Undersøgelse af lægemidlet vericiguat til børn og unge med nedsat hjertepumpefunktion – opfølgende studie fra VALOR

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger børn og unge med hjertesvigt, som er en tilstand hvor hjertet ikke pumper blod effektivt nok rundt i kroppen. Hjertesvigten skyldes problemer med den venstre hjertekammer, som er hjertets hovedpumpekammer, og denne tilstand kaldes systemisk venstre ventrikulær systolisk dysfunktion. Deltagerne i studiet vil få behandling med medicinen vericiguat, som også har kodenavnet MK-1242. Formålet med studiet er at overvåge sikkerheden og tolerabiliteten af vericiguat hos børn og unge med hjertesvigt.

Dette er et forlængelsesstudium, hvilket betyder at det fortsætter efter et tidligere studium kaldet VALOR. Deltagerne har allerede været gennem det første studium, hvor de fik enten vericiguat eller placebo i 52 uger. I dette forlængelsesstudium vil alle deltagere få den aktive medicin vericiguat, og ingen vil få placebo. Studiet er åbent, hvilket betyder at både deltagerne og lægerne ved, hvilken behandling der gives.

Under studiet vil deltagerne få vericiguat som tabletter, der tages gennem munden eller gives gennem en sonde til maven. Lægerne vil følge deltagerne tæt for at se, hvordan de reagerer på medicinen og om der opstår bivirkninger. De vil også måle forskellige ting i blodet, herunder et stof kaldet NT-proBNP, som kan fortælle noget om, hvordan hjertet fungerer. Studiet vil hjælpe lægerne med at forstå, om vericiguat er sikkert og kan tolereres godt af børn og unge med hjertesvigt over en længere periode.

1 Påbegyndelse af forlængelsesundersøgelsen

Du starter i forlængelsesundersøgelsen efter at have gennemført 52 uger i hovedundersøgelsen VALOR samt en sikkerhedsopfølgningsperiode.

Du vil modtage vericiguat, som er det aktive lægemiddel, i denne forlængelsesundersøgelse. Alle deltagere får det samme lægemiddel – der er ingen placebo i denne del af undersøgelsen.

2 Administration af vericiguat

Du vil få vericiguat som enten tabletter eller flydende medicin (oral suspension), afhængigt af hvad der passer bedst til dig.

Medicinen tages gennem munden eller via en sonde til maven, hvis det er nødvendigt.

Den præcise dosering og hyppighed vil blive bestemt af lægen baseret på din tilstand og respons på behandlingen.

3 Løbende overvågning og besøg

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken for at overvåge din sikkerhed og hvordan du reagerer på medicinen.

Ved hvert besøg vil lægen kontrollere for eventuelle bivirkninger (uønskede reaktioner på medicinen).

Der vil blive taget blodprøver for at måle NT-proBNP, som er et protein i blodet der hjælper med at vurdere, hvordan dit hjerte fungerer.

4 Måling efter 16 uger

Efter 16 uger i forlængelsesundersøgelsen vil der blive foretaget en særlig måling af NT-proBNP i dit blod.

Denne måling sammenlignes med dit udgangspunkt for at se, om der er sket ændringer i dit hjerteproblem.

Dette hjælper lægerne med at forstå, om medicinen fortsætter med at være gavnlig for dig.

5 Fortsættelse af behandlingen

Du vil fortsætte med at tage vericiguat og have regelmæssige kontroller.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din læge beslutte at stoppe din deltagelse i undersøgelsen.

