Indholdsfortegnelse

• Overblik over de kliniske forsøg
• Forsøg ved hjertesvigt hos voksne
• Forsøg hos børn med hjertesvigt
• Forsøg ved andre sygdomme
• Hvad forskerne måler
• Hvem der kan deltage
• Faser og studiedesign

Overblik over de kliniske forsøg

De beskrevne studier undersøger Vericiguat i flere forskellige patientgrupper, især personer med hjertesvigt, men også børn, personer med behandlingsresistent hypertension, patienter med vasospastisk angina og personer med post-COVID-19 syndrom.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

Forsøgene spænder fra fase 2 til fase 4, og status varierer fra afsluttet til godkendt.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

Forsøg ved hjertesvigt hos voksne

Flere af studierne undersøger Vericiguat hos voksne med kronisk hjertesvigt med nedsat uddrivningsfraktion (HFrEF), som betyder, at hjertet pumper blodet mindre effektivt.^[1][3][7]

ARETHA-studiet var et dobbeltblindet, randomiseret og placebokontrolleret fase 3-forsøg med 17 deltagere, og det undersøgte, om Vericiguat kunne sænke diastolisk pulmonal arterietryk sammenlignet med placebo hos patienter med HFrEF og CardioMEMS™ HF System.^[1]

Et andet fase 2-studie undersøgte, om det er sikkert og tåleligt at starte Vericiguat ved 5 mg hos personer med kronisk HFrEF, og det havde 138 deltagere.^[3]

Et stort fase 3-studie med 6.836 deltagere undersøgte, om Vericiguat kunne mindske risikoen for kardiovaskulær død eller indlæggelse på grund af hjertesvigt sammenlignet med placebo.^[7]

Forsøg hos børn med hjertesvigt

To af studierne undersøger Vericiguat hos børn med hjertesvigt på grund af venstre ventrikel-systolisk dysfunktion, som betyder, at hjertets venstre side ikke pumper normalt.^[2][6]

VALOR er et fase 2/3-studie, der er beskrevet som et randomiseret, placebokontrolleret og dobbeltblindet forsøg med 320 deltagere, og det ser på effekt, sikkerhed og farmakokinetik, som er kroppens håndtering af lægemidlet.^[2]

Det primære mål i baseperioden er ændring i NT-proBNP fra start til uge 16, og i forlængelsesperioden måles blandt andet bivirkninger og om deltagerne stopper behandlingen på grund af bivirkninger.^[2]

Et åbent forlængelsesstudie i fase 3 med 254 børn undersøger også sikkerhed og tolerabilitet, herunder hvor mange der får en bivirkning, og hvor mange der stopper behandlingen på grund af bivirkninger.^[6]

Forsøg ved andre sygdomme

REPO-HYPER II er et fase 2-studie i behandlingsresistent hypertension, som betyder forhøjet blodtryk, der er svært at få under kontrol, og studiet har 21 deltagere.^[4]

Dette studie undersøger ændring i systolisk blodtryk målt med 24-timers ABPM, når Vericiguat indgår i kombination med andre stoffer, sammenlignet med en kombination uden tadalafil.^[4]

ViVA er et fase 2-studie med 55 deltagere med sikker vasospastisk angina, og det undersøger, om Vericiguat påvirker mikrovaskulær funktion og antallet af daglige angina-episoder registreret i ORBITA-appen.^[5]

Et andet fase 2-studie undersøgte Vericiguat hos personer med post-COVID-19 syndrom, enten med eller uden opfyldelse af kriterier for ME/CFS, og det omfattede 104 deltagere.^[8]

Her målte forskerne ændring i SF-36-PF, som er et spørgeskema om fysisk funktion, fra start til uge 10.^[8]

Hvad forskerne måler

Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et forsøg, og i disse studier varierer det fra hjertetryk og blodtryk til funktion og bivirkninger.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

I hjertesvigtsstudierne ser forskerne blandt andet på dPAP, NT-proBNP og risiko for død eller indlæggelse, fordi disse mål kan vise, om sygdommen bliver bedre eller værre.^[1][2][7]

I de andre studier måles blandt andet blodtryk, angina-episoder, mikrovaskulær funktion, fysisk funktion og forekomst af bivirkninger for at forstå både effekt og sikkerhed.^{[3][4][5][6][8]}

Hvem der kan deltage

Deltagerne i disse forsøg vælges ud fra den sygdom, studiet undersøger, og hvert studie har sine egne kriterier.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

• Voksne med HFrEF: Flere studier retter sig mod personer med kronisk hjertesvigt med nedsat pumpefunktion.^[1][3][7]

• Børn med hjertesvigt: To studier omfatter børn med hjertesvigt på grund af venstre ventrikel-systolisk dysfunktion.^[2][6]

• Personer med behandlingsresistent hypertension: REPO-HYPER II undersøger patienter, hvor blodtrykket fortsat er forhøjet trods behandling.^[4]

• Personer med vasospastisk angina: ViVA omfatter deltagere med dokumenteret vasospastisk angina i hjertet.^[5]

• Personer med post-COVID-19 syndrom: Ét studie undersøger deltagere med eller uden kriterier for ME/CFS efter COVID-19.^[8]

Faser og studiedesign

Studierne er gennemført som interventionsstudier, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og sammenligner resultaterne med en anden gruppe eller en anden periode.^{[1][2][3][4][5][6][7][8]}

Nogle forsøg er dobbeltblindede og placebokontrollerede, så hverken deltager eller forsker ved, hvem der får aktiv behandling, mens forsøget kører.^[1][2][7]

Andre studier er åbne forlængelsesstudier, hvor alle deltagere får aktiv behandling, og forskerne især følger sikkerhed og tolerabilitet over tid.^[6]