Desmoplastisk småcellet rundcelletumor (DSRCT) er en sjælden og aggressiv kræftform, der primært rammer unge mennesker. Her kan du læse om igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med denne sygdom.

Kliniske forsøg for desmoplastisk småcellet rundcelletumor

Desmoplastisk småcellet rundcelletumor (DSRCT) er en særdeles sjælden og aggressiv type bløddelskreft, der typisk udvikler sig i underlivet eller bækkenet. Sygdommen rammer oftest unge mænd og er kendetegnet ved vækst af små, runde kræftceller omgivet af arvægslignende fibrøst væv. Tumoren starter i cellerne, der dækker indersiden af bughulen, og kan sprede sig til andre dele af kroppen. Tilstanden er forbundet med en specifik genetisk ændring, der involverer EWSR1- og WT1-generne.

Der er i øjeblikket 2 kliniske forsøg tilgængelige i systemet for patienter med desmoplastisk småcellet rundcelletumor. Disse forsøg undersøger nye behandlingsmuligheder, der kan forbedre overlevelse og livskvalitet for patienter med denne sjældne sygdom.

Igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af lurbinectedin og irinotecan hos voksne og unge voksne med fremskreden desmoplastisk småcellet rundcelletumor

Lokationer: Italien, Spanien

Dette kliniske forsøg undersøger effektiviteten af at kombinere to lægemidler – lurbinectedin og irinotecan – til behandling af desmoplastisk småcellet rundcelletumor (DSRCT). Undersøgelsen er designet til voksne og unge voksne, der har fremskreden sygdom, som har fortsat med at udvikle sig efter tidligere behandlinger.

I forsøget anvendes lurbinectedin, som gives som et pulver, der laves til en opløsning til infusion, og irinotecan, som gives som en opløsning direkte i en vene. Disse lægemidler vil blive givet til patienter, hvis kræft er vokset eller spredt sig efter at have modtaget mellem én og tre tidligere behandlinger, der inkluderede lægemidler kaldet anthracycliner.

Inklusionskriterier omfatter:

• Skal være mindst 15 år gammel
• Skal have en bekræftet diagnose af DSRCT med EWSR1-WT1-translokation (en specifik genetisk ændring i tumoren)
• Skal have fremskreden kræft, der ikke kan fjernes fuldstændigt ved operation, eller som har spredt sig til andre dele af kroppen
• Skal have målbar sygdom, der kan følges med scanninger
• Skal have modtaget 1-3 tidligere kemoterapibehandlinger, herunder mindst én med anthracyclin
• Skal have tilstrækkelige blodprøveresultater, der viser passende antal blodceller, korrekt leverfunktion, tilstrækkelig nyrefunktion og normal blodkoagulation
• Skal have god hjertefunktion (ejektionsfraktion på 50% eller højere)
• Kvinder i den fertile alder skal have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før behandlingens start

Eksklusionskriterier omfatter:

• Alder under 15 år
• Ingen bekræftet diagnose af EWSR1-WT1-translokeret DSRCT
• Ikke har modtaget tidligere behandling med anthracycliner
• Har modtaget mere end 4 tidligere behandlingslinjer
• Graviditet eller amning
• Aktive eller ukontrollerede infektioner
• Kendte allergier eller overfølsomhed over for forsøgsmedicinerne (lurbinectedin eller irinotecan)

Hovedformålet er at se, hvor godt tumorerne reagerer på denne kombination af lægemidler. Forskerne vil også følge, hvor længe patienterne overlever, hvor længe de lever uden at deres sygdom forværres, og overvåge eventuelle bivirkninger. Patienterne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og smerteniveauer i behandlingsperioden.

Undersøgelse af pasireotid til patienter med synovialt sarkom og desmoplastisk småcellet rundcelletumor

Lokation: Tyskland

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge to typer af sjælden kræft: synovialt sarkom og desmoplastisk småcellet rundcelletumor. Undersøgelsen vil bruge et lægemiddel kaldet pasireotid, som gives som en suspension til injektion. Det betyder, at medicinen er i flydende form og injiceres i musklen.

Formålet med undersøgelsen er at se, om pasireotid kan hjælpe patienter med disse kræftformer til at leve længere uden, at sygdommen forværres. Patienter vil modtage medicinen gennem en dyb intramuskulær injektion én gang om måneden. Undersøgelsen vil sammenligne virkningerne af pasireotid med placebo for bedre at forstå dens effektivitet. Forsøget vil vare i en periode, hvor patienterne vil blive overvåget regelmæssigt for at kontrollere deres helbred og sygdommens udvikling.

