Test af CEB-01 lægemiddel til børn og unge med lokaliseret rhabdoid tumor der kan fjernes ved operation

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling kaldet CEB-01 til børn fra fødsel til under 18 år med forskellige typer af kræftsvulster i maven, som kan fjernes ved operation. CEB-01 indeholder det aktive stof 7-ethyl-10-hydroxy-camptothecin eller SN-38, som er formet som et særligt membran lavet af biologisk fortrængelige fibre. Studiet omfatter flere forskellige kræfttyper herunder ekstrakraniel malign rhabdoid tumor, desmoplastisk småcellet rundcellet tumor, kimcelletumor, Wilms tumor, synovial sarkom, højrisiko neuroblastom, bløddels-sarkom og fibrolamellær hepatocellulært karcinom. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af CEB-01 hos børn.

Under studiet vil deltagerne få CEB-01 som et supplement til deres normale behandling. Behandlingen gives som et membran, der placeres på tumorområdet under operationen. Studiet vil følge deltagerne over tid for at se, hvordan de reagerer på behandlingen og for at overvåge eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan kroppen optager og behandler medicinen.

Læger vil nøje overvåge deltagernes helbred gennem hele forløbet og registrere alle bivirkninger, både alvorlige og mindre alvorlige. Studiet vil også se på, hvor længe deltagerne lever uden forværring af deres sygdom, deres overlevelse generelt og om kræften kommer tilbage på det sted, hvor den blev fjernet. Kvaliteten af deltagernes liv vil blive målt ved hjælp af spørgeskemaer designet specielt til børn.

1 screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din lever, nyrer, blodceller og hjerte.

Du skal have en hæmoglobin (røde blodlegemer) på mindst 9 g/dL, blodplader på mindst 80.000/mm³ og hvide blodlegemer på mindst 3.000/mm³.

Din læge vil kontrollere, at du har restitueret helt efter tidligere behandlinger som kemoterapi eller strålebehandling.

Du skal have en funktionsstatus på mindst 50 point på Lansky- eller Karnofsky-skalaen, som måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter.

Hvis du er en pige i den fødedygtige alder, skal du tage en graviditetstest, som skal være negativ.

2 operation og implantering

Du vil gennemgå en operation for at fjerne din tumor (svulst). Dette er den samme operation, du ville have fået som standardbehandling.

Under operationen vil kirurgen placere et CEB-01 implantat i det område, hvor tumoren blev fjernet. Dette implantat er lavet af et biokompatibelt polymermateriale formet som en tynd membran.

CEB-01 indeholder et kræftlægemiddel kaldet 7-ethyl-10-hydroxycamptothecin (SN-38), som langsomt frigives direkte til det behandlede område over tid.

Implantatet er designet til at blive absorberet af din krop, så det ikke skal fjernes senere.

3 overvågning efter operation

Efter operationen vil du blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger eller komplikationer fra både operationen og CEB-01 implantatet.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at måle niveauet af SN-38 lægemidlet i dit blod og kontrollere, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Lægemiddelovervågningen inkluderer måling af maksimal koncentration, tiden til maksimal koncentration og halveringstiden af SN-38 i dit blod.

4 opfølgende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at modtage din standardbehandling for din kræftsygdom som planlagt af dit behandlingsteam.

Du vil have regelmæssige kontrolbesøg, hvor lægen vil undersøge dig for tegn på, at kræften vender tilbage eller spreder sig til andre dele af kroppen.

Der vil blive taget billeder af dit indre (såsom CT-scanninger eller MR-scanninger) for at kontrollere for nye svulster eller tilbagevendende kræft.

5 livskvalitetsvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet ved hjælp af Pædiatrisk Livskvalitets Spørgeskema (PedsQoL).

Disse spørgeskemaer hjælper lægerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og dit velbefindende.

