Undersøgelse af lægemidlet efanesoctocog alfa til behandling af svær hæmofili A hos patienter fra tidligere studier

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hæmofili A er en arvelig blødningssygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på et vigtigt protein kaldet faktor VIII. Dette betyder, at personer med denne tilstand kan få alvorlige og langvarige blødninger, selv efter mindre skader. Denne undersøgelse handler om et lægemiddel kaldet efanesoctocog alfa, som er en kunstigt fremstillet version af det manglende protein, der kan hjælpe blodet med at størkne bedre.

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle flere oplysninger om sikkerheden og virkningen af efanesoctocog alfa hos patienter med svær hæmofili A. Undersøgelsen er designet til at give patienter, som tidligere har deltaget i andre forskningsprojekter med dette lægemiddel, mulighed for at fortsætte behandlingen. Lægemidlet kan bruges både som forebyggende behandling for at reducere antallet af blødningsepisoder og som behandling, når blødninger opstår.

Under undersøgelsen vil patienterne fortsætte med at modtage efanesoctocog alfa som injektion, og deres tilstand vil blive overvåget regelmæssigt. Læger vil følge patienterne for at se, hvordan de reagerer på behandlingen, og om der opstår bivirkninger. Patienterne eller deres pårørende skal føre dagbog over behandlingen og eventuelle blødningsepisoder. Denne type undersøgelse kaldes en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilket lægemiddel der gives.

1 Studieopstart og baseline evaluering

Du starter i dette studie efter at have afsluttet en tidligere undersøgelse med efanesoctocog alfa. Dette lægemiddel er en form for faktor VIII, som hjælper dit blod med at størkne.

Ideelt set starter du i dette studie inden for 7 dage efter din sidste dosis i det tidligere studie for at sikre, at der ikke er afbrydelser i din forebyggende behandling.

Ved det første besøg gennemgår lægen din medicinske historie og kontrollerer dit helbred for at bekræfte, at det er sikkert for dig at fortsætte behandlingen.

2 Fortsættelse af forebyggende behandling

Du fortsætter med at få efanesoctocog alfa som forebyggende behandling mod blødninger. Dette lægemiddel gives som en injektion i en vene.

Lægemidlet kommer som et pulver, der skal blandes med en væske før det gives som injektion.

Doseringen og hvor ofte du skal have medicinen afhænger af din individuelle tilstand og vil blive bestemt af lægen baseret på din erfaring fra det tidligere studie.

3 Behandling af blødningsepisoder

Hvis du oplever blødninger under studiet, kan du også få efanesoctocog alfa til at behandle disse blødninger.

Doseringen til behandling af blødninger kan være anderledes end den forebyggende dosis og vil blive bestemt af lægen.

Du skal kontakte lægen eller studieteamet, hvis du oplever blødninger, så de kan vejlede dig om den rette behandling.

4 Daglig registrering og overvågning

Du skal føre en patientdagbog gennem hele studiet. I denne dagbog noterer du information om din behandling og eventuelle symptomer.

Før du starter, får du træning i at bruge patientdagbogen korrekt.

Det er vigtigt, at du udfylder dagbogen regelmæssigt og nøjagtigt, da disse oplysninger hjælper lægerne med at vurdere, hvordan behandlingen virker.

5 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du skal komme til regelmæssige besøg hos lægen gennem studiet for at overvåge din sikkerhed og behandlingseffekt.

Ved disse besøg vil lægen kontrollere dit helbred, gennemgå din patientdagbog og justere behandlingen om nødvendigt.

Lægen vil også registrere eventuelle bivirkninger eller uventede hændelser, du måtte have oplevet siden sidste besøg.

6 Langtidsopfølgning

Dette studie er designet til at give dig fortsat adgang til efanesoctocog alfa behandling efter afslutning af det tidligere studie.

Studiet fortsætter med at indsamle data om sikkerheden og effekten af lægemidlet over en længere periode.

Du kan fortsætte i studiet, så længe du får gavn af behandlingen, og så længe det vurderes sikkert af lægen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være i stand til at give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen, hvilket betyder at du forstår kravene og begrænsningerne. Hvis du er under 18 år eller ikke kan give samtykke selv, skal dine forældre eller en juridisk repræsentant give tilladelse på dine vegne
  • Du skal have fuldført en af de påkrævede tidligere undersøgelser kaldet Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 eller LTS16294, og lægen skal vurdere, at du får gavn af behandlingen med efanesoctocog alfa – det er navnet på det lægemiddel, der undersøges
  • Der skal helst ikke gå mere end 7 dage mellem din sidste dosis i den tidligere undersøgelse og dit første besøg i denne nye undersøgelse for at sikre, at din forebyggende behandling ikke afbrydes
  • Du eller dine forældre/værge skal være villige og i stand til at gennemføre træning i brugen af en patientdagbog og udfylde denne dagbog gennem hele undersøgelsen
  • For mænd er der ingen særlige krav til prævention i denne undersøgelse