Undersøgelsen er planlagt til at fortsætte indtil april 2032, men din individuelle deltagelse kan variere afhængigt af din tilstand og respons på behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have hjertesvigt på grund af problemer med venstre hjertekammers pumpefunktion – det betyder, at dit hjerte ikke pumper blod effektivt nok
  • Du skal have deltaget i det tidligere VALOR-studie og have fået mindst én dosis af studiemedicinen (enten vericiguat eller placebo, som er en falsk medicin uden aktive stoffer)
  • Du skal have gennemført uge 52-besøget og sikkerheds-opfølgningsperioden i VALOR-studiet
  • Hvis du stoppede tidligt med studiemedicinen i VALOR-studiet, må det ikke være på grund af bivirkninger relateret til medicinen eller fordi du ikke tog medicinen som foreskrevet
  • Du skal kunne tage medicin gennem munden eller via en mavesonde – en sonde er et tyndt rør, der kan føres ned i maven

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær nyresygdom – det betyder, at dine nyrer ikke fungerer godt nok til at rense affaldstoffer fra blodet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær leversygdom – det betyder, at din lever ikke fungerer normalt og ikke kan behandle stoffer i kroppen ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin kaldet nitrater – det er medicin, der bruges til at udvide blodkarrene, ofte givet som spray under tungen
  • Du kan ikke deltage, hvis dit blodtryk er for lavt (under 90/50 mmHg) – det betyder, at trykket af blod i dine årer er for svagt
  • Du kan ikke deltage, hvis du for nylig har haft et hjerteanfald – det betyder, at en del af dit hjerte ikke har fået nok ilt på grund af blokeret blodtilførsel
  • Du kan ikke deltage, hvis du for nylig har haft et slagtilfælde – det betyder, at en del af din hjerne ikke har fået nok ilt på grund af problemer med blodtilførslen
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse former for impotensbehandling som indeholder stoffer kaldet PDE5-hæmmere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en kræftlidelse, der kræver aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en forventet levetid på mindre end 6 måneder på grund af andre sygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde op til de nødvendige undersøgelser
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinforsøg samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E. Carnaxide Portugal
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E. Porto Portugal
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lissabon Portugal

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liège Belgien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Gottsegen National Cardiovascular Center Budapest Ungarn
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Rigshospitalet København Danmark
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Pirkanmaan hyvinvointialue Tampere Finland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Children’s Health Ireland Dublin Irland
Uytuemgqxxxu Mzwrasp Cmdduce Gglfwnkww Groningen Holland
Alqqixafem Pvklhoqn Hxqrqiro Dz Mgdpiifdq Marseille Frankrig
Uizgptsyecovtq Cucncik Kxlqhpohv Gdańsk Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.07.2024
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
01.07.2024
Finland Finland
rekrutterer ikke
01.07.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.07.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.07.2024
Irland Irland
rekrutterer ikke
01.07.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.07.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.07.2024
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
01.07.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.07.2024
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
01.07.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.07.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
01.07.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vericiguat er et lægemiddel, der hjælper med at forbedre hjertets funktion hos børn med hjertesvigt. Det virker ved at hjælpe blodkarrene med at slappe af og udvide sig, hvilket gør det lettere for hjertet at pumpe blod rundt i kroppen. Dette lægemiddel kan hjælpe med at forbedre symptomerne på hjertesvigt og gøre det lettere for børn at udføre daglige aktiviteter. I dette studie bliver vericiguat givet til børn for at se, hvor sikkert og godt tålt det er over en længere periode.

Hjertesvigt på grund af systemisk venstre ventrikulær systolisk dysfunktion – Denne tilstand opstår, når hjertets venstre ventrikel ikke kan pumpe blod effektivt ud i kroppen. Det venstre hjertekammer bliver svækket og kan ikke trække sig sammen med tilstrækkelig kraft. Som følge heraf ophober blodet sig i lungerne og andre dele af kroppen. Patienter oplever ofte åndenød, træthed og hævelser i ben og ankler. Tilstanden udvikler sig gradvist og forværres over tid, hvis den ikke behandles. Hjertets pumpefunktion bliver progressivt dårligere, hvilket påvirker kroppens evne til at få ilt og næringsstoffer.

Forsøgs-ID:
2023-506210-40-00
Protokolkode:
MK-1242-043
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemiddelkombination til kvinder med hjertesvigt sammenlignet med sædvanlig behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Italien
  • Et studie af virkningen og sikkerheden af PF-07328948 tabletter hos voksne med hjertesvigt

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Bulgarien Tjekkiet Frankrig Ungarn Polen Spanien