Lennox-Gastaut syndrom er en sjælden og alvorlig form for epilepsi, der typisk begynder i den tidlige barndom. Her får du et overblik over igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for børn og voksne med denne udfordrende tilstand.
Kliniske forsøg for Lennox-Gastaut syndrom
Lennox-Gastaut syndrom (LGS) er en kompleks epilepsiform, der er kendetegnet ved flere forskellige anfaldstilstande, udviklingsforsinkelser og ofte behandlingsresistens. I øjeblikket er der 6 kliniske forsøg registreret for denne sygdom, som undersøger forskellige lægemidler og behandlingsmetoder. Disse forsøg tilbyder håb om bedre anfaldskontrol og forbedret livskvalitet for patienter med LGS.
Igangværende kliniske forsøg
Undersøgelse af cannabidiol oral opløsning til spædbørn med tuberøs sklerose, Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom med ukontrollerede krampeanfald
Lokationer: Italien, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af cannabidiol (CBD) som tilføjelsesbehandling til små børn med LGS, Dravet syndrom eller tuberøs sklerosekompleks, der har krampeanfald, som er vanskelige at kontrollere med standardbehandlinger. Medicinen, kendt som Epidyolex 100 mg/ml oral opløsning, gives i tillæg til patienternes eksisterende anfaldsmedicin.
Studiet er et åbent forsøg, hvilket betyder, at alle deltagere modtager den aktive behandling i en periode på 52 uger. Gennem hele forsøgsperioden skal plejerne føre dagbog over anfaldene for at hjælpe forskerne med at forstå, hvor godt behandlingen virker. Studiet overvåger sikkerhed, bivirkninger og ændringer i anfaldsmønsteret.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 1 måned og under 2 år gamle (afhængigt af diagnosen), have bekræftet diagnose af LGS, Dravet syndrom eller tuberøs sklerosekompleks, og have ukontrollerede anfald trods behandling med mindst én anfaldsmedicin. Plejerne skal være villige til at føre elektronisk anfaldsdagbog.
Eksklusionskriterier: Patienter med svære allergiske reaktioner over for studiemedicinen, alvorlig lever- eller nyresygdom, eller kvinder der er gravide eller ammer, kan ikke deltage.
Undersøgelse af soticlestat til børn og voksne med Dravet eller Lennox-Gastaut syndrom tidligere behandlet med fenfluramin
Lokation: Danmark
Dette forsøg undersøger effekten af soticlestat hos patienter med LGS eller Dravet syndrom, der tidligere har været behandlet med fenfluramin. Studiet er designet til at evaluere, om soticlestat kan hjælpe med at reducere anfaldshyppigheden hos denne særlige patientgruppe.
Forsøget er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder, at nogle deltagere vil modtage soticlestat, mens andre får placebo. Behandlingsperioden varer op til 52 uger, hvor deltagerne overvåges nøje for ændringer i anfaldshyppighed og eventuelle bivirkninger. Det primære fokus er på konvulsive anfald ved Dravet syndrom og større motoriske drop-anfald ved LGS.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 2 år gamle, have dokumenteret diagnose af LGS eller Dravet syndrom, og have tidligere erfaring med fenfluramin-behandling.
Eksklusionskriterier: Patienter uden bekræftet diagnose af LGS eller Dravet syndrom, eller uden tidligere eksponering for fenfluramin, kan ikke deltage.
Undersøgelse af carisbamat til behandling af krampeanfald hos børn og voksne med Lennox-Gastaut syndrom
Lokationer: Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Polen, Portugal, Spanien
Dette kliniske forsøg tester medicinen carisbamat (YKP509) som tilføjelsesbehandling til patienter med LGS i alderen 4-55 år. Målet er at vurdere, om carisbamat kan reducere hyppigheden af drop-anfald (toniske, atoniske og tonisk-kloniske anfald) hos mennesker med denne udfordrende epilepsiform.
Studiet er dobbeltblindet og randomiseret, hvor deltagerne enten modtager carisbamat eller placebo som oral suspension i tillæg til deres nuværende anfaldsmedicin. Efter den dobbeltblindede fase er der mulighed for at fortsætte i en åben forlængelse, hvor alle deltagere får den aktive behandling. Den primære behandlingsperiode er 12 uger, med mulighed for forlængelse op til 52 uger.
Inklusionskriterier: Deltagere skal have bekræftet LGS-diagnose med dokumentation fra EEG, være mellem 4 og 55 år, have mindst 8 drop-anfald i en 4-ugers periode, og tage 1-4 stabile anfaldsmedicin.
Eksklusionskriterier: Patienter uden LGS-diagnose, under 4 år eller over 55 år, gravide eller ammende kvinder, eller personer med andre alvorlige helbredstilstande kan ikke deltage.
