Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvem kan deltage?
• Hvad måles i studierne?
• Fase og studiedesign
• Vigtige enkeltstudier
• Kort forklaring af centrale ord

Oversigt over forsøgene

De registrerede kliniske forsøg med Vaborbactam handler om behandling af infektioner hos både børn og andre patienter med svær sygdom.^[1] Studierne undersøger blandt andet sikkerhed, tålelighed, farmakokinetik og behandlingseffekt.^[1] Nogle forsøg fokuserer på kompliceret urinvejsinfektion og akut pyelonefritis, mens andre ser på alvorlige gramnegative infektioner og bakteræmi forårsaget af Pseudomonas aeruginosa.^[1][2][3][4]

Hvem kan deltage?

Deltagerne varierer fra studie til studie.^[1] Ét fase 2-studie omfatter børn fra 3 måneder til under 12 år med kompliceret urinvejsinfektion, inklusive akut pyelonefritis.^[1] Et andet fase 2-studie omfatter pædiatriske deltagere fra fødsel til under 18 år med mistænkte eller bekræftede gramnegative infektioner.^[4] Fase 3-studierne retter sig mod patienter med alvorlige infektioner eller bakteræmi forårsaget af Pseudomonas aeruginosa.^[2][3]

Hvad måles i studierne?

Et centralt mål i flere studier er sikkerhed, som betyder om behandlingen giver problemer som bivirkninger eller ændringer i prøver og vitale tegn.^[1] Et andet vigtigt mål er farmakokinetik, som beskriver, hvordan lægemidlet opfører sig i kroppen.^[4] Forskerne ser også på behandlingsdage, antibiotikaeksponering og resultat ved opfølgning, for eksempel ved dag +30 efter afsluttet passende antibiotikabehandling.^[2][3]

• Adverse events betyder uønskede hændelser eller bivirkninger, som opstår under behandlingen.^[1]

• Serious adverse events er alvorlige bivirkninger, som kan være mere bekymrende og kræver ekstra opmærksomhed.^[1]

• Clinical laboratory changes er ændringer i blod- eller urinprøver, som kan vise, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.^[1]

• Vital sign changes er ændringer i vigtige kropsmål som puls, blodtryk og temperatur.^[1]

• DOOR/RADAR er en måde at vurdere resultater på, hvor man ser samlet på nytte og skade ved behandling.^[2]

Fase og studiedesign

Forsøgene med Vaborbactam, der er beskrevet her, er alle interventionelle, hvilket betyder, at forskerne giver en bestemt behandling og følger resultaterne.^[1][2][3][4]

To studier er i fase 2 og to studier er i fase 3.^{[1][2][3][4] Fase 2 bruges ofte til at se nærmere på sikkerhed og tidlige tegn på effekt, mens fase 3 typisk omfatter større grupper og sammenligner behandlingsstrategier mere grundigt.[1][2][3][4]}

Vigtige enkeltstudier

Studiet 2024-516360-29-00 er et fase 2-studie hos børn med kompliceret urinvejsinfektion, inklusive akut pyelonefritis.^[1] Det skal vurdere sikkerhed, tålelighed og farmakokinetik ved intravenøs infusion af meropenem-vaborbactam.^[1] Det har en planlagt inklusion på 74 deltagere og er godkendt.^[1]

Studiet NCT06828848 er også i fase 2 og omfatter pædiatriske patienter med mistænkte eller bekræftede gramnegative infektioner.^[4] Her undersøges, hvordan Vaborem® optages i kroppen og tåles efter gentagne intravenøse doser.^[4] De vigtigste mål er AUC, Cmax, Tmax, clearance, halveringstid, Cmin og fordelingsvolumen ved steady state.^[4] Studiet har en planlagt inklusion på 44 deltagere og er godkendt.^[4]

Studiet 2022-502962-26-00 er et fase 3-studie med patienter med alvorlige infektioner.^[3] Det undersøger en strategi, der skal mindske antallet af dage med bredspektret antibiotika sammenlignet med standardbehandling.^[3] Det primære mål er antal dage under behandling med bredspektrede antibiotika i MODIFY-gruppen sammenlignet med standardbehandling.^[3] Studiet har en planlagt inklusion på 190 deltagere og er godkendt.^[3]

Studiet NCT05210439 er et fase 3-studie om bakteræmi forårsaget af Pseudomonas aeruginosa.^[2] Det sammenligner 7 dages med 14 dages antibiotikabehandling og bruger en DOOR/RADAR-analyse til at vurdere resultatet samlet.^[2] Det primære mål er antal behandlingsdage og DOOR-kategori ved opfølgning på dag +30 efter afsluttet passende antibiotikabehandling.^[2] Studiet har en planlagt inklusion på 306 deltagere og er godkendt.^[2]

Kort forklaring af centrale ord

Akut pyelonefritis betyder en nyreinfektion, som ofte er mere alvorlig end en almindelig blæreinfektion.^[1] Kompliceret urinvejsinfektion betyder en urinvejsinfektion, som ikke er enkel og derfor kan kræve mere omfattende behandling.^[1] Gramnegative infektioner er infektioner med en bestemt type bakterier, som kan være svære at behandle.^[4] Bakteræmi betyder bakterier i blodet.^[2]

Vaborem® nævnes i flere studier som den anvendte behandling.^{[1][4] I de registrerede data er det knyttet til undersøgelser af meropenem-vaborbactam i kliniske forsøg.[1][4]}