Undersøgelse af effekten af ibutamoren mesilat på vækst hos børn før puberteten med væksthormonmangel

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten af medicinen LUM 201, som indeholder det aktive stof ibutamoren mesylate, hos børn før puberteten, der lider af Growth Hormone Deficiency (væksthormonmangel). Væksthormonmangel er en tilstand, hvor kroppen ikke producerer nok af det naturlige hormon, der er nødvendigt for normal vækst. Formålet med studiet er at vurdere, hvordan en daglig dosis af denne medicin påvirker væksthastigheden over en periode på 12 måneder.

Deltagerne vil modtage enten LUM 201 i form af en kapsel, der tages oralt, eller et placebo. Studiet er udført som et dobbeltblindet forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin, og hvem der får placebo. Dette gøres for at sikre, at resultaterne bliver så præcise og objektive som muligt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Forældre eller en juridisk værge skal give et skriftligt samtykke (en underskrevet tilladelse), og barnet skal også give sit samtykke på et niveau, der passer til dets alder.
  • Barnet skal have en normal stofskiftefunktion (målt via hormonerne TSH og frit T4), hvilket betyder, at skjoldbruskkirtlen fungerer korrekt.
  • Barnet skal have et lavt niveau af IGF-1 (et væksthormon-lignende protein), som er målt til at være under det normale niveau for barnets alder og køn.
  • Barnet skal have vist en bestemt reaktion ved en væksthormon-test, hvor målingerne af væksthormon (GH) og IGF-1 skal ligge inden for bestemte grænser.
  • Barnet må ikke have modtaget behandling for sin tilstand før denne undersøgelse (naiv over for behandling) og skal være i en alder, før de er trådt ind i puberteten (kaldet Tanner stadie I).
  • Barnet skal have gennemført mindst to tidligere væksthormon-stimulationstests inden for det sidste år, som begge viste et lavt svar på væksthormon.
  • Barnet skal være markant lavere end gennemsnittet for sin alder og sit køn, defineret som en højde, der er mindst 2 standardafvigelser under normalen.
  • Barnet skal have et tilstrækkeligt niveau af kortisol (et stresshormon, der hjælper kroppen med at fungere), målt enten naturligt om morgenen eller gennem en test, der stimulerer hormonet.
  • Barnet skal være mellem 3 og 10 år gammelt for piger, og mellem 3 og 11 år gammelt for drenge.
  • Barnet skal have en dokumenteret væksthastighed (hvor meget barnet vokser om året), som er lavere end hvad der er normalt for barnets alder og køn.
  • Barnet skal have fået foretaget en knoglealdersbestemmelse (en undersøgelse af knoglerne for at se, hvor hurtigt barnet vokser), som viser, at knoglerne er mindst 12 måneder “yngre” end barnets faktiske alder.
  • Piger skal gennemgå en gentest for at udelukke Turner syndrom (en genetisk tilstand) og skal have et negativt resultat på en specifik genetisk test kaldet SHOX-testen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis man har en sygdom eller en genetisk tilstand, som lægen mener kan være en selvstændig årsag til at være lav af vækst, eller som kan begrænse effekten af væksthormonbehandling, såsom diabetes, idiopatisk lav vækst (lav vækst uden kendt årsag), SHOX-mangel, chondrodysplasi (en sygdom der påvirker knoglernes udvikling) eller andre kendte syndromer.
  • Hvis der er mistanke om intrakraniel hypertension, hvilket er et forhøjet tryk inde i hovedet, som bekræftes gennem en undersøgelse af øjnene og andre tests.
  • Hvis prøver af blodet viser, at niveauerne af ALT, AST eller bilirubin (stoffer i leveren) er højere end det normale område.
  • Hvis man har mangel på flere forskellige hormoner fra hypofysen (en lille kirtel i hjernen, der styrer mange kropsfunktioner).
  • Hvis man tidligere er blevet behandlet med vækstfaktorer, herunder væksthormon (GH), IGF-1 eller stoffer, der stimulerer kroppens egen produktion af væksthormon.
  • Hvis der er mistanke om, at hypofysen ikke fungerer, hvilket ses ved en test, hvor kroppens evne til at frigive væksthormon er for lav.
