Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem forsøgene er for
- Faser og formål
- Hvad forskerne måler
- Behandlinger i forsøgene
- Vigtige forsøgsoplysninger
Oversigt over forsøgene
Der findes to autoriserede, interventionelle forsøg med AUTOLOGOUS T CELLS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING A CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR AGAINST GD2, EX-VIVO EXPANDED, som begge undersøger alvorlige kræftsygdomme hos børn og unge.[1][2]
Det ene forsøg er et fase 1-studie hos pædiatriske og unge voksne patienter med tilbagevendende eller behandlingsresistente maligne tumorer i centralnervesystemet.[1] Det andet er et fase 1/2-studie hos børn med højrisiko- og/eller tilbagevendende eller behandlingsresistent neuroblastom samt andre GD2-positive tumorer.[2]
Hvem forsøgene er for
Forsøgene er målrettet en meget specifik patientgruppe: børn og unge med kræft, som enten er kommet igen efter behandling eller ikke har reageret godt nok på tidligere behandling.[1][2]
I CNS-forsøget kan både børn og unge voksne deltage, hvis de har maligne tumorer i centralnervesystemet, som er tilbagevendende eller behandlingsresistente.[1] I neuroblastom-forsøget er målgruppen børn med højrisiko-neuroblastom, tilbagevendende sygdom eller andre GD2-positive tumorer.[2]
Udtrykket tilbagevendende betyder, at sygdommen er kommet igen efter behandling, mens behandlingsresistent betyder, at sygdommen ikke har reageret godt nok på den behandling, der allerede er givet.[1][2]
Faser og formål
Fase 1-forsøget har som hovedformål at vurdere sikkerhed og gennemførlighed samt at finde maksimalt tolereret dosis og anbefalet dosis for behandlingen.[1]
I fase 1/2-forsøget er fase 1-delen også rettet mod sikkerhed, gennemførlighed og fastlæggelse af den rigtige dosis.[2] Fase 2-delen skal derefter teste, om behandlingen ser ud til at have effekt ved den optimale dosis, som blev fundet i fase 1.[2]
Begge forsøg undersøger altså først, om behandlingen kan gives på en sikker måde, og derefter om den kan være nyttig mod sygdommen.[1][2]
Hvad forskerne måler
Det vigtigste mål i begge forsøg er sikkerhed ved infusionen af iC9-GD2-CAR T-celler, herunder om der opstår dosisbegrænsende toksicitet (DLT).[1][2]
DLT betyder alvorlige bivirkninger, som kan begrænse, hvor høj en dosis der kan bruges.[1][2] I CNS-forsøget vurderes toksicitet både systemisk og neurologisk efter anerkendte graderingsskalaer, herunder Common Terminology Criteria for Adverse Event version 5.0.[1]
I neuroblastom-forsøget bruges Common Terminology Criteria for Adverse Event version 4.0 til at vurdere toksicitet i fase 1.[2] Begge studier bruger resultaterne til at finde den bedst egnede dosis til videre undersøgelse.[1][2]
Et andet vigtigt mål er effekt i fase 2-delen af neuroblastom-forsøget, hvor forskerne vil se, om behandlingen virker ved den optimale dosis.[2]
Behandlinger i forsøgene
Forsøgene omfatter infusion af AUTOLOGOUS T CELLS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING A CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR AGAINST GD2, EX-VIVO EXPANDED sammen med andre intravenøse lægemidler i forsøgsplanen.[1][2]
De øvrige lægemidler, som er nævnt i forsøgsdata, er cyclophosphamid, fludarabin og rimiducid, alle givet intravenøst.[1][2]
Forsøgsbeskrivelserne viser, at behandlingen gives i forskellige stigende eller faldende doser for at finde den mest passende dosis og vurdere tolerabiliteten.[1][2]
Vigtige forsøgsoplysninger
Det første forsøg er registreret med forsøgs-ID 2024-519168-42-00 og har en planlagt inklusion på 27 deltagere.[1] Det andet forsøg er registreret med forsøgs-ID 2024-520436-15-00 og har en planlagt inklusion på 54 deltagere.[2]
Begge forsøg har status Authorised, hvilket betyder, at de er godkendt til at blive gennemført.[1][2]
Samlet set er dette tidlige kliniske studier, som skal give mere viden om, hvor sikkert behandlingen kan bruges, og om den kan være nyttig for børn og unge med meget svær kræft.[1][2]
