Effektivitet og sikkerhed af CD19‑targeted NEX‑T CAR‑T i patienter med aktiv systemisk sklerose – sammenlignet med standardbehandling (drug combination)

3 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger personer med aktiv Systemic Sclerosis og tilhørende Interstitial Lung Disease. Sygdommen kan give fortykkelse af huden og nedsat lungefunktion, hvilket kan gøre det svært at trække vejret. Den nye behandling i forsøget er BMS-986353, en type CD19-targeted NEX-T CAR T Cells, som gives som en enkelt infusion i blodet. Den sammenlignes med de sædvanlige behandlinger, som kan omfatte nintedanib, fludarabine phosphate, tocilizumab, cyclophosphamide eller rituximab.

Formålet er at finde ud af, om den nye terapi kan forbedre lungefunktionen bedre end standardbehandlingen. Lungefunktionen måles med Forced Vital Capacity, der viser hvor meget luft der kan pustes ud, og hudtykkelsen vurderes med Modified Rodnan Skin Score. Derudover følges deltagernes evne til at overføre ilt i blodet (DLCO) over tid. Deltagerne får den tildelte behandling og besøger klinikken regelmæssigt for undersøgelser af lunger og hud i flere måneder.

1 opstart af studiet

på den første dag efter indmeldelse foretages grundlæggende undersøgelser, herunder en lungefunktionstest (måling af den maksimale luftmængde du kan puste ud) og en hudtykkelsesmåling (vurdering af hudens tykkelse). resultaterne danner udgangspunkt for senere sammenligninger.

derudover registreres din vægt og kropsareal (kvadratmeter) for at beregne doser af medicin.

2 forbehandling med intravenøse lægemidler

du modtager fludarabine phosphate intravenøst i en dosis på 30 mg/m2 (milligram per kvadratmeter).

samme dag får du også cyclophosphamide intravenøst i en dosis på 300 mg/m2.

begge lægemidler gives som enkeltinfusioner i overensstemmelse med studiedesignet.

3 infusion af CD19‑targeted NEX‑T CAR T‑celler

på en planlagt dag modtager du en enkelt intravenøs infusion af CD19‑targeted NEX‑T CAR T‑celler (cellulær suspension). dosis er angivet som 10 (enhed specificeret i protokollen).

infusionen foregår under tæt medicinsk observation i flere timer.

4 administration af tocilizumab

for at forebygge eller behandle mulige immunreaktioner kan du få tocilizumab intravenøst i en dosis på 24 mg/kg (milligram per kilogram kropsvægt).

alternativt kan du få tocilizumab subkutan (under huden) i en fast dosis på 162 mg som enkeltindsprøjtning, ifølge studiedesignet.

5 vedligeholdelsesbehandling med oral nintedanib

efter cellerne er indgivet, begynder du med oral behandling med nintedanib. to mulige doser er angivet i protokollen: 200 mg eller 300 mg per dag.

tabletten tages hver dag i løbet af studiets varighed.

6 løbende opfølgning og evaluering

over de følgende måneder og år deltager du i regelmæssige besøgsdage, hvor lungefunktion, hudtykkelse og andre sikkerhedsparametre måles igen.

disse opfølgninger fortsætter indtil studiets afslutningsdato den 11. november 2030.

