Europas førende søgning efter kliniske forsøg

VORMATRIGINE

Denne artikel handler om kliniske forsøg med VORMATRIGINE hos voksne med epilepsi. Forsøgene undersøger blandt andet sikkerhed, tålelighed og effekt ved fokale anfald og primært generaliserede tonisk-kloniske anfald. Målet er at se, om VORMATRIGINE kan hjælpe bestemte patientgrupper med epilepsi.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

Der er to kliniske forsøg med VORMATRIGINE, og begge er i fase 3, som er et sent trin i klinisk forskning, hvor man tester behandlingen i større grupper af patienter.[1][2] Begge forsøg er interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv forsøgsbehandling eller en sammenligningsbehandling som placebo.[1][2]

Det ene forsøg er et åbent forlængelsesforsøg hos voksne med epilepsi og ser især på sikkerhed og tålelighed over tid.[1] Det andet er et dobbeltblindt, randomiseret forsøg, der undersøger, om VORMATRIGINE virker bedre end placebo mod anfald hos voksne med fokal epilepsi.[2]

Hvilke patienter forsøgene er for

Det første forsøg omfatter voksne med fokale anfald eller primært generaliserede tonisk-kloniske anfald.[1] Det betyder, at deltagerne enten har anfald, som starter i et bestemt område af hjernen, eller anfald, som fra starten påvirker hele hjernen.[1]

Det andet forsøg er for voksne med fokal epilepsi og for personer, som i forvejen tager 1 til 3 antiepileptiske lægemidler (ASMs).[2] Her undersøger forskerne, om VORMATRIGINE kan give færre anfald sammenlignet med placebo.[2]

Sådan er forsøgene bygget op

Det åbne forlængelsesforsøg betyder, at behandlingen gives uden blinding, så både patient og forsker ved, hvad der gives.[1] Denne type forsøg bruges ofte til at følge patienter længere tid og se mere på sikkerhed og tålelighed end på sammenligning med placebo.[1]

Det andet forsøg er dobbeltblindt og randomiseret.[2] Dobbeltblind betyder, at hverken patient eller behandler ved, hvem der får den aktive behandling, og randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til grupperne.[2] Denne metode bruges til at mindske risikoen for bias, altså at resultatet bliver påvirket af forventninger eller skævheder.[2]

De to forsøg har tilsammen en planlagt deltagergruppe på 196 i det åbne forlængelsesforsøg og 300 i det randomiserede forsøg.[1][2] Begge forsøg er autoriserede.[1][2]

Hvad forskerne måler

I det åbne forlængelsesforsøg er de vigtigste mål behandlingsopståede bivirkninger (TEAEs), herunder om patienter stopper behandlingen på grund af bivirkninger.[1] Forskerne ser også på ændringer i vitale tegn, laboratorieprøver, EKG og ændringer i selvmordstanker eller selvmordsadfærd målt med Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).[1]

I det randomiserede forsøg er det vigtigste mål en 50% responder, som betyder mindst 50 % reduktion i anfaldsfrekvens fra observationsperioden til behandlingsperioden.[2] Det er et klart mål for, om anfald bliver mindre hyppige hos deltagerne.[2]

Forskerne vil derfor både se på sikkerhed og effekt.[1][2] Sikkerhed handler her om, hvordan kroppen reagerer på behandlingen, mens effekt handler om, hvor godt behandlingen ser ud til at virke mod anfald.[1][2]

Hvilke resultater der er vigtigst

Det første forsøg er især vigtigt for at forstå, om VORMATRIGINE kan bruges over tid hos voksne med epilepsi uden uacceptable sikkerhedsproblemer.[1] Derfor følger forskerne både bivirkninger og flere kliniske målinger, som kan vise, om behandlingen påvirker kroppen på en uønsket måde.[1]

