Systemisk sklerose er en sjælden autoimmun sygdom, der kan påvirke lungerne og føre til interstitiel lungesygdom. I denne artikel præsenterer vi igangværende kliniske forsøg, der tester nye behandlingsmuligheder for patienter med systemisk sklerose-relateret lungesygdom. Der er i øjeblikket 4 aktive studier tilgængelige på tværs af flere europæiske lande.

Kliniske forsøg for systemisk sklerose pulmonal

Systemisk sklerose (sklerodermi) er en kronisk autoimmun bindevævssygdom, der forårsager forhårdning og fortykning af hud og væv. Når sygdommen påvirker lungerne, kan det føre til interstitiel lungesygdom (ILD), som gradvist arrer lungevævet og gør det sværere at trække vejret. Der er i øjeblikket 4 kliniske forsøg i gang, der undersøger forskellige behandlingsmuligheder for patienter med systemisk sklerose-associeret lungesygdom.

Tilgængelige kliniske forsøg

Studie af langtidssikkerheden af belimumab hos voksne med systemisk sklerose-relateret lungesygdom

Lokationer: Belgien, Danmark, Finland, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge den langsigtede sikkerhed og effektivitet af belimumab til behandling af interstitiel lungesygdom associeret med systemisk sklerose (SSc-ILD). Belimumab er et monoklonalt antistof, der gives som en injektion under huden ved hjælp af en fyldt pen.

Formålet med studiet er at forstå, hvor sikkert og tolererbart belimumab er for personer med SSc-ILD over en længere periode. Deltagerne vil modtage belimumab-injektioner og blive overvåget regelmæssigt for at kontrollere for bivirkninger og se, hvordan deres lungefunktion ændrer sig over tid.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal have SSc-ILD og have gennemført et tidligere studie op til uge 52-besøget uden at blive betragtet som behandlingssvigt. De skal have et hudområde, der er egnet til subkutan injektion, og skal kunne give sig selv medicinen eller have en omsorgsperson, der kan hjælpe. Kvindelige deltagere må ikke være gravide eller amme og skal bruge effektiv prævention.

Behandlingsvarighed: Studiet forventes at fortsætte indtil 31. december 2029, med regelmæssige opfølgninger for at sikre sikkerhed og effektivitet. Lungefunktionen vil blive målt ved hjælp af forceret vitalkapacitet (FVC) ved bestemte intervaller såsom uge 12, 26 og 52, og derefter hver 52. uge.

Studie af rituximab og mycophenolatmofetil kombinationsbehandling sammenlignet med placebo til patienter med interstitiel lungesygdom relateret til systemisk sklerose

Lokation: Frankrig

Dette studie tester en kombination af to lægemidler: rituximab og mycophenolatmofetil (MMF). Formålet er at evaluere, hvor godt denne kombinationsbehandling virker på lungefunktionen sammenlignet med at bruge mycophenolatmofetil med placebo.

Rituximab er et biologisk lægemiddel, der gives gennem intravenøs infusion og virker ved at målrette specifikke B-celler i immunsystemet. Mycophenolatmofetil er et immunsuppressivt lægemiddel, der tages gennem munden og forhindrer vækst af visse typer immunceller.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mindst 18 år gamle og have systemisk sklerodermi diagnosticeret efter officielle medicinske kriterier. De skal kunne tage MMF-medicin op til 1500 mg to gange dagligt og have enten alvorlig lungesygdom, der dækker 20% eller mere af lungerne på CT-scanning, eller have åndedrætskapacitet (FVC) på eller under 70% af normalen. Alternativt skal de have høje risikofaktorer for sygdomsprogression, herunder alder over 60 år, mandligt køn, tidlig hudsygdom, afrikansk eller caribisk etnicitet, tilstedeværelse af specifikke antistoffer i blodet, eller tegn på betændelse i blodprøver.

Eksklusionskriterier: Aktiv eller kronisk infektion (inklusive tuberkulose), tidligere alvorlige allergiske reaktioner, aktiv kræft, alvorlige hjertelidelser, graviditet eller amning, HIV-infektion, og stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste 6 måneder.

Behandlingsvarighed: Studiet vil vare 48 uger. Lungefunktionstests vil blive udført ved uge 12, 24 og 48. Ved uge 24 og 48 vil deltagerne også gennemgå hudtykkelsesmålinger, livskvalitetsspørgeskemaer, gangtests og fysisk aktivitetsmåling.

Studie af amlitelimab og BI 1015550 til patienter med interstitiel lungesygdom på grund af sklerodermi

Lokationer: Østrig, Belgien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Norge, Polen, Portugal, Spanien

Dette forsøg undersøger to eksperimentelle behandlinger: amlitelimab og BI 1015550. Amlitelimab gives som en injektion under huden ved hjælp af en fyldt sprøjte, mens BI 1015550 tages gennem munden som en filmovertrukken tablet.

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af disse eksperimentelle behandlinger hos personer med SSc-ILD. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten den eksperimentelle behandling eller placebo.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mindst 18 år gamle og have en klassifikation af systemisk sklerose ifølge 2013-kriterierne fra American College of Rheumatology og European League Against Rheumatism. Det første symptom på systemisk sklerose (bortset fra Raynauds fænomen) skal være startet 5 år eller mindre før screeningsbesøget. For deltagere med diffus kutan systemisk sklerose skal Modified Rodnan Skin Score (mRSS) være mellem 10 og 35. Deltagerne skal have ILD med tegn på lungearr på højopløselig computertomografi (HRCT), udført inden for 3 måneder før randomisering. FVC skal være mindst 45% af normalen, og diffusionskapaciteten (DLCO) skal være mindst 30% af normalen.

Behandlingsvarighed: Behandlingsperioden varer i 52 uger. I løbet af studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige vurderinger for at overvåge deres helbred og behandlingens effekter. Det primære fokus er på at måle ændringer i forceret vitalkapacitet (FVC) fra starten af studiet til slutningen af behandlingsperioden ved uge 52.

Studie af vixarelimab til patienter med idiopatisk lungefibrose og systemisk sklerose-associeret interstitiel lungesygdom

Lokationer: Belgien, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Polen, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på to lungesygdomme: idiopatisk lungefibrose og systemisk sklerose-associeret interstitiel lungesygdom. Den behandling, der testes, kaldes vixarelimab, som gives som en injektion under huden.

Vixarelimab er et immunmodulerende middel, der hjælper med at regulere immunsystemets reaktion. Det virker ved at målrette specifikke proteiner i kroppen, der er involveret i betændelse og vævsskade, hvilket hjælper med at reducere disse skadelige virkninger.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal have en forceret vitalkapacitet (FVC) på mindst 45% af det forventede for en rask person. FEV1/FVC-forholdet skal være større end 0,70. Diffusionskapaciteten (DLCO) skal være mellem 30% og 90% af det forventede. Deltagerne skal kunne gå mindst 150 meter i en 6-minutters gangtest mens de bruger maksimalt 6 liter per minut supplerende oxygen ved havoverfladen og opretholde en iltmætning på mere end 83%. For kohort 1 skal deltagerne have en dokumenteret diagnose af idiopatisk lungefibrose. For kohort 2 skal deltagerne have en diagnose af systemisk sklerose som defineret af specifikke medicinske kriterier.

Eksklusionskriterier: Patienter med andre lungesygdomme end idiopatisk lungefibrose eller systemisk sklerose-associeret interstitiel lungesygdom kan ikke deltage. Gravide eller ammende kvinder, patienter med ukontrollerede medicinske tilstande, og patienter med en historie med alvorlige allergiske reaktioner over for nogen medicin kan ikke deltage.

Behandlingsvarighed: Studiet vil vare op til 104 uger. I løbet af studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige kontroller for at måle ændringer i deres lungekapacitet og andre sundhedsindikatorer, herunder lungefunktionstests, gangtests og spørgeskemaer om livskvalitet og symptomer.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket fire vigtige kliniske forsøg i gang, der undersøger forskellige behandlingsmuligheder for systemisk sklerose-relateret lungesygdom. Disse studier tester flere forskellige typer lægemidler:

• Biologiske lægemidler såsom belimumab, rituximab, amlitelimab og vixarelimab, som målretter specifikke komponenter i immunsystemet
• Immunsuppressive lægemidler såsom mycophenolatmofetil, der reducerer immunsystemets aktivitet
• Kombinationsbehandlinger der tester, om kombinationen af forskellige lægemidler kan give bedre resultater end enkeltbehandlinger

Studierne foregår på tværs af mange europæiske lande, herunder Danmark, hvilket gør det muligt for danske patienter at deltage. Behandlingsvarighederne varierer fra 48 uger til op til flere år, afhængigt af studiet. Det primære mål for de fleste af disse forsøg er at forbedre lungefunktionen målt ved forceret vitalkapacitet (FVC) og at vurdere sikkerheden af de nye behandlinger.

Hvis du har systemisk sklerose med lungeengagement og er interesseret i at deltage i et klinisk forsøg, bør du tale med din læge om, hvilket studie der kunne være relevant for dig baseret på din specifikke situation og sygdomsstadium.