Dette studie undersøger en ny genbehandling kaldet REGV131-LNP1265 til voksne mænd med hæmofili B. Hæmofili B er en arvelig blodsygdom, hvor kroppen ikke producerer nok af koagulationsfaktor IX, hvilket er et protein der hjælper blodet med at størkne. Dette betyder, at personer med sygdommen kan få langvarige og farlige blødninger, selv efter mindre skader. Den nye behandling anvender CRISPR/CAS9-teknologi, som er en metode til at redigere gener, for at indsætte det manglende gen direkte i patientens celler, så kroppen kan begynde at producere koagulationsfaktor IX på egen hånd.
Formålet med studiet er at finde ud af, om behandlingen er sikker og kan hjælpe kroppen med at producere nok koagulationsfaktor til at forhindre blødninger. Studiet er opdelt i to dele: I første del undersøges forskellige doser af medicinen for at finde den bedste og sikreste dosis, mens anden del tester denne anbefalede dosis på flere deltagere. Behandlingen gives som en enkelt indsprøjtning direkte i en blodåre, og deltagerne følges i op til to år bagefter for at se, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger.
Under studiet vil deltagerne få taget blodprøver regelmæssigt for at måle, hvor meget koagulationsfaktor IX deres krop producerer, og hvor godt blodet størkner. Forskerne vil også holde øje med, hvor ofte deltagerne oplever blødninger, og om de stadig har brug for deres sædvanlige faktor IX-behandling. Alle bivirkninger og sikkerhedsaspekter overvåges nøje gennem hele studieperioden for at sikre deltagernes sundhed og velbefindende.
Frankrig 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