alle data indsamles for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker din lungefunktion og hud.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 16 år gammel.
  • Du skal have systemisk sklerose (SSc), som diagnosticeres efter ACR/EULAR‑kriterier fra 2013.
  • Du skal have positive auto‑antistoffer – stoffer fra dit immunsystem, der ved en fejl angriber din egen krop.
  • Der skal kunne ses tegn på aktiv sygdom i dine lunger på en scan kaldet high‑resolution computed tomography (HRCT) – en meget detaljeret røntgenundersøgelse af lungerne.
  • Du skal have mindst én af følgende symptomer fra aktiv systemisk sklerose: hævede eller betændte led, betændelse i muskler, betændelse i hjertet, ny eller værre fortykkelse af huden, eller høje betændelsesniveauer i blodet.
  • Du skal have prøvet mindst én behandling mod systemisk sklerose i mindst 6 måneder, som enten ikke virkede tilstrækkeligt eller gav uacceptable bivirkninger.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke have brug for ekstra ilt til at trække vejret eller have meget dårlig lungefunktion; iltbehandling betyder at du får ilt gennem en maskine, og lungefunktion beskriver hvor godt dine lunger kan arbejde.
  • Du må ikke have moderat til svær højt blodtryk i lungerne (pulmonal arteriell hypertension), som kræver to specielle medicin; dette er en tilstand hvor blodet har svært ved at flyde gennem lungerne.
  • Du må ikke have alvorlige lungesygdomme som kronisk obstruktiv lungesygdom (COPD) eller astma, der kræver daglige steroiddåb; du må heller ikke have røget cigaretter eller e-cigaretter de seneste 3 måneder, eller være uvillig til at holde op med at ryge under studiet. COPD er en sygdom hvor luftvejene er indsnævrede, og astma giver periodisk åndenød.
  • Du må ikke have alvorlige mave- eller tarmproblemer, der kræver at du får næring gennem en vene (total parenteral ernæring); dette betyder at mad og væske gives direkte i blodet.
  • Du må ikke have gangren i en finger eller tå; gangren betyder at vævet er dødt på grund af dårlig blodforsyning.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Pellegrin Hospital Bordeaux Frankrig
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italien
Hbiaqpal Urrxsictigbku dv A Clreqb A Coruña Spanien
Uxaxuywluq Hijfrstc Cmjowpl Köln Tyskland
Kuuoprxu drx Udwzxkagprkn Mkrdiyys Ayx München Tyskland
Uxugomuwbzvaftkqtlaup Wqmcagull Aah Würzburg Tyskland
Hibyaoqd Dp Lv Svggj Cdlk I Szxd Pqj Barcelona Spanien
Hoqezebo Uqxkvlsvkguoyv Slzmnafldy &zdatct Hygxoub dh Hcxhvaqyqvy Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
20.06.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
20.06.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
20.06.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
20.06.2026

Forsøgssteder

BMS-986353 er et undersøgt oral lægemiddel, der testes for at finde ud af, om det kan forbedre lungefunktionen hos patienter med aktiv systemisk sklerose og interstitiel lungesygdom. Det virker ved at påvirke de biologiske processer, der forårsager betændelse og ardannelse i lungerne.

CD19‑Targeted NEX‑T CAR T (CC‑97540) er en cellebaseret behandling, hvor patientens egne immunceller bliver modificeret i laboratoriet, så de kan genkende og angribe celler med CD19‑markøren. Cellene gives tilbage til patienten gennem en intravenøs infusion og har til formål at reducere sygdomsaktiviteten.

Nintedanib er en oral medicin, der blokerer flere enzymer, som er involveret i dannelsen af arvæv i lungerne. Den bruges som standardbehandling for at bremse udviklingen af interstitiel lungesygdom.

Fludarabine phosphate er et intravenøst kemoterapilægemiddel, der undertrykker immunsystemet. I denne undersøgelse anvendes det som en del af baggrundsbehandlingen for at forberede kroppen på de øvrige terapier.

Tocilizumab er et antistof, der gives som intravenøs eller subkutan injektion og blokerer interleukin‑6, et stof som kan forårsage betændelse. Det bruges til at kontrollere de immune‑drevne symptomer ved systemisk sklerose.

Cyclophosphamide er et intravenøst kemoterapilægemiddel, der reducerer immunaktiviteten. Det er ofte anvendt i behandling af lungeinvolvering ved systemisk sklerose.

Rituximab er et intravenøst antistof, der retter sig mod CD20 på B‑celler og dermed reducerer antallet af disse celler. Det bruges til at modulere immunsystemet hos patienter med systemisk sklerose.

Systemic Sclerosis – Systemisk sklerose er en kronisk autoimmun lidelse, der får hud og indre organer til at blive stive og fortykkede. Sygdommen starter typisk med hævelse og blå mærker i huden, hvorefter huden bliver stram og glat. Over tid kan fibrose sprede sig til blodkar, nyrer, hjerte og lunger. Dette kan føre til nedsat blodgennemstrømning og organfunktion. Tilstanden udvikler sig ofte gradvist over år.
Interstitial Lung Disease – Interstitielle lungesygdomme er en gruppe af tilstande, hvor væv omkring lungeblodene bliver betændt og hærdet. Processen begynder som regel med irritation eller betændelse i lungevævet, som får arrefibrose. Efterhånden bliver lungekapaciteten reduceret, fordi lungerne mister elasticitet. Symptomer som åndenød og tør hoste kan forværres over tid. Sygdommen kan udvikle sig langsomt eller accelerere i perioder.

Forsøgs-ID:
2025-524337-11-00
Protokolkode:
CA0611005
NCT ID:
NCT07335562
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Studie af nemolizumab for behandling af voksne med systemisk sklerose

    Rekrutterer

    2 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Kroatien Frankrig Grækenland Italien Polen +1
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af cizutamig hos patienter med alvorlige immunsygdomme der ikke reagerer på behandling

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland