Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og anomalier

Undersøgelse af lægemidlet efanesoctocog alfa til behandling af svær hæmofili A hos patienter fra tidligere studier

Rekrutterer

3 1 1 1
Undersøgte sygdomme:
- Faktor VIII-mangel
Undersøgte lægemidler:
- Efanesoctocog Alfa
+4
Langtidsopfølgning af patienter med arvelig ATTR amyloidose efter behandling med NTLA-2001

Rekrutterer

4 1 1
Undersøgte sygdomme:
- Hereditær neuropatisk amyloidose
- Kardiel amyloidose
Undersøgte lægemidler:
- Single Guide Rna Targeting The Human Ttr Gene
- Ziclumeran
Undersøgelse af ny genbehandling (REGV131-LNP1265) til voksne med hæmofili B for at se om den er sikker og kan hjælpe med blodets størkning

Rekrutterer

2 1 1
Undersøgte lægemidler:
Sammenligning af 30% eller 60% ilt ved fødslen hos for tidligt fødte børn for at forbedre deres nervesystems udvikling

Rekrutterer

3 1 1 1
Undersøgte sygdomme:
- Præmatur nyfødt
Undersøgte lægemidler:
- Oxygen Ph.eur.
Undersøgelse af lægemidlet tolvaptan til behandling af arvelig polycystisk nyresygdom (ARPKD) hos børn fra 28 dage til 18 år

Rekrutterer

3 1 1 1
Undersøgte sygdomme:
- Medfødt cystisk nyresygdom
Undersøgte lægemidler:
- Tolvaptan
Langtidsstudie af CTX001-genterapi til behandling af beta-thalassæmi og seglcelleanæmi

Rekrutterer

3 1 1 1
Undersøgte sygdomme:
- Seglcelleanæmi
- Thalassæmi
Undersøgte lægemidler:
- Exagamglogene Autotemcel

Forsøgslægemidler på denne lokation

Se, hvilke lægemiddelkandidater der indgår i kliniske forsøg i nærheden af dig. Klik for detaljerede forsøgsoplysninger.

Medicinske tilstande, der undersøges på denne lokation

Udforsk sygdomme, der aktuelt indgår i kliniske forsøg i nærheden af dig. Klik for at se forsøg og detaljer for hver tilstand.