Test af medicinen vericiguat til børn og unge med nedsat pumpefunktion i hjertet

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hjertesvigt på grund af systolisk dysfunktion i venstre hjertekammer hos børn og unge. Hjertesvigt er en tilstand, hvor hjertet ikke pumper blod effektivt nok til at dække kroppens behov. Systolisk dysfunktion betyder, at hjertets venstre kammer, som er ansvarligt for at pumpe ilt-rigt blod ud til kroppen, ikke trækker sig sammen kraftigt nok. Studiet tester medicinen vericiguat sammenlignet med placebo for at se, om den kan hjælpe børn med denne type hjertesvigt.

Formålet med studiet er at undersøge, om vericiguat er effektivt, sikkert og veltåleligt hos børn med hjertesvigt. Studiet måler også, hvordan kroppen optager og behandler medicinen. Deltagerne vil fortsætte med at tage deres sædvanlige hjertemedicin under hele studiet. Studiet består af to dele: en basisperiode på 52 uger, hvor deltagerne får enten vericiguat eller placebo, efterfulgt af en forlængelsesperiode, hvor alle deltagere kan få vericiguat.

Under studiet vil læger regelmæssigt kontrollere deltagernes helbred og måle niveauet af et stof kaldet NT-proBNP i blodet, som kan vise, hvor godt hjertet fungerer. Læger vil også overvåge eventuelle bivirkninger og se, hvordan medicinen påvirker hjertets funktion over tid. Deltagerne vil få medicin som tabletter eller væske, afhængigt af deres alder og vægt, og dosering vil blive justeret baseret på kroppens reaktion og eventuelle bivirkninger.

1 Randomisering og start på behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage vericiguat eller placebo (en inaktiv behandling, der ligner den rigtige medicin). Hverken du eller lægen ved, hvilken behandling du får.

Du vil modtage medicinen som enten tabletter eller væske til indtagelse gennem munden, afhængigt af hvad der er bedst for dig.

Tabletterne findes i styrker på 2,5 mg, 5 mg og 10 mg. Den nøjagtige dosis vil blive fastsat baseret på din vægt og tilstand.

2 Grundperiode – første 16 uger

I de første 16 uger vil du tage din tildelte medicin dagligt. Dette kaldes grundperioden.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige hjertemedicin som normalt under hele undersøgelsen.

Lægen vil måle niveauet af et stof i dit blod kaldet NT-proBNP. Dette stof viser, hvor godt dit hjerte fungerer.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod, og hvor længe den bliver i kroppen.

3 Grundperiode fortsættes til uge 52

Du vil fortsætte med at tage medicinen dagligt indtil uge 52 af grundperioden.

Lægen vil overvåge dig for eventuelle bivirkninger og tegn på, at din hjertesygdom forværres.

Der vil blive målt på ændringer i dit NT-proBNP niveau sammenlignet med starten af undersøgelsen.

Lægen vil holde øje med alvorlige hændelser som hjertedød, indlæggelse på hospitalet på grund af hjertesvigt eller forværring af hjertesvigt.

4 Sikkerhedsopfølgning efter grundperiode

Efter du har gennemført uge 52 og den efterfølgende sikkerhedsopfølgningsperiode, kan du blive inviteret til at deltage i forlængelsesperioden.

For at kunne deltage skal du have modtaget mindst én dosis af undersøgelsesmedicinen og have gennemført hele grundperioden uden permanent at stoppe behandlingen.

5 Forlængelsesperiode – yderligere behandling

I forlængelsesperioden vil du fortsætte med at tage vericiguat (ikke placebo). Alle deltagere i denne del af undersøgelsen får den aktive medicin.

Formålet med denne periode er at overvåge sikkerheden og tolerabiliteten af medicinen over længere tid.

Du vil få målt dit NT-proBNP niveau igen efter 16 uger i forlængelsesperioden for at se, hvordan du reagerer på behandlingen.

6 Løbende overvågning under hele undersøgelsen

Under hele undersøgelsen vil lægen holde øje med eventuelle bivirkninger eller problemer, du måtte opleve.

Du skal informere lægen om alle symptomer eller ændringer i dit helbred.

Lægen vil registrere, om nogen deltagere stopper med at tage medicinen på grund af bivirkninger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og foretaget undersøgelser for at sikre din sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

Barnet skal have hjertesvigt (en tilstand hvor hjertet ikke pumper blod effektivt nok) på grund af problemer med den venstre side af hjertet
Barnet skal have symptomer på langvarigt hjertesvigt som skyldes, at den venstre side af hjertet ikke trækker sig sammen ordentligt
Barnet skal have normal hjertestruktur med en venstre hjertekammer, der fungerer som hovedpumpe
Barnet skal i øjeblikket få stabil medicinsk behandling for hjertesvigt
Barnets ejektionsfraktion (et mål for hvor godt hjertet pumper blod) skal være under 45%, målt inden for de sidste 3 måneder
Barnet skal være mellem 28 dage og 18 år gammelt
Barnet skal veje mindst 3 kg
Hvis deltageren er en pige i den fertile alder, skal hun ikke være gravid eller amme, og skal bruge sikker prævention eller ikke være seksuelt aktiv
For at deltage i forlængelsesperioden skal barnet have været med i grundstudiet, have fået mindst én dose af studiemedicinen, ikke have stoppet behandlingen permanent, og have gennemført uge 52-besøget

