Indholdsfortegnelse

• Oversigt over Soticlestat-studierne
• Hvem der deltager
• Studiefaser og design
• Hvad forskerne måler
• De vigtigste studier
• Hvad resultaterne kan bruges til

Oversigt over Soticlestat-studierne

De tilgængelige kliniske forsøg undersøger Soticlestat hos personer med sjældne epilepsisyndromer, især Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom.^[1][2] Et andet studie omfattede også andre developmental epileptic encephalopathies, som er en gruppe alvorlige tilstande, hvor anfald og udviklingsproblemer optræder sammen.^[3]

Alle tre studier i datagrundlaget var interventionelle studier, hvilket betyder, at deltagerne fik den undersøgte behandling, så forskerne kunne måle effekt og sikkerhed.^[1][2][3] Studierne var afsluttet (“completed”).^[1][2][3]

Hvem der deltager

Deltagerne var børn, voksne eller begge dele, afhængigt af det enkelte forsøg.^[1][2][3] Ét fase 3-studie omfattede 377 personer med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom, mens et andet fase 3-studie kun havde 15 deltagere og specifikt undersøgte personer, der allerede havde været eksponeret for fenfluramin.^[1][2]

Fase 2-studiet omfattede 156 personer med forskellige sjældne epilepsiformer, herunder Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, CDKL5 deficiency disorder og chromosome 15 duplication syndrome.^[3] Studierne brugte også add-on behandling, som betyder, at Soticlestat blev givet sammen med anden igangværende anfaldsbehandling som antiepileptika, vagusnervestimulation eller ketogen diæt.^[1][3]

Studiefase og design

To af forsøgene var Phase 3-studier, som typisk bruges til at bekræfte sikkerhed og mulig effekt i større grupper.^[1][2] Det tredje studie var et Phase 2-studie, som især vurderede langtidssikkerhed og tolerabilitet i en mindre gruppe.^[3]

Et af Phase 3-studierne var et open-label extension study, hvilket betyder, at både forskere og deltagere vidste, hvilken behandling der blev givet, og at studiet fulgte deltagerne videre over tid.^[1] Et andet studie var også et open-label opfølgningsstudie, der så på langtidseffekter hos børn og voksne med udviklingsrelaterede epilepsier.^[3]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste i disse studier var at måle sikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kunne bruges uden uacceptable problemer, og om deltagerne kunne tåle den over tid.^[1][3] Forskerne registrerede blandt andet TEAEs, som betyder behandlingsopståede bivirkninger eller hændelser, der kom under behandlingen.^[1]

Studierne målte også blodprøver, ECG (elektrokardiogram, en test af hjertets elektriske aktivitet), vitale tegn som puls og blodtryk samt ændringer i højde og vægt.^[1][3] Hos børn målte man desuden Tanner-stadie, som viser pubertetsudvikling, og IGF-1, et vækstrelateret stof i blodet.^[1]

Et af studierne målte ændring i anfaldsfrekvens, altså hvor ofte anfald forekommer over 28 dage.^[2] Andre målte ændringer i adfærd og daglige funktioner med VABS og ABC-C, samt vurdering af selvmordsrisiko med C-SSRS hos deltagere på 6 år og derover.^[3]

De vigtigste studier

Studie 2022-502802-34-00 var et fase 3, open-label forlængelsesstudie med 377 deltagere med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom.^[1] Formålet var at undersøge langtidssikkerhed og tolerabilitet af Soticlestat som tillægsbehandling til standardbehandling, og de vigtigste mål var bivirkninger, laboratorieprøver, ECG, vækst og pubertetsudvikling.^[1]

Studie 2023-504104-29-00 var et fase 3-studie med 15 deltagere med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom, som allerede havde fået fenfluramin.^[2] Her blev der især set på ændring i anfaldsfrekvens over 28 dage i de første 12 uger af vedligeholdelsesperioden, altså den del af studiet hvor behandlingen fortsætter stabilt.^[2]

Studie NCT03635073 var et fase 2, open-label opfølgningsstudie med 156 deltagere med flere former for sjælden epilepsi.^[3] Formålet var at vurdere langtidssikkerhed og tolerabilitet af Soticlestat som tillægsbehandling sammen med mindst én anden anfaldsbehandling, og forskerne målte også adfærd, daglig funktion, blodprøver, vægt, højde og ECG.^[3]

Hvad resultaterne kan bruges til

Disse forsøg hjælper med at vise, hvordan Soticlestat bliver undersøgt i virkelige patientgrupper med svære og sjældne epilepsisyndromer.^[1][2][3] De giver især information om sikkerhed over tid, om behandlingen kan bruges sammen med andre anfaldsbehandlinger, og om der er tegn på mindre anfaldsaktivitet.^[1][2][3]

For patienter og familier betyder det, at forskningen ikke kun ser på anfald, men også på daglig trivsel, vækst, pubertet, hjerterytme og andre mål, som kan være vigtige ved langvarig behandling.^[1][3]