Det andet forsøg er vigtigt, fordi det direkte sammenligner VORMATRIGINE med placebo hos voksne med fokal epilepsi.[2] Her er hovedspørgsmålet, om flere patienter får en tydelig reduktion i anfaldsfrekvensen.[2]

Set samlet undersøger de to forsøg altså både, om VORMATRIGINE er sikker nok til længere tids brug, og om den kan hjælpe voksne med epilepsi til færre anfald.[1][2]

Kort forklaring af vigtige begreber

Placebo er en behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning i forsøg.[2]

EKG er en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet.[1]

Vitale tegn er grundlæggende målinger som for eksempel puls og blodtryk, som viser, hvordan kroppen har det.[1]

Laboratorieprøver er blod- eller urinprøver, som kan vise ændringer i kroppen under behandlingen.[1]

Selvmordsrisiko vurderes i det ene forsøg med en særlig skala, C-SSRS, for at følge ændringer i tanker og adfærd.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2025-521640-38-00 Phase 3 Focal onset seizures or primary generalized tonic-clonic seizures Authorised 196
2025-524038-24-00 Phase 3 Focal epilepsy Authorised 300

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med VORMATRIGINE? Forsøgene undersøger, om VORMATRIGINE er sikkert, tåles godt og kan mindske anfald hos voksne med epilepsi. Ét forsøg ser især på sikkerhed, og et andet ser på, om anfaldsfrekvensen falder.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Forsøgene er for voksne med epilepsi. Den ene gruppe har fokale anfald eller primært generaliserede tonisk-kloniske anfald, og den anden gruppe har fokal epilepsi.
  • Hvilken fase er forsøgene i? Begge forsøg er i fase 3. Det betyder, at de tester behandlingen i større grupper af patienter for at vurdere effekt og sikkerhed.
  • Hvad er forskellen på de to forsøg? Det ene forsøg er et åbent forlængelsesforsøg, hvor man især ser på sikkerhed og tålelighed over tid. Det andet er dobbeltblindt og randomiseret, hvor VORMATRIGINE sammenlignes med placebo for at måle effekt på anfald.
  • Hvilke resultater måler forsøgene? Det ene forsøg måler blandt andet bivirkninger, vitale tegn, laboratorieprøver, EKG og ændringer i selvmordstanker eller selvmordsadfærd. Det andet forsøg måler, om patienten opnår mindst 50 % reduktion i anfaldsfrekvens.

Igangværende kliniske forsøg for VORMATRIGINE

  • Et åbent klinisk forsøg med vormatrigine til voksne patienter med fokale anfald eller primære generaliserede tonisk-kloniske anfald

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Polen Spanien

  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af vormatrigine til voksne med fokale anfald ved epilepsi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Italien Polen Spanien

Ordliste

  • Epilepsi: En sygdom, hvor man får gentagne anfald på grund af unormal elektrisk aktivitet i hjernen.
  • Fokale anfald: Anfald, der starter i et bestemt område af hjernen.
  • Primært generaliserede tonisk-kloniske anfald: En type anfald, der påvirker hele hjernen fra starten og ofte giver stivhed og rykninger.
  • Fokal epilepsi: Epilepsi, hvor anfald starter i et afgrænset område i hjernen.
  • Fase 3: Et sent stadium i klinisk forskning, hvor en behandling testes i større patientgrupper.
  • Dobbeltblind: Hverken patienten eller lægen ved, hvem der får den aktive behandling, og hvem der får placebo.
  • Randomiseret: Deltagerne fordeles tilfældigt til de forskellige behandlingsgrupper.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning i forsøg.
  • Anfaldsfrekvens: Hvor ofte anfald opstår i en bestemt periode.
  • 50% responder: En deltager, der får mindst 50 % færre anfald end før behandlingen.
  • TEAEs: Behandlingsopståede bivirkninger, altså bivirkninger som kommer efter, at forsøgsbehandlingen er startet.
  • EKG: En undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2025-521640-38-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2025-524038-24-00