Dette studie følger patienter med to arvelige blodsygdomme kaldet beta-thalassæmi og seglcelleanæmi. Beta-thalassæmi er en sygdom, hvor kroppen ikke kan producere tilstrækkeligt med normale røde blodlegemer, hvilket ofte kræver regelmæssige blodtransfusioner. Seglcelleanæmi er en tilstand, hvor de røde blodlegemer har en unormal sickelform i stedet for den normale runde form, hvilket kan forårsage smertefulde anfald og andre alvorlige komplikationer. Begge sygdomme påvirker kroppens evne til at transportere ilt rundt i kroppen gennem blodet.
Patienterne i dette studie har tidligere modtaget en behandling kaldet CTX001, som er en særlig type genbehandling. Denne behandling indebærer, at patientens egne hæmatopoietiske stamceller – det er de celler i knoglemarven, som producerer blodceller – bliver taget ud af kroppen og ændret ved hjælp af en teknik kaldet CRISPR-Cas9. Denne teknik kan rette genetiske fejl i cellerne. Efter ændringen bliver cellerne sat tilbage i patientens krop, hvor de kan begynde at producere sunde blodceller.
Formålet med dette opfølgningsstudie er at vurdere den langsigtede sikkerhed af CTX001-behandlingen hos patienter, som har modtaget den for deres blodsygdom. Under studiet vil forskerne følge patienterne over en længere periode og overvåge deres helbred for at se, om behandlingen fortsætter med at være sikker og effektiv over tid. De vil måle forskellige ting i blodet, herunder niveauet af hæmoglobin, som er det stof i de røde blodlegemer, der transporterer ilt, og de vil også undersøge, om de genetiske ændringer fortsætter med at være til stede i patientens celler.
Belgien 
Italien 
Tyskland 