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har hjertesvigt (når hjertet ikke kan pumpe blod effektivt nok) på grund af problemer med højre side af hjertet
Du kan ikke deltage, hvis dit hjertesvigt skyldes andre årsager end problemer med venstre hjertekammers evne til at trække sig sammen
Du kan ikke deltage, hvis du har systemisk højresidig hjertesvigt (når højre side af hjertet ikke fungerer korrekt)
Du kan ikke deltage, hvis du har hjerteproblemer, der ikke er relateret til venstre ventrikulær systolisk dysfunktion (når venstre hjertekammer ikke kan pumpe blod ud af hjertet ordentligt)
Du kan ikke deltage, hvis årsagen til dit hjertesvigt er andre forhold end svaghed i venstre sides pumpefunktion
Du kan ikke deltage, hvis du har hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion (når hjertet kan fyldes med blod, men har problemer med at slappe af mellem hjerteslag)
Du kan ikke deltage, hvis din hjertesygdom primært påvirker andre dele af hjertet end venstre hjertekammers sammentrækningsevne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Hospitais da Universidade de Coimbra	Coimbra	Portugal
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E.	Carnaxide	Portugal
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lissabon	Portugal

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
ASST Fatebenefratelli Sacco	Milan	Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Tampere University Hospital	Tampere	Finland
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Deutsches Herzzentrum Berlin	Berlin	Tyskland
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Gottsegen National Cardiovascular Center	Budapest	Ungarn
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Rigshospitalet	København	Danmark
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS	Firenze	Italien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle	Liège	Belgien
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Children’s Health Ireland	Dublin	Irland
Arjnwploqd Pjldppcq Hntcvgqa Dz Mzzixemee	Marseille	Frankrig
Abgplbk Ozfnqtlmfty Uqzupiepzyste Cuwgaznqkjxd Dukzd Skzmcy E Dzshs Svywysi Dl Tjzclb	Turin	Italien
Upppejzuubxexg Cdrqmgu Kzcshxyyb	Gdańsk	Polen
Urqbueoobmjy Muyhcru Capeanu Gojdhyepv	Groningen	Holland
Eegyfsg Uvrmzlmsrgmj Mzfzqho Cgpjqtd Roogsdpti (noxdvyv Mgj	Rotterdam	Holland
Avjbjro Oatpreiweet Psoz Gshxjxec Xmbho	Bergamo	Italien
Finluxeoy Pawg Lt Ikxbzachanfgx Bpuiyorbx Dmq Hikkroup Upkiispusmtwy Lq Pau	Madrid	Spanien
Hbyyrcz Hvln Ldxifix &ttbbyk Gq Sty &kfvnua Cbb dd Bkumsgkc	Pessac	Frankrig
Hffneppn Vgjz ddzqtxkb	Barcelona	Spanien
Hcwrighm Uxriayoxfefbd dw A Cbknpl	A Coruña	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	15.02.2023
Danmark	rekrutterer	15.02.2023
Finland	rekrutterer	15.02.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	15.02.2023
Holland	rekrutterer	15.02.2023
Irland	rekrutterer	15.02.2023
Italien	rekrutterer	15.02.2023
Kroatien	rekrutterer	15.02.2023
Polen	rekrutterer ikke	15.02.2023
Portugal	rekrutterer	15.02.2023
Spanien	rekrutterer	15.02.2023
Sverige	rekrutterer	15.02.2023
Tyskland	rekrutterer	15.02.2023
Ungarn	rekrutterer	15.02.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vericiguat

Vericiguat er et lægemiddel, der hjælper hjertet med at pumpe blod bedre rundt i kroppen. Det virker ved at slappe af i blodkarrene og forbedre hjertets evne til at trække sig sammen. Dette lægemiddel undersøges for at se, om det kan hjælpe børn og unge, hvis hjerte ikke pumper så godt, som det skal. I dette studie vil forskerne måle, om vericiguat kan forbedre hjertets funktion og reducere mængden af bestemte stoffer i blodet, der viser, hvor hårdt hjertet arbejder.

Hjertesvigt på grund af systemisk venstre ventrikulær systolisk dysfunktion – Dette er en tilstand hvor hjertets venstre pumpe kammer ikke kan trække sig sammen kraftigt nok til at pumpe blod effektivt rundt i kroppen. Den venstre ventrikel er hjertets hovedpumpekammer, som normalt sender iltholdt blod ud til alle kroppens organer og væv. Når denne del af hjertet svækkes, kan det ikke længere pumpe tilstrækkeligt blod, hvilket fører til ophobning af væske i lungerne og andre dele af kroppen. Tilstanden udvikler sig ofte gradvist over tid, hvor hjertets pumpefunktion bliver progressivt dårligere. Dette resulterer i symptomer som åndenød, træthed og hævelser i ben og ankler. Sygdommen påvirker kroppens evne til at få den nødvendige ilt og næring, som organerne har brug for for at fungere normalt.

Forsøgs-ID:

2022-501238-52-00

Protokolkode:

MK-1242-036

NCT ID:

NCT05714085

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af medicinen vericiguat til børn og unge med nedsat pumpefunktion i hjertet

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?