Langtidsstudie af lægemidlet soticlestat hos børn og voksne med udviklingsbetinget epilepsi (Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, CDKL5 og andre)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske studie undersøger sikkerhed og tolerabilitet af medicinen soticlestat hos børn og voksne med sjældne former for epilepsi kaldet udviklingsmæssige epileptiske encefalopatier. De sygdomme, der studeres, omfatter Dravet syndrom, Lennox Gastaut syndrom, CDKL5 mangelsygdom og kromosom 15 duplikationssyndrom. Disse tilstande er alvorlige former for epilepsi, der begynder i barndommen og ofte forårsager udviklingsforstyrrelser samt hyppige anfald, som kan være svære at kontrollere med almindelig behandling. Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af soticlestat, når det gives som tillægsbehandling sammen med andre anfaldshæmmende behandlinger.

Studiet er designet som et opfølgningsstudie for personer, der tidligere har deltaget i andre soticlestat-studier. Deltagerne vil fortsætte med at modtage soticlestat sammen med deres nuværende anfaldshæmmende behandling, som kan bestå af anfaldshæmmende medicin, vagal nerve stimulator, ketogen diæt eller modificeret Atkins diæt. Under studiet vil forskerne overvåge eventuelle bivirkninger og måle, hvordan medicinen påvirker deltagernes tilstand over tid. De vil også vurdere ændringer i adfærd og daglige færdigheder ved hjælp af standardiserede skalaer.

Gennem studiet vil forskerne registrere antallet af anfald og evaluere, om soticlestat har en positiv effekt på anfaldshyppigheden. De vil også overvåge vigtige sikkerhedsparametre såsom laboratorieprøver, vitale tegn, vægt og hjerterytme for at sikre, at behandlingen er sikker på lang sigt. Dette studie vil hjælpe med at give vigtig information om soticlestat som en potentiel langsigteds behandlingsmulighed for personer med disse sjældne og alvorlige former for epilepsi.

1 Start af forlængelsesundersøgelse

Du starter denne forlængelsesundersøgelse, fordi du tidligere har deltaget i en soticlestat-undersøgelse og enten har gennemført den med succes eller har modtaget mindst 10 ugers behandling.

Formålet med denne undersøgelse er at følge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af soticlestat som tillægsbehandling til din eksisterende epilepsibehandling.

Du vil fortsætte med at tage soticlestat sammen med din nuværende behandling, som kan være andre epilepsimediciner, vagusnervestimulator (en implanteret enhed, der stimulerer en nerve), ketogen diæt eller modificeret Atkins-diæt.

2 Løbende medicinering

Du vil tage soticlestat i tabletform som en daglig tillægsbehandling til din eksisterende epilepsibehandling.

Den nøjagtige dosis og hyppighed af soticlestat vil blive bestemt baseret på din tidligere deltagelse i soticlestat-undersøgelser.

Du skal fortsætte med at tage alle dine andre epilepsimediciner og følge andre behandlinger som normalt under hele undersøgelsesperioden.

3 Regelmæssige sikkerhedsvurderinger

Du vil blive overvåget løbende for bivirkninger (uønskede effekter af medicinen) under hele undersøgelsesperioden.

Der vil blive foretaget regelmæssige blodprøver for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur) vil blive målt regelmæssigt.

Din vægt vil blive kontrolleret ved besøgene.

Der vil blive taget elektrokardiogram (EKG), som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

4 Adfærdsmæssige vurderinger

Du vil blive vurderet ved hjælp af Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS), som måler dine daglige færdigheder og adaptive adfærd.

Hvis du er 6 år eller ældre, vil du også blive vurderet ved hjælp af Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C), som ser på forskellige adfærdsmønstre.

Disse vurderinger hjælper med at følge eventuelle ændringer i din adfærd og funktionsniveau over tid.

5 Selvmordsvurdering for ældre deltagere

Hvis du er 6 år eller ældre, vil du blive vurderet ved hjælp af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (CSSRS).

Dette er en standardvurdering, der hjælper med at overvåge eventuelle tanker eller følelser relateret til selvskade.

Denne vurdering er en sikkerhedsforanstaltning for at sikre dit velvære under undersøgelsen.

6 Anfaldsmonitering

Du skal føre en detaljeret dagbog over alle dine anfald (epileptiske episoder) under hele undersøgelsen.

Der vil blive målt procentvis ændring i alle anfaldstyper sammenlignet med før undersøgelsen.

Hvis du har Lennox-Gastaut syndrom, vil faldanfald (anfald, der får dig til at falde) blive særligt overvåget.

Hvis du har Dravet syndrom, vil krampeanfald (anfald med muskelsammentrækninger) blive særligt fulgt.

Alle motoriske anfald (anfald, der påvirker bevægelse) vil også blive registreret og analyseret.

Anfaldsfrekvensen vil blive målt over 28-dages perioder for at spore ændringer over tid.

7 Klinisk indtryk vurdering

Din læge vil regelmæssigt vurdere din overordnede tilstand ved hjælp af Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) skala.

Denne vurdering giver et generelt billede af, hvor alvorlig din tilstand er, og hvordan den ændrer sig over tid.

Dette hjælper med at følge din overordnede fremgang i undersøgelsen.

8 Løbende deltagelse

Denne forlængelsesundersøgelse er designet til at følge den langsigtede sikkerhed af soticlestat over en udvidet periode.

Du vil fortsætte med regelmæssige besøg og vurderinger så længe, det vurderes sikkert og gavnligt for dig.

Alle data fra dine besøg vil blive analyseret for at forstå, hvordan soticlestat påvirker personer med udviklingsmæssige epileptiske encephalopatier på lang sigt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal tidligere have deltaget i et soticlestat studie og opfylde en af følgende betingelser:
Du skal have gennemført et tidligere soticlestat klinisk studie med succes
Du skal have modtaget mindst 10 ugers behandling med studiemedicinen i et tidligere placebo-kontrolleret blindet soticlestat studie (placebo betyder skuffe-medicin, og blindet betyder at hverken du eller lægen vidste om du fik rigtig medicin eller skuffe-medicin), og du må ikke have haft en alvorlig bivirkning som lægen eller firmaet bag studiet mente var relateret til studiemedicinen og som ville gøre det usikkert for dig at fortsætte med at få medicinen
Lægen skal mene at du kan have gavn af at få soticlestat medicin (dette gælder ikke i Spanien)
Du skal have en af følgende sjældne epilepsi former: Dravet syndrom, Lennox Gastaut syndrom, CDKL5 mangelsygdom, kromosom 15 duplikationssyndrom, eller andre voksne former for epileptiske encephalopatier (disse er alvorlige former for epilepsi som påvirker hjernens funktion)
Du skal allerede få mindst én anden behandling mod epileptiske anfald som for eksempel antiepileptisk medicin, vagus nerve stimulator (en enhed der stimulerer en nerve i halsen), ketogen diæt eller modificeret Atkins diæt (særlige diæter der kan hjælpe mod epilepsi)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har ikke en af de specifikke sjældne epilepsi-sygdomme, som studiet undersøger: Dravet syndrom, Lennox Gastaut syndrom, CDKL5-mangelsygdom, eller kromosom 15-duplikationssyndrom
Du tager ikke i forvejen mindst én behandling mod epilepsi, såsom epilepsimedicin (lægemidler der forebygger krampeanfald), vagusnervestimulator (en lille enhed der sender elektriske signaler til hjernen), ketogen diæt (en særlig fedtrig kost), eller modificeret Atkins-diæt (en særlig lavkulhydratkost)
Du har haft alvorlige bivirkninger eller allergiske reaktioner over for studiebehandlingen eller lignende lægemidler tidligere
Du har andre alvorlige sygdomme eller helbredsproblemer, som kan påvirke din sikkerhed under studiet
Du er gravid eller ammer
Du kan ikke følge studiets krav til regelmæssige besøg og undersøgelser
Du deltager allerede i et andet medicinsk forskningsstudie
Din læge vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska Loewenhoff Michal Zolnowski sp.k.	Krakow	Polen
Hospital Ruber Internacional	Madrid	Spanien
Hospital Vithas La Salud	Granada	Spanien
Hospital De Santa Maria E.P.E.	Lissabon	Portugal
Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny Im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego W Warszawie	Warszawa	Polen
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer ikke	01.04.2019
Portugal	rekrutterer ikke	01.04.2019
Spanien	rekrutterer ikke	01.04.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Soticlestat