  • Hvis man er underernæret, hvilket vurderes af lægen ud fra helbred, sygehistorie og blodprøver.
  • Hvis barnets kropsvægt er 14,0 kg eller mindre.
  • Hvis barnets BMI (et mål for kropsvægt i forhold til højde) er meget lavt eller meget højt i forhold til de normale standarder for barnets alder og køn.
  • Hvis barnets fødselsvægt var meget lav i forhold til, hvor længe barnet var i maven.
  • Hvis barnet har deltaget i forsøg med anden medicin inden for de sidste 6 måneder.
  • Hvis forholdet mellem barnets armlængde og højde er for lille, hvilket kan tyde på en bestemt type knoglesygdom.
  • Hvis man er allergisk over for det undersøgte stof, det præparat der ikke virker (placebo), eller de hjælpestoffer, som medicinen indeholder.
  • Hvis man ikke ønsker at deltage i en tilfældig opdeling, hvor man enten får den rigtige medicin eller en uvirkelig behandling, kaldet randomisering.
  • Hvis man bruger medicin, som påvirker leverens enzymer (som f.eks. cytochrom P450), hvilket kan ændre, hvordan medicinen virker i kroppen.
  • Hvis man bruger medicin, der påvirker specifikke transportproteiner i kroppen, såsom P-glycoprotein.
  • Hvis man tidligere har fået strålebehandling mod rygsøjlen, hovedet eller hele kroppen.
  • Hvis man har eller har haft kræft eller en svulst i kroppen.
  • Hvis barnet har psykosocial lav vækst, hvilket er lav vækst, der skyldes følelsesmæssige eller sociale forhold frem for fysiske årsager.
  • Hvis barnets epifyseskiver (vækstzoner i knoglerne) er lukkede, hvilket betyder, at knoglerne ikke kan vokse mere.
  • Hvis barnet har diagnosen ADHD (en tilstand der påvirker koncentration og hyperaktivitet).
  • Hvis man har en medicinsk eller genetisk tilstand, som lægen vurderer giver en for stor risiko ved at bruge den nye medicin.
  • Hvis man bruger medicin, som lægen mener kan gøre en lav vækst eller begrænse effekten af væksthormon.
  • Hvis man har betændelsessygdomme, der kræver behandling med kortikosteroider (stærke medicinske dæmpere af betændelse) i en længere periode.
  • Hvis man får hormonbehandling for andre hormontyper end f.eks. stofskiftehormon.
  • Hvis der er unormale fund på en EKG (en måling af hjertets elektriske aktivitet).
  • Hvis der er nogen omstændigheder, der gør, at man ikke kan gennemføre hele forsøget.
  • Hvis der er mistanke om en svulst i hjernen, som er bekræftet ved en scanning.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny Im. L. Zamenhofa W Bialymstoku samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej Białystok Polen
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Spitalul Clinic Judetean Mures Târgu Mureș Rumænien
Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Louis Turcanu Timisoara Timisoara Rumænien
Hospital Universitario Araba Vitória Spanien
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Askduwnoxy Pndvdiyn Hyxuanfg Dm Mgngszrzw Marseille Frankrig
Ubxqsiuwqvylkg Cfdahzw Kldvdpnby Gdańsk Polen
Hxwodnmw Vcos dgrfcskd Barcelona Spanien
Cyd Kujnexe Bgotmxg Le Kremlin-Bicêtre Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.03.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.03.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
01.03.2026
Rumænien Rumænien
rekrutterer endnu ikke
01.03.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.03.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ibutamoren er en medicin, der gives som en kapsel, man skal synke. Formålet med denne behandling er at undersøge, hvordan den kan hjælpe børn, der mangler væksthormon, med at vokse mere.

Growth Hormone Deficiency – Denne tilstand opstår, når hypofysen ikke producerer tilstrækkelige mængder af væksthormon. Det medfører, at kroppen ikke kan regulere væksten på normal vis. Sygdommen viser sig ofte ved, at barnets fysiske vækst sker betydeligt langsommere end forventet. Tilstanden kan udvikle sig gradvist gennem barndommen. Manglen på hormonet påvirker kroppens evne til at udvikle sig i et normalt tempo.

Forsøgs-ID:
2025-523820-26-00
Protokolkode:
LUM-201-10
NCT ID:
NCT06948214
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland