Partielle anfald, også kendt som fokale anfald, er en type epilepsi hvor anfaldene starter i et specifikt område af hjernen. Der pågår i øjeblikket 14 kliniske forsøg på verdensplan, der undersøger nye behandlingsmuligheder for denne tilstand. Denne artikel beskriver 10 af disse forsøg, som evaluerer nye lægemidler til voksne og børn med partielle anfald.
Kliniske forsøg for partielle anfald: Oversigt over aktuelle behandlingsmuligheder
Partielle anfald, også kaldet fokale anfald, er en type epilepsi hvor anfaldene opstår i et bestemt område af hjernen. Disse anfald kan påvirke forskellige funktioner afhængigt af hvilken del af hjernen der er berørt, herunder bevægelse, sanser eller bevidsthed. For mange patienter kan anfaldene være vanskelige at kontrollere med standard behandlinger, hvilket gør det nødvendigt at udvikle nye terapeutiske muligheder.
Der forskes i øjeblikket intensivt i nye lægemidler og behandlingsstrategier for partielle anfald. De kliniske forsøg beskrevet i denne artikel undersøger forskellige investigationelle lægemidler, som kan tilbyde bedre anfaldskontrol og forbedret livskvalitet for patienter med denne tilstand.
Aktuelle kliniske forsøg for partielle anfald
Undersøgelse af PRAX-628 til evaluering af sikkerhed og effektivitet hos voksne med epilepsi, som har fokale anfald eller generaliserede tonisk-kloniske anfald
Lokationer: Tyskland, Italien, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg undersøger brugen af vormatrigin (også kendt som PRAX-628) hos voksne med epilepsi, der har enten fokale anfald eller primære generaliserede tonisk-kloniske anfald. Forsøget sigter mod at fastslå, hvor sikkert og veltolerabelt vormatrigin er, når det gives til patienter, som tidligere har modtaget denne medicin i andre studier eller gennem særlige adgangsprogrammer.
Deltagerne vil modtage vormatrigin i form af kapsler, der tages gennem munden. Behandlingsperioden kan vare op til 24 måneder. Under forsøget vil læger overvåge patienternes helbred gennem forskellige tests og kontrollere, hvor godt medicinen virker til at kontrollere anfald. Der vil blive lagt særlig vægt på eventuelle bivirkninger, der kan opstå under behandlingen, og niveauet af medicin i patienternes blod vil blive målt.
Inklusionskriterier omfatter: Deltagere skal have deltaget i tidligere kliniske forsøg med vormatrigin eller have modtaget medicinen gennem andre godkendte programmer. De skal være voksne (18 år eller ældre) med en diagnose af enten fokale anfald eller primære generaliserede tonisk-kloniske anfald. Deltagerne skal være i stand til at følge alle forsøgsprocedurer og være villige til at bruge passende prævention under forsøgsperioden.
Undersøgelse af PRAX-628 for voksne med fokale anfald eller generaliserede tonisk-kloniske anfald
Lokationer: Tyskland, Spanien
Dette kliniske forsøg er fokuseret på at studere effekterne af en ny behandling kaldet PRAX-628 hos voksne, der oplever fokale anfald eller primære generaliserede tonisk-kloniske anfald. Formålet med forsøget er at evaluere, hvor effektivt PRAX-628 er til at reducere hyppigheden af disse anfald.
Deltagere i forsøget vil tage PRAX-628 i form af en kapsel, som indtages oralt. Forsøget vil vare i en periode på op til otte uger, hvor deltagerne vil fortsætte deres sædvanlige antiepileptiske medicin, mens de tilføjer PRAX-628 til deres behandlingsplan. Forsøget vil overvåge ændringer i anfaldshyppighed og eventuelle bivirkninger, som deltagerne oplever.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 75 år gamle og have en diagnose af enten fokale anfald eller primære generaliserede tonisk-kloniske anfald. De skal tage en stabil dosis af 1 til 3 antiepileptiske lægemidler i mindst fire uger før forsøget starter. Deltagerne skal have haft mindst 2 tællelige anfald om måneden (fokale) eller 1 tælleligt generaliseret tonisk-klonisk anfald om måneden i de 3 måneder før forsøgets start.
Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af cenobamat for børn med fokale anfald
Lokationer: Tyskland, Ungarn, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg er fokuseret på at studere sikkerhed og effektivitet af et lægemiddel kaldet cenobamat (også kendt under kodenavnet YKP3089) hos børn, der oplever partielle anfald. Forsøget involverer børn i alderen 2 til under 18 år, som er blevet diagnosticeret med denne tilstand.
Formålet med forsøget er at evaluere, hvor godt børn tolererer cenobamat, og at observere eventuelle bivirkninger, der måtte opstå. Deltagere i forsøget vil modtage cenobamat i forskellige former, herunder oral suspension og tabletter, med varierende doser som 12,5 mg, 25 mg, 50 mg og 100 mg. Forsøget vil vare i op til 12 måneder, hvor børnene vil blive overvåget for eventuelle ændringer i deres anfaldshyppighed og generelle helbred.
Inklusionskriterier: Patienten skal have en diagnose af epilepsi med partielle (fokale) anfald bekræftet af en læge og understøttet af en elektroencefalogram (EEG)-test. Patienten skal være en dreng eller pige i alderen mellem 2 og under 18 år og veje mindst 10 kilogram. De skal i øjeblikket tage stabile doser af 1 til 3 godkendte antiepileptiske lægemidler, som ikke må have ændret sig i mindst 4 uger før forsøget starter.
Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af BHV-7000 for voksne med refraktær fokal epilepsi
Lokationer: Danmark, Finland, Tyskland, Grækenland, Italien, Portugal, Rumænien, Slovakiet, Spanien
Dette kliniske forsøg er fokuseret på at studere en tilstand kendt som refraktær fokal epilepsi. Denne type epilepsi involverer anfald, der starter i ét område af hjernen og er vanskelige at kontrollere med standardbehandlinger. Forsøget vil teste et nyt lægemiddel kaldet BHV-7000, som tages som en tablet med forlænget frigivelse.
Deltagere i forsøget vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten BHV-7000 eller placebo. Forsøget vil vare i omkring otte uger, hvor deltagerne vil tage medicinen eller placebo dagligt. Forskerne vil overvåge deltagerne for at se, om der er en reduktion i antallet af anfald, de oplever. Målet er at finde ud af, om BHV-7000 kan hjælpe med at reducere anfald med mindst 50% hos dem, der tager medicinen sammenlignet med dem, der tager placebo.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mellem 18 og 75 år gamle og have været diagnosticeret med fokal epilepsi i mindst 1 år. De skal opfylde definitionen af lægemiddelresistent epilepsi, hvilket betyder, at de har prøvet mindst to forskellige antiepileptiske lægemidler uden succes. Deltagerne skal i øjeblikket tage mindst 1 og op til 3 antiepileptiske lægemidler.
Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af azetukalner for voksne med fokal epilepsi, der tager 1 til 3 antiepileptiske lægemidler
Lokationer: Tyskland, Italien, Spanien
Dette kliniske forsøg er fokuseret på at studere effekterne af et lægemiddel kaldet XEN1101 hos voksne med fokal epilepsi. Forsøget sigter mod at evaluere, hvor sikkert og effektivt XEN1101 er, når det bruges sammen med standardbehandlinger for denne type epilepsi.
Forsøget vil involvere at tage medicinen i form af en kapsel, som indtages oralt. Den aktive ingrediens i XEN1101 kaldes azetukalner. Deltagere vil blive bedt om at føre en dagbog over deres anfald og deltage i regelmæssige kontroller for at vurdere deres helbred og medicinens effekter. Forsøget inkluderer en åben forlængelse, hvilket betyder, at efter den indledende fase kan alle deltagere have mulighed for at modtage XEN1101, hvis de ønsker det.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mellem 18 og 75 år gamle med et kropsmasseindeks (BMI) på 40 eller mindre. De skal have været diagnosticeret med fokal epilepsi i mindst 2 år og være på en stabil dosis af 1 til 3 tilladte antiepileptiske lægemidler i mindst én måned før screening og under forsøget. Deltagerne skal være i stand til at føre nøjagtige registreringer af anfald i en dagbog.
Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af BHV-7000 for voksne med refraktær fokal epilepsi
Lokationer: Østrig, Belgien, Kroatien, Tjekkiet, Frankrig, Ungarn, Holland, Polen, Slovenien
Dette kliniske forsøg vil evaluere en ny behandling kaldet BHV-7000, som er en tablet med forlænget frigivelse designet til at tages oralt. Forsøget vil sammenligne to forskellige doser af BHV-7000 med placebo for at bestemme dets effektivitet og sikkerhed i at reducere hyppigheden af anfald hos voksne med refraktær fokal epilepsi.
Formålet med forsøget er at se, om BHV-7000 kan hjælpe med at reducere antallet af anfald, som deltagerne oplever. Deltagere vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten en af de to doser af BHV-7000 eller placebo. Forsøget vil vare i omkring 12 uger, hvor deltagerne vil tage medicinen dagligt og føre en registrering af deres anfald.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 75 år gamle og have været diagnosticeret med fokal epilepsi i mindst 1 år før screeningsbesøget. De skal opleve fokale anfald og have lægemiddelresistente fokale anfald baseret på 2009-definitionen fra International League Against Epilepsy (ILAE). Deltagerne skal i øjeblikket bruge højst 4 epilepsibehandlinger, hvoraf højst 3 er antiepileptiske lægemidler.
Undersøgelse af effekterne af azetukalner til reduktion af fokale anfald hos patienter med epilepsi
Lokationer: Bulgarien, Tjekkiet, Tyskland, Irland, Italien, Letland, Polen, Portugal, Spanien
Dette kliniske forsøg er fokuseret på at studere effekterne af et lægemiddel kaldet XEN1101 hos personer med fokale anfald. Lægemidlet, som testes, XEN1101, tages i form af en kapsel og bliver evalueret for dets evne til at reducere hyppigheden af disse anfald. Forsøget vil sammenligne effekterne af XEN1101 med placebo.
Formålet med dette forsøg er at vurdere, hvor godt XEN1101 virker til at reducere antallet af anfald, som deltagerne oplever. Deltagere vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten XEN1101 eller placebo. Forsøget vil vare i en periode på 12 uger, hvor deltagerne vil tage kapslerne dagligt. Gennem forsøget vil deltagerne blive overvåget for at se, om der er en reduktion i hyppigheden af deres anfald.
Inklusionskriterier: Personen skal have været diagnosticeret med fokal epilepsi i mindst 2 år og have prøvet mindst 2 forskellige antiepileptiske lægemidler i de rigtige doser uden at opnå varig anfaldsfrihed. Personen skal tage en stabil dosis af 1 til 3 tilladte antiepileptiske lægemidler i mindst 1 måned før forsøget starter. Personen skal være i stand til at føre nøjagtige registreringer af deres anfald i en dagbog.
Undersøgelse af EQU-001 og placebo for patienter med ukontrollerede fokale anfald ved epilepsi
Lokationer: Tjekkiet, Frankrig, Italien, Litauen, Holland, Polen, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg er fokuseret på at studere epilepsi, specifikt en type kaldet fokale anfald. Forsøget tester en ny behandling kaldet EQU-001, som bruges som supplement til den nuværende medicin, som deltagerne allerede tager. Formålet med forsøget er at evaluere, hvor effektivt EQU-001 er til at reducere anfald sammenlignet med placebo.
Forsøget vil involvere at tage EQU-001 i form af en blød kapsel, som indtages oralt. Forsøget vil vare i flere uger, hvor deltagerne vil fortsætte deres sædvanlige epilepsimedicin. Forsøget vil inkludere en periode, hvor deltagernes anfaldsaktivitet observeres og registreres for at hjælpe forskerne med at forstå, hvordan EQU-001 påvirker anfaldshyppighed.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mellem 18 og 65 år gamle og have epilepsi med anfald, der starter i én del af hjernen (fokal epilepsi). Anfaldene må ikke være kontrolleret, selv efter at have prøvet mindst ét antiepileptisk lægemiddel i de seneste 2 år. Deltagerne skal i øjeblikket tage 1 til 3 antiepileptiske lægemidler med doser, der har været stabile i mindst 4 uger. De skal have haft mindst 8 observerbare anfald i 8-ugers perioden før forsøgets start.