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år gammel
  • Du har ikke fået behandling med faktor VIII-produkter (blodstørkningsproteiner) tidligere i mindst 150 behandlingsdage
  • Du har hæmmer-antistoffer (proteiner som kroppen laver for at bekæmpe blodstørkningsfaktorer) mod faktor VIII
  • Du har andre blødningssygdomme end hæmofili A
  • Du har alvorlige leverproblemer
  • Du har alvorlige nyresygdomme
  • Du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 2 år
  • Du har HIV-infektion (en virus som svækker immunforsvaret) med CD4-celler (specielle hvide blodlegemer) under 200 per mikroliter
  • Du tager medicin som påvirker blodets evne til at størkne
  • Du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du har allergiske reaktioner over for bestanddele i studiemedicinen
  • Du har en planlagt større operation inden for studieperioden
  • Du har problemer med at forstå eller følge studieinstruktionerne
  • Du har misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer
  • Du har psykiske sygdomme som kan påvirke din deltagelse i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Unita Locale Socio Sanitaria N 8 Berica Vicenza Italien
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia Athen Grækenland
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
University Medical Center Ljubljana Ljubljana Slovenien
Hospital Unviersitario Miguel Servet Zaragoza Spanien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Plovdiv Bulgarien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Specialized Hospital For Active Treatment Of Hematological Diseases EAD Sofia Bulgarien
Aczunsn Ocrzyqtwaxs Uboagbbcnzojn Pdcio Parma Italien
Uyhfsydknq Mbkhs Gzumsbu Oh Cichckyvk Catanzaro Italien
Gogyjw Ucanjiwaau Fzvgygnyb Frankfurt am Main Tyskland
Aykjtmrti Uoh Amsterdam Holland
Alsizhgnte Phqubaep Hzeymipu Ds Mgqipdmji Marseille Frankrig
Udbpmthojz Dwwdo Smdex Db Rxll Lb Sluizezq Rom Italien
Lmjis Gvkdxtw Hqwunwgb Ou Agothz Athen Grækenland
Hyqjtcpc Uqkeqiganddrr di A Cjyxct A Coruña Spanien
Hwhqjpfv Uermslgkmmqidh Sizzingebd &fvjhgv Hwvskaf dc Hjloxkgemwd Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer
20.03.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer
20.03.2024
Grækenland Grækenland
rekrutterer
20.03.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
20.03.2024
Italien Italien
rekrutterer
20.03.2024
Norge Norge
rekrutterer
20.03.2024
Slovenien Slovenien
rekrutterer ikke
20.03.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
20.03.2024
Sverige Sverige
rekrutterer
20.03.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
20.03.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efanesoctocog alfa er et nyt lægemiddel, der udvikles til behandling af svær hæmofili A. Hæmofili A er en sjælden blødningssygdom, hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på en vigtig koagulationsfaktor. Dette lægemiddel er designet til at erstatte den manglende koagulationsfaktor i blodet og hjælpe med at kontrollere og forhindre blødningsepisoder. Efanesoctocog alfa gives som en forebyggende behandling for at reducere hyppigheden af blødninger, og det kan også bruges til at behandle blødningsepisoder, når de opstår. Lægemidlet administreres gennem en indsprøjtning i en blodåre og har til formål at forbedre patienternes livskvalitet ved at give dem bedre kontrol over deres blødningssygdom.

Hæmofili A – Hæmofili A er en arvelig blødningsforstyrrelse, der primært rammer mænd. Sygdommen opstår på grund af mangel på eller defekt funktion af koagulationsfaktor VIII, som er et vigtigt protein i blodets størkningsproces. Når en person med hæmofili A kommer til skade, kan blodet ikke størkne normalt, hvilket fører til forlænget blødning. Blødningsepisoder kan opstå spontant eller efter mindre traumer og påvirker ofte led, muskler og andre væv. Sygdommen varierer i sværhedsgrad afhængigt af, hvor meget funktionsdygtig faktor VIII der er til stede i blodet. Gentagne blødninger i leddene kan over tid føre til ledskader og bevægelsesbegrænsninger.

Forsøgs-ID:
2023-506537-29-00
Protokolkode:
Sobi.BIVV001-002
NCT ID:
NCT06716814
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsstudie af behandling med efanesoctocog alfa til forebyggelse af ledblødning hos personer med hæmofili A

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Irland Italien +2
  • Sammenligning af behandlinger til patienter med hæmofili A og antistoffer mod faktor VIII

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Bulgarien Kroatien Finland Tyskland Norge Spanien +1