Inklusionskriterier omfatter:

• Skal have en bekræftet diagnose af enten desmoplastisk småcellet rundcelletumor (DSRCT) eller synovialt sarkom (SySa)
• Skal være mellem 13 og 50 år gammel
• Skal veje mindst 30 kg
• Skal have stabil sygdom eller vise forbedring efter at have afsluttet standardbehandling
• Skal have gode knoglemarv-, nyre- og leverfunktioner som vist ved laboratorieprøver udført inden for 14 dage før forsøgsbehandlingens start
• Skal have høje niveauer af specifikke markører kaldet SSTR2/3/5 mRNA, som kontrolleres gennem RNA-sekventering
• Skal have afsluttet mindst 2 cyklusser af kemoterapi, hvor den sidste behandling var mindre end 8 uger før deltagelse i forsøget
• Skal acceptere at bruge to former for prævention, hvis patienten eller partnerens er i den fertile alder. Dette er nødvendigt gennem hele undersøgelsen og i tre måneder efter den sidste dosis

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter, der ikke har lokalt fremskreden eller metastatisk synovialt sarkom eller desmoplastisk småcellet rundcelletumor
• Patienter, der ikke udtrykker SSTR2/3/5 i deres tumorer
• Patienter, der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe for undersøgelsen

Deltagere i undersøgelsen vil omfatte dem, der allerede har modtaget standardbehandlinger for deres kræft og har vist stabil sygdom eller en vis forbedring. Undersøgelsen har til formål at give mere information om, hvorvidt pasireotid kan være en gavnlig vedligeholdelsesbehandling for disse specifikke typer af kræft. Det ultimative mål er at forbedre livskvaliteten og overlevelsesraterne for patienter med synovialt sarkom og desmoplastisk småcellet rundcelletumor.

Om de undersøgte lægemidler

Lurbinectedin er et syntetisk alkaloid, der administreres intravenøst, og som virker ved at binde sig til DNA og forstyrre kræftcellernes deling. Det tilhører klassen af antineoplastiske midler og fungerer ved at målrette transkriptions- og DNA-reparationsmekanismer i kræftceller, hvilket gør det særligt effektivt mod aggressive tumorer.

Irinotecan er et kemoterapilægemiddel, der tilhører klassen af topoisomerase I-hæmmere. Det virker ved at forstyrre kræftcellernes DNA-replikation og forhindrer tumorceller i at dele sig og formere sig. Dette lægemiddel bruges almindeligvis i forskellige kræftbehandlinger og undersøges i kombination med lurbinectedin til behandling af fremskreden desmoplastisk småcellet rundcelletumor.

Pasireotid administreres som en månedlig dyb intramuskulær injektion. Det virker ved at binde sig til somatostatinreceptorer, som er proteiner på overfladen af nogle tumorceller, og derved hæmme frigivelsen af vækstfaktorer, der fremmer tumorvækst. Det klassificeres som en somatostatinanalog, en type lægemiddel, der efterligner virkningen af det naturlige hormon somatostatin.

Sammenfatning

De to igangværende kliniske forsøg for desmoplastisk småcellet rundcelletumor repræsenterer vigtige fremskridt i forskningen om behandlingsmuligheder for denne sjældne og aggressive kræftform. Begge undersøgelser fokuserer på patienter, der allerede har modtaget standardbehandling, og undersøger nye terapeutiske strategier.

Det første forsøg undersøger kombinationen af lurbinectedin og irinotecan til patienter med fremskreden sygdom, mens det andet forsøg fokuserer på pasireotid som vedligeholdelsesbehandling for patienter med stabil sygdom. Begge forsøg har specifikke inklusionskriterier, herunder genetiske markører og tidligere behandlingshistorie, hvilket understreger vigtigheden af personaliseret medicin i behandlingen af sjældne kræftformer.

For patienter med desmoplastisk småcellet rundcelletumor kan deltagelse i disse kliniske forsøg give adgang til nye behandlingsmuligheder, der endnu ikke er bredt tilgængelige. Det er vigtigt at diskutere alle muligheder med din behandlende læge for at afgøre, om deltagelse i et klinisk forsøg er passende for din situation.