6 langsigtet opfølgning

Du vil blive fulgt i flere år for at måle progressionsfri overlevelse (hvor længe du lever uden at kræften forværres), samlet overlevelse og lokal tilbagekomstfri overlevelse (hvor længe du lever uden at kræften kommer tilbage på det samme sted).

Lægen vil fortsætte med at overvåge dig for eventuelle sene bivirkninger fra CEB-01 behandlingen.

Hvis du er en pige i den fødedygtige alder, skal du fortsætte med at bruge sikker prævention i 6 måneder efter operationen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller yngre
  • Du skal have en af følgende kræfttyper: bløddelskreft i maven (en kræfttype i kroppens bløde væv), højrisiko neuroblastom (en kræfttype der ofte findes hos børn), tilbagevendende Wilms tumor (en nyrekræfttype), kimcellekræft (kræft der udvikles fra reproduktive celler), ondartede rhabdoid tumorer (en sjælden og aggressiv kræfttype), synovial sarkom (en kræfttype i led og væv omkring led), fibrolamellær leverkræft eller desmoplastisk småcellet rundt celle tumor (sjældne kræfttyper)
  • Hvis du kan få børn, skal du være villig til at bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 6 måneder efter operationen
  • Lægerne skal vurdere, at du har mere end 6 måneder at leve
  • Din forælder eller værge skal skrive under på tilladelse til at du kan deltage i undersøgelsen
  • For nye tilfælde skal der tages en vævsprøve for at bekræfte diagnosen
  • Hvis du tidligere har fået behandling med irinotecan (en type kemoterapi), kan du stadig deltage, så længe din kræft ikke blev værre under den behandling
  • Du kan have flere kræftknuder der kan fjernes med operation
  • Dine blodprøver skal vise tilstrækkelig funktion af lever, nyrer, blod og hjerte med følgende værdier: hæmoglobin (røde blodlegemer) over 9 g/dL, blodplader over 80.000, hvide blodlegemer over 3.000, neutrofiler (en type hvide blodlegemer) over 1.500, albumin (et protein) over 3,0 g/dl, leverenzymer mindre end 2,5 gange det normale, bilirubin (et stof fra nedbrydning af røde blodlegemer) mindre end 2 gange det normale, og kreatinin (et mål for nyrefunktion) mindre end 1,5 mg/dl
  • Du skal være helt rask efter tidligere behandlinger som kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling
  • Din funktionsevne skal være mindst 50 på en skala, der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
  • Hvis du er en pige i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har ekstrakraniel malignt rhabdoid tumor – det er en sjælden og aggressiv kræfttype, der opstår uden for hjernen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har desmoplastisk småcellet rundt celle tumor – det er en meget sjælden og alvorlig kræftform
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kimcelletumor – det er kræft, der udvikler sig fra celler, som normalt danner æg eller sædceller
  • Du kan ikke deltage, hvis du har Wilms tumor – det er den mest almindelige type nyrekræft hos børn
  • Du kan ikke deltage, hvis du har synovial sarkom – det er en kræfttype, der påvirker blødt væv omkring led
  • Du kan ikke deltage, hvis du har højrisiko neuroblastom – det er en aggressiv form for nervesystemskræft, der hovedsageligt rammer børn
  • Du kan ikke deltage, hvis du har bløddelssarkom – det er kræft, der opstår i blødt væv som muskler, fedtvæv eller bindevæv
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fibrolamellar hepatocellulær karcinom – det er en sjælden form for leverkræft

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.04.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

CEB-01 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af børn med kræft. Dette lægemiddel består af et kemisk stof kaldet SN-38, som er pakket ind i små fibre lavet af et særligt materiale, der er sikkert for kroppen. Fibrene er designet til at frigive medicinen langsomt direkte ved kræftsvulsten. CEB-01 gives sammen med den normale kræftbehandling for at se, om det kan hjælpe med at bekæmpe kræften mere effektivt.