Soticlestat (TAK-935) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en tilføjelse til eksisterende epilepsibehandling. Det er designet til at hjælpe med at kontrollere anfald hos personer med sjældne former for epilepsi, herunder Dravet syndrom, Lennox Gastaut syndrom, CDKL5-mangellidelse og kromosom 15-duplikationssyndrom. Dette lægemiddel gives sammen med andre behandlinger, som patienten allerede modtager, for potentielt at forbedre kontrollen med anfaldsaktivitet.

Anti-anfalds terapi omfatter forskellige eksisterende behandlinger, der bruges til at kontrollere epileptiske anfald. Disse kan omfatte traditionelle epilepsimedicin, vagusnervestimulator (en lille enhed implanteret under huden, der sender elektriske impulser til hjernen), ketogen diæt (en høj-fedt, lav-kulhydrat diæt) eller modificeret Atkins-diæt. Disse behandlinger fungerer som grundbehandling, som det eksperimentelle lægemiddel soticlestat tilføjes til for at se, om kombinationen kan give bedre anfaldskontrol.

Undersøgte sygdomme:

Dravet syndrom – En sjælden form for epilepsi, der typisk begynder i det første leveår med langvarige feberkramper. Sygdommen udvikler sig gradvist med forskellige typer anfald, herunder myokloniske anfald og absencer. Børn med Dravet syndrom oplever ofte udviklingsmæssige forsinkelser og kognitive problemer, der bliver mere tydelige med alderen. Anfaldsfrekvensen kan variere betydeligt fra person til person. Sygdommen påvirker ofte motoriske færdigheder og sprogudvikling. Tilstanden er kronisk og vedvarer gennem hele livet.

Lennox-Gastaut syndrom – En alvorlig form for epilepsi, der oftest begynder i barndommen mellem 3-5 år. Sygdommen er karakteriseret ved multiple anfaldsttyper, især drop-anfald, toniske anfald og atypiske absencer. Børnene udvikler kognitive problemer og lærevanskeligheder, som forværres over tid. Anfaldsfrekvensen er typisk høj og anfaldet kan forekomme dagligt. Tilstanden medfører ofte adfærdsmæssige problemer og social tilbagetrækning. Sygdommen har en tendens til at være modstandsdygtig over for behandling.

CDKL5-mangelsyndrom – En genetisk lidelse, der primært påvirker piger og forårsager tidlige krampeanfald inden for de første legemåneder. Sygdommen medfører alvorlige udviklingsmæssige forsinkelser, særligt i motoriske færdigheder som at sidde, gå og tale. Anfaldet er ofte vanskelige at kontrollere og kan være af forskellige typer. Børn med denne tilstand har typisk alvorlige intellektuelle handicap og kan have problemer med hånd- og fingerbevægelser. Tilstanden påvirker også søvnmønstre og kan medføre vejrtrækningsproblemer. Sygdommen er progressiv i den forstand, at symptomerne bliver mere komplekse over tid.

Kromosom 15 duplikationssyndrom – En genetisk tilstand forårsaget af ekstra genetisk materiale fra kromosom 15. Sygdommen kan medføre epileptiske anfald, der ofte begynder i barndommen. Personer med denne tilstand oplever typisk udviklingsmæssige forsinkelser og intellektuelle handicap af varierende grad. Tilstanden kan påvirke sprogudvikling og sociale færdigheder. Nogle individer kan have adfærdsmæssige problemer, herunder autisme-lignende træk. Sværhedsgraden af symptomerne kan variere betydeligt mellem forskellige personer med samme genetiske forandring.

Forsøgs-ID:

2022-502801-13-00

Protokolkode:

TAK-935-18-001

NCT ID:

NCT03635073

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsstudie af lægemidlet soticlestat hos børn og voksne med udviklingsbetinget epilepsi (Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, CDKL5 og andre)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?