Undersøgelse af langtidssikkerhed af soticlestat til patienter med Dravet eller Lennox-Gastaut syndrom
Lokationer: Belgien, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Letland, Holland, Polen, Spanien
Dette forsøg er et forlængelsesstudium, der undersøger den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af soticlestat (TAK-935) hos patienter med LGS eller Dravet syndrom. Deltagerne er personer, der allerede har været med i tidligere fase 3-studier af soticlestat og gennemført mindst 12 ugers behandling.
Medicinen gives som tabletter til oral indtagelse og bruges som tilføjelsesbehandling til standardbehandling, som kan omfatte anfaldsmedicin, vagusnervestimulation eller specielle diæter som ketogen eller modificeret Atkins-kost. Studiet varer op til 52 uger og fokuserer på at overvåge bivirkninger, anfaldshyppighed og generel sundhedstilstand.
Inklusionskriterier: Deltagere skal have gennemført mindst 12 ugers behandling i et tidligere soticlestat fase 3-studie uden alvorlige bivirkninger, og det skal være lægens vurdering, at de kan have gavn af fortsat behandling.
Eksklusionskriterier: Patienter uden tidligere deltagelse i soticlestat-studier, eller som har haft alvorlige bivirkninger, der gør fortsat brug usikkert, kan ikke deltage.
Langtidssikkerhedsundersøgelse af fenfluraminhydrochlorid til krampeanfald hos patienter med Dravet eller Lennox-Gastaut syndrom
Lokationer: Italien, Holland, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg evaluerer den langsigtede sikkerhed af fenfluraminhydrochlorid (ZX008) som tilføjelsesbehandling til krampeanfald hos patienter med LGS eller Dravet syndrom. Studiet er et forlængelsesforsøg for deltagere, der har gennemført et tidligere kernestudium med fenfluramin.
Medicinen gives som en oral opløsning, og deltagerne overvåges løbende for bivirkninger gennem forskellige sundhedsvurderinger, herunder laboratorieprøver, vitale tegn, fysiske undersøgelser og specialiserede tests som EKG og ekkokardiografi. Studiet forventes at fortsætte indtil juni 2025.
Inklusionskriterier: Deltagere skal have gennemført et tidligere kernestudium med ZX008 tilfredsstillende, være mænd eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinder, og have en sjælden anfaldssygdom som LGS eller Dravet syndrom.
Eksklusionskriterier: Patienter uden tidligere deltagelse i et ZX008-studium eller uden LGS eller Dravet syndrom kan ikke deltage.
Undersøgelse af langtidssikkerhed af soticlestat til voksne og børn med udviklingsmæssige epileptiske encephalopatier
Lokationer: Polen, Portugal, Spanien
Dette forsøg undersøger den langsigtede sikkerhed af soticlestat (TAK-935) hos patienter med forskellige former for udviklingsmæssige epileptiske encephalopatier, herunder LGS, Dravet syndrom, CDKL5-mangelsygdom og kromosom 15-duplikationssyndrom. Det er et forlængelsesstudium for deltagere fra tidligere soticlestat-forsøg.
Medicinen gives som tabletter til oral indtagelse sammen med mindst én anden anfaldsterapi. Behandlingsperioden kan vare op til 96 uger, og den maksimale daglige dosis er 600 mg. Gennem hele studiet overvåges deltagerne for bivirkninger, adfærdsændringer og andre sundhedsindikatorer.
Inklusionskriterier: Deltagere skal have været med i et tidligere soticlestat-studium og enten have gennemført det eller have modtaget mindst 10 ugers behandling uden alvorlige bivirkninger. Lægen skal vurdere, at patienten kan have gavn af fortsat behandling.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke bruger mindst én anfaldsterapi (medicin, vagusnervestimulator eller specialkost), eller som har andre medicinske tilstande, der gør deltagelse uhensigtsmæssig, kan ikke deltage.
Sammenfatning
De igangværende kliniske forsøg for Lennox-Gastaut syndrom repræsenterer forskellige behandlingsstrategier og undersøger både nye og eksisterende lægemidler. Der er en tydelig tendens mod at undersøge langtidssikkerhed af lovende behandlinger som soticlestat og fenfluramin gennem forlængelsesstudier.
Flere af forsøgene fokuserer på tilføjelsesbehandling (adjuvant terapi), hvilket betyder, at de nye lægemidler gives sammen med eksisterende anfaldsmedicin. Dette afspejler den kliniske virkelighed, at LGS ofte kræver flere behandlingsformer samtidig.
En vigtig observation er, at forsøgene omfatter forskellige aldersgrupper – fra spædbørn til voksne – hvilket understreger behovet for behandlingsmuligheder gennem hele livsforløbet. De fleste forsøg kræver omfattende overvågning og anfaldsdagbøger, hvilket fremhæver vigtigheden af nøje dokumentation af anfaldshyppighed og -type.
Geografisk er forsøgene spredt over mange europæiske lande, med flere lokationer i Spanien, Italien og Polen, hvilket giver patienter i disse regioner bedre adgang til eksperimentelle behandlinger.