Standard behandling er den normale kræftbehandling, som børn med denne type kræft normalt får. Dette kan omfatte forskellige former for behandling som kirurgi, kemoterapi eller strålebehandling, afhængigt af barnets specifikke situation og den type kræft, de har. Standard behandling er den behandling, som læger normalt anbefaler baseret på deres erfaring og videnskabelige beviser for, hvad der virker bedst.

Ekstrakraniel malign rhabdoid tumor – Dette er en sjælden og aggressiv kræftform, der opstår uden for hjernen og rygmarven. Tumoren udvikler sig fra celler, der har mistet deres normale struktur og funktion. Sygdommen kan opstå i forskellige dele af kroppen, herunder nyrer, lever og blødt væv. Tumoren vokser hurtigt og har tendens til at sprede sig til andre organer. Den rammer oftest spædbørn og små børn under to år.

Desmoplastisk småcellet rundt celletumor – En sjælden form for kræft, der typisk udvikler sig i bughulen hos unge mænd. Tumoren består af små, runde celler omgivet af stort væv. Sygdommen begynder ofte som en enkelt masse, men kan hurtigt sprede sig til andre dele af bughulen. Tumoren har en tendens til at vokse langs bughindens overflade og kan danne multiple knuder.

Kimcelletumor – Dette er en gruppe af tumorer, der opstår fra de primitive celler, som normalt udvikler sig til æg eller sædceller. Disse tumorer kan være godartede eller ondartede og kan opstå i kønsorgan eller andre steder i kroppen. Kimcelletumorer kan producere hormoner, der påvirker kroppens normale funktioner. De kan vokse langsomt eller hurtigt afhængigt af tumorens type.

Wilms tumor – En form for nyrekræft, der primært rammer børn, typisk mellem 3-4 år. Tumoren opstår fra uudviklede nyreceller og vokser som regel i den ene nyre. Sygdommen kan forårsage en synlig hævelse i barnets mave. I nogle tilfælde kan tumoren sprede sig til lunger, lever eller andre organer.

Synovial sarkom – En type blødt væv kræft, der ofte opstår nær led, selvom den ikke stammer fra selve leddet. Tumoren kan udvikle sig i arme, ben eller andre dele af kroppen. Den vokser typisk langsomt i begyndelsen, men kan accelerere over tid. Sygdommen rammer oftest unge voksne og teenagere.

Højrisiko neuroblastom – En kræftform, der udvikler sig fra nerve celler i det sympatiske nervesystem. Tumoren opstår oftest i binyrerne, men kan også forekomme langs rygmarven eller i maven. Neuroblastom rammer primært små børn under fem år. Højrisiko versionen er karakteriseret ved aggressive vækstmønstre og tendens til at sprede sig til andre dele af kroppen.

Blødt væv sarkom – En gruppe af kræftformer, der opstår i kroppens bløde væv som muskler, fedt, blodkar og bindevæv. Disse tumorer kan udvikle sig næsten overalt i kroppen og varierer meget i deres opførsel. Nogle vokser langsomt, mens andre spreder sig hurtigt. Sygdommen kan ramme både børn og voksne.

Fibrolamellær hepatocellulært karcinom – En sjælden form for leverkræft, der adskiller sig fra den almindelige leverkræft. Tumoren er karakteriseret ved store celler omgivet af fibrøst væv, der giver den et karakteristisk udseende. Den rammer typisk unge, sunde voksne uden underliggende leversygdom. Tumoren vokser som regel langsomt og forbliver ofte begrænset til leveren i længere tid.

Forsøgs-ID:
2024-520054-38-00
Protokolkode:
CEB-01-RLP01-CT
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af belzutifan og lenvatinib til patienter med von Hippel-Lindau-sygdom eller andre solide kræftformer

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Danmark Finland Frankrig Tyskland +4
  • Langtidssikkerhed hos patienter med modermærkekræft eller fremskreden kræft tidligere behandlet med vusolimogene oderparepvec, RP2 eller RP3

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Tyskland Grækenland Polen Spanien