Der findes i øjeblikket 1 igangværende klinisk forsøg for patienter med neuroblastom i centralnervesystemet. Dette forsøg undersøger en kombination af dinutuximab beta med kemoterapi til børn og unge med nydiagnosticeret højrisiko-neuroblastom.

Kliniske forsøg for neuroblastom i centralnervesystemet

Neuroblastom er en type kræft, der oftest rammer børn, særligt dem under fem år. Sygdommen opstår i umodne nerveceller og starter ofte i binyrerne, som ligger over nyrerne, men kan også udvikle sig i nakken, brystet, maven eller rygsøjlen. Sygdommen kan sprede sig til andre dele af kroppen, herunder knoglerne, knoglemarven og lymfeknuderne. Symptomerne kan variere afhængigt af tumorens placering og kan omfatte mavesmerter, en knude i maven eller ændringer i afføringsvaner. Efterhånden som sygdommen skrider frem, kan den forårsage træthed, appetitløshed og vægttab. Neuroblastom betragtes som højrisikokræft, når det diagnosticeres hos ældre børn, eller når det har spredt sig betydeligt.

I øjeblikket er der 1 klinisk forsøg tilgængeligt for denne sygdom. Dette forsøg fokuserer på at teste nye behandlingsmuligheder, der kan forbedre prognosen for børn med højrisiko-neuroblastom.

Tilgængelige kliniske forsøg

Undersøgelse af dinutuximab beta med kemoterapi til børn og unge med nydiagnosticeret højrisiko-neuroblastom

Lokationer: Østrig, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge behandlingen af neuroblastom hos børn. Forsøget tester en behandling, der kombinerer et lægemiddel kaldet dinutuximab beta med andre kemoterapimidler. Kemoterapi er en type kræftbehandling, der bruger lægemidler til at ødelægge kræftceller. De kemoterapimidler, der anvendes i dette forsøg, omfatter dacarbazin, etoposid, cisplatin, vincristinsulfat, ifosfamid, carboplatin, doxorubicinhydrochlorid og cyclophosphamid. Disse lægemidler gives til patienterne for at se, hvor godt de virker sammen med dinutuximab beta til behandling af nydiagnosticeret højrisiko-neuroblastom.

Formålet med forsøget er at finde ud af, hvor sikker og tolerabel kombinationen af dinutuximab beta og kemoterapi er for patienterne, samt at bestemme den bedste dosis. Patienter i forsøget vil modtage behandlingen i cyklusser, hvilket betyder, at de vil have perioder med at modtage medicinen efterfulgt af hvileperioder. Forsøget vil overvåge patienterne for eventuelle bivirkninger og hvordan deres kræft reagerer på behandlingen. Nogle patienter kan modtage placebo, som er et stof uden aktiv medicin, for at sammenligne effekten af den faktiske behandling.

Inklusionskriterier:

• Skal have en bekræftet diagnose af neuroblastom Stadium M, som er en type kræft, der påvirker nervevæv, i henhold til specifikke medicinske kriterier
• Skal være mindst 18 måneder gammel og yngre end 18 år
• Skal veje mere end 12 kilogram
• Skal have visse leverfunktionstest inden for specifikke grænser: Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST)

Eksklusionskriterier:

• Patienter, der ikke er diagnosticeret med neuroblastom
• Patienter, der ikke anses for højrisiko i henhold til specifikke medicinske retningslinjer
• Patienter, der er yngre end 18 måneder eller ældre end 18 år
• Patienter, der ikke sikkert kan modtage forsøgsbehandlingerne på grund af andre helbredstilstande
• Patienter, der er gravide eller ammer
• Patienter, der for nylig har deltaget i et andet klinisk forsøg
• Patienter, der har allergier over for forsøgsmedicinene eller deres ingredienser
• Patienter, der har visse infektioner eller sygdomme, der kan interferere med forsøget
• Patienter, der af en eller anden grund ikke er i stand til at følge forsøgsprocedurerne

Behandlingsforløb:

Forsøget vil strække sig over flere år, hvor patienterne bliver nøje overvåget gennem hele processen. Deltagerne skal deltage i regelmæssige opfølgningsaftaler for at følge deres fremskridt og eventuelle ændringer i deres tilstand.

Lægemidler i forsøget:

Dinutuximab beta er et lægemiddel, der anvendes i dette forsøg til behandling af højrisiko-neuroblastom. Det testes for at se, hvor sikkert og tolerabelt det er, når det kombineres med andre kemoterapibehandlinger. Målet er at finde den bedste dosis, der kan anvendes sikkert med disse behandlinger. Dinutuximab beta er en monoklonal antistof, som er en type målrettet kræftterapi, der virker ved at målrette et specifikt molekyle på kræftceller og hjælpe immunsystemet med at genkende og ødelægge disse celler.

Induktionskemoterapi-regimer (GPOH eller hurtig COJEC) er kombinationer af kemoterapimidler, der bruges til at formindske tumorer og dræbe kræftceller hos patienter med højrisiko-neuroblastom. Disse regimer er en del af den indledende behandlingsfase og testes i kombination med dinutuximab beta for at se, om de virker bedre sammen.

Opsummering

Der er i øjeblikket ét stort internationalt klinisk forsøg tilgængeligt for patienter med neuroblastom i centralnervesystemet. Dette forsøg repræsenterer en vigtig forskningsindsats på tværs af flere europæiske lande, herunder Østrig, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Polen og Spanien.

Det centrale forsøg fokuserer på at kombinere den innovative medicin dinutuximab beta med traditionel kemoterapi for at forbedre behandlingsresultaterne for børn og unge med nydiagnosticeret højrisiko-neuroblastom. Dette forsøg er særligt vigtigt, da det søger at bestemme både den optimale dosis og sikkerhedsprofilen for denne kombinationsbehandling.

Det er værd at bemærke, at forsøget har specifikke alderskrav (mellem 18 måneder og 18 år) og kræver en bekræftet diagnose af neuroblastom Stadium M. Patienterne vil blive nøje overvåget gennem hele behandlingsforløbet for at vurdere både effektivitet og eventuelle bivirkninger.

For familier med børn, der lider af denne alvorlige sygdom, repræsenterer dette forsøg en potentiel mulighed for at få adgang til nye behandlingsmetoder, der kan forbedre prognoserne. Det anbefales, at interesserede patienter og familier drøfter muligheden for deltagelse med deres behandlende læge for at afgøre, om de opfylder kriterierne for forsøget.