Undersøgelse af ENX-101 til behandling af fokal epilepsi hos patienter, der bruger 1 til 4 antiepileptiske lægemidler
Lokationer: Belgien, Tyskland, Holland, Spanien
ENACT-forsøget er en undersøgelse, der fokuserer på at forstå effekterne af en ny behandling kaldet ENX-101 for personer med fokal epilepsi. Forsøget sigter mod at se, hvor godt ENX-101 virker, når det bruges sammen med andre antiepileptiske lægemidler. Deltagere i forsøget vil modtage enten ENX-101-behandlingen eller placebo.
Under forsøget vil deltagerne tage medicinen i form af tabletter eller kapsler gennem munden. Behandlingsperioden vil vare i op til otte uger, hvor effekterne af medicinen på anfaldshyppighed vil blive nøje overvåget. Målet er at bestemme, om ENX-101 kan hjælpe med at reducere antallet af anfald, som deltagerne oplever, sammenlignet med dem, der tager placebo.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mellem 18 og 75 år gamle og have været diagnosticeret med fokal epilepsi i henhold til International League Against Epilepsy (ILAE) 2017-klassifikationen. De skal opleve dårligt kontrollerede fokale anfald og have haft mindst 3 observerbare fokale anfald hver 28. dag i de 3 måneder før forsøgets start. Deltagerne skal have været behandlet med godkendte antiepileptiske lægemidler i mindst 2 år og i øjeblikket tage 1 til 4 antiepileptiske lægemidler i stabile doser.
Undersøgelse af PRAX-628 for voksne med fokal epilepsi, der tager 1 til 3 antiepileptiske lægemidler
Lokationer: Italien, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg er fokuseret på at studere effekterne af en ny behandling for fokal epilepsi. Behandlingen, der testes, er et lægemiddel kaldet PRAX-628, som tages i kapselform. Forsøget vil sammenligne effekterne af PRAX-628 med placebo for at bestemme dets effektivitet i at reducere hyppigheden af anfald hos voksne, der allerede tager én til tre antiepileptiske lægemidler.
Formålet med forsøget er at evaluere, hvor godt PRAX-628 virker til at reducere antallet af anfald, som deltagerne oplever. Forsøget vil blive gennemført over en periode på flere uger, hvor deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten PRAX-628 eller placebo. Deltagerne vil fortsætte deres nuværende antiepileptiske medicin gennem hele forsøget.
Inklusionskriterier: Deltageren skal være mellem 18 og 75 år på det tidspunkt, hvor de samtykker til at deltage i forsøget. De skal have en diagnose af fokal epilepsi og tage stabile doser af 1 til 3 antiepileptiske lægemidler i mindst 4 uger før forsøgets start. Deltageren skal rapportere at have haft mindst 4 tællelige fokale anfald i de 4 uger før forsøgets start og registrere mindst 8 tællelige fokale anfald under observationsperioden.
Sammenfatning
De kliniske forsøg beskrevet i denne artikel repræsenterer vigtige fremskridt i forskningen af behandlingsmuligheder for partielle anfald. Flere af forsøgene fokuserer på at teste nye lægemidler som vormatrigin (PRAX-628), cenobamat, BHV-7000, azetukalner (XEN1101), EQU-001 og ENX-101 som tillægsbehandlinger til eksisterende antiepileptisk medicin.
En fælles tråd gennem mange af disse forsøg er fokus på patienter med refraktær eller lægemiddelresistent epilepsi – det vil sige patienter, hvis anfald ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med standardbehandlinger. Dette understreger det betydelige uopfyldte medicinske behov for nye terapeutiske muligheder for denne patientgruppe.
Forsøgene involverer både voksne og børn og gennemføres på tværs af flere europæiske lande, hvilket sikrer en bred repræsentation af patientpopulationen. De fleste forsøg måler primært reduktion i anfaldshyppighed som hovedeffektmål, typisk med et mål om mindst 50% reduktion i antallet af anfald.
Det er vigtigt at bemærke, at alle disse lægemidler stadig er under klinisk afprøvning, og deres sikkerhed og effektivitet er endnu ikke endeligt fastslået. Patienter, der overvejer at deltage i et klinisk forsøg, bør diskutere fordelene og risiciene grundigt med deres læge.
