eventuelle bivirkninger fra hovedbehandlingen.
4Uge 24 evaluering
Efter 24 uger af behandling vil du gennemgå en omfattende evaluering.
Du skal have taget en MRI eller CT-skanning for at måle størrelsen af din milt. Dette er for at se, om behandlingen har reduceret miltens størrelse med mindst 35%.
Du skal udfylde et spørgeskema kaldet Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) v4.0a for at vurdere dine symptomer sammenlignet med starten af studiet.
5Uge 48 evaluering
Efter 48 uger af behandling vil du gennemgå en lignende evaluering som efter 24 uger.
Du skal igen have taget en MRI eller CT-skanning for at måle miltens størrelse.
Du skal igen udfylde symptomspørgeskemaet MFSAF v4.0a for at vurdere eventuelle ændringer i dine symptomer.
6Løbende overvågning
Gennem hele studiet vil lægen overvåge dig for bivirkninger og hvor godt behandlingen virker.
Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauerne af medicinen i dit blod og kontrollere dit blodtal, herunder blodplader (små celler, der hjælper blodet med at størkne).
Du kan få taget knoglemarvsprøver på forskellige tidspunkter for at se, om der er ændringer i fibrosen (arvævsdannelse) i knoglemarven.
7Langtidsopfølgning
Studiet fortsætter indtil august 2028 for at overvåge din langsigtede sundhed og behandlingsrespons.
Lægen vil fortsætte med at følge din tilstand for at måle progressionsfri overlevelse (hvor længe sygdommen forbliver stabil) og samlet overlevelse.
Du skal fortsætte med at tage din medicin som ordineret, medmindre lægen beslutter anderledes baseret på din respons eller bivirkninger.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal have myelofibrose (en type blodkræft hvor knoglemarven bliver ødelagt af arvæv) og ikke have fået behandling for denne sygdom før
Din milt skal være forstørret og måle mindst 450 kubikcentimeter når den undersøges med en MR-scanning eller CT-scanning (særlige røntgenundersøgelser)
Din sygdom skal være klassificeret som mellemrisiko-1, mellemrisiko-2 eller høj risiko ifølge en særlig vurdering kaldet DIPSS, som hjælper læger med at bedømme hvor alvorlig din sygdom er
Du skal have en ECOG-status på 2 eller lavere, hvilket betyder at du stadig kan klare de fleste daglige aktiviteter, selvom du måske er træt eller har begrænset energi
Du skal have mindst 100.000 blodplader per mikroliter blod uden at have fået blodpladetransfusioner for nylig – blodpladerne hjælper dit blod med at størkne
Du skal have aktive symptomer fra din myelofibrose, som betyder at du skal have mindst 2 symptomer med en styrke på 3 eller højere, eller en samlet symptomscore på mindst 10 point på en særlig vurderingsskala kaldet MFSAF
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har modtaget behandling for myelofibrose (en sygdom der påvirker knoglemarven)
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 2 år, undtagen hudkræft der er blevet behandlet
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke dit hjerte på en farlig måde
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller uregelmæssig hjerterytme
Du kan ikke deltage hvis dit blodtal (antallet af røde og hvide blodlegemer samt blodplader) er for lavt
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at synke medicin eller problemer med din fordøjelse
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for nogle af stofferne i forsøgsmedicinen
Du kan ikke deltage hvis du tager visse andre lægemidler der kan påvirke forsøget
Du kan ikke deltage hvis du har fået en knoglemarvstransplantation (procedure hvor syg knoglemarv erstattes med sund knoglemarv)
Du kan ikke deltage hvis du har en psykisk sygdom der gør det svært for dig at forstå og følge behandlingen
Selinexor er et lægemiddel, der virker ved at blokere en proces kaldet nukleær eksport i kræftceller. Dette hjælper med at forhindre kræftceller i at vokse og sprede sig. I dette studie undersøges det sammen med ruxolitinib for at se, om kombinationen kan være mere effektiv end ruxolitinib alene til behandling af myelofibrose.
Ruxolitinib er et lægemiddel, der bruges til at behandle myelofibrose, som er en type blodkræft. Det virker ved at blokere bestemte signaler i kroppen, der får kræftcellerne til at vokse. Ruxolitinib kan hjælpe med at reducere symptomer som forstørret milt og forbedre patienternes livskvalitet.
Myelofibrose – En kræftsygdom, der påvirker knoglemarven og forstyrrer den normale produktion af blodceller. Sygdommen medfører, at der dannes arvæv i knoglemarven, hvilket gradvist erstatter det normale væv, der producerer blodceller. Milt og lever kan blive forstørret, fordi disse organer forsøger at kompensere for den reducerede blodcelleproduktion i knoglemarven. Patienter oplever ofte symptomer som træthed, svaghed, knoglesmerter og ubehag i maven på grund af den forstørrede milt. Sygdommen udvikler sig langsomt over tid og kan føre til alvorlige komplikationer relateret til mangel på normale blodceller. Tilstanden påvirker kroppens evne til at producere røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader i tilstrækkelige mængder.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Bulgarien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Polen 
Rumænien 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn