Test af CAR-T celle behandling mod tilbagevendende hjernetumorer hos børn og unge voksne

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af tilbagevendende eller behandlingsresistente ondartede tumorer i centralnervesystemet hos børn og unge voksne. Centralnervesystemet omfatter hjernen og rygmarven. De specifikke tumortyper, der studeres, inkluderer medulloblastom, som er en type hjernetumor der ofte opstår i lillehjernen, højgradsgliom, som er aggressive hjernetumorer, og diffuse midlinie gliomer samt andre sjældne tumorer i centralnervesystemet.

Behandlingen, der undersøges, kaldes iC9-GD2-CAR T-celler. Dette er en type immunterapi, hvor patientens egne T-celler, som er en type hvide blodlegemer der normalt bekæmper infektioner, bliver genetisk modificeret i laboratoriet for at kunne genkende og angribe tumorceller. CAR står for kimær antigenreceptor, hvilket er den kunstige receptor, der bliver tilføjet til T-cellerne. GD2 er et protein, der ofte findes på overfladen af disse hjernetumorer. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af denne behandling samt fastslå den maksimale tolererbare dosis.

Studiet foregår ved først at indsamle T-celler fra patientens blod gennem en proces kaldet aferese, som ligner bloddonation. Disse celler bliver derefter sendt til et laboratorium, hvor de bliver genetisk modificeret og formeret. Før patienterne modtager de modificerede T-celler, får de et implantat kaldet en intraventrikulær adgangsanordning placeret i hjernen, som gør det muligt at levere behandlingen direkte til hjernens hulrum. De modificerede T-celler bliver derefter infunderet gennem denne anordning. Patienter bliver overvåget nøje for bivirkninger og for at se, hvor godt de modificerede T-celler overlever og fungerer i kroppen.

1 Forberedelse til behandling

Du vil få taget billeder af din hjerne med MRI-skanning inden for 14 dage før behandlingen starter. Dette hjælper lægerne med at se din tumor og planlægge behandlingen.

Du skal have placeret et implanterbart intraventrikuært adgangsapparat i hovedet. Dette er et lille rør, der giver lægerne adgang til væsken omkring hjernen, så de kan give dig medicin direkte der, hvor tumoren er.

2 Forberedende kemoterapi

Du vil modtage to typer kemoterapi-medicin for at forberede din krop til de nye CAR-T-celler (specielt modificerede celler fra dit eget immunsystem).

Den første medicin hedder fludarabin phosphat. Du får denne medicin som en infusion direkte i blodet gennem en slange.

Den anden medicin hedder cyclophosphamid. Denne gives også som en infusion i blodet.

Disse mediciner hjælper med at gøre plads i dit immunsystem, så de nye CAR-T-celler kan fungere bedre.

3 Infusion af CAR-T-celler

Du vil modtage de modificerede CAR-T-celler som en infusion. Disse celler er lavet fra dine egne immunceller, som er blevet ændret i laboratoriet, så de kan genkende og angribe din tumor.

Cellerne gives som en cellesuspension til injektion direkte i blodet gennem en slange.

Dosen af celler, du modtager, afhænger af, hvor du er i undersøgelsen. Lægerne starter med lave doser og øger dem gradvist for at finde den bedste og sikreste mængde.

4 Overvågning og opfølgning

Efter infusionen vil lægerne følge dig tæt for at se, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at måle, hvor mange CAR-T-celler der er i dit blod, og hvor længe de forbliver aktive.

Lægerne vil også tage prøver af cerebrospinalvæsken (væsken omkring hjernen) for at se, om cellerne når frem til tumorområdet.

Du vil få taget nye MRI-scanninger på bestemte tidspunkter for at se, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.

5 Nødbehandling hvis nødvendigt

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger fra CAR-T-cellerne, kan lægerne give dig en medicin kaldet rimiducid.

Rimiducid gives som en opløsning til infusion direkte i blodet.

Denne medicin kan hjælpe med at stoppe eller reducere aktiviteten af CAR-T-cellerne, hvis det bliver nødvendigt for din sikkerhed.

6 Langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt over en længere periode for at se, hvordan behandlingen virker på lang sigt.

Lægerne vil fortsætte med at tage blodprøver og MRI-scanninger på planlagte tidspunkter.

Hvis det er muligt at få en tumorprøve senere, vil lægerne undersøge den for at se, om CAR-T-cellerne har nået tumoren.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal have en ondsindet hjernetumor (kræft i hjernen) der er kommet tilbage efter behandling eller ikke har responderet på tidligere behandling
Tumortyper inkluderer medulloblastom (en type hjernetumor der ofte opstår i lillehjernen), højgradigt gliom (aggressive hjernetumorer) og andre sjældne hjernetumorer
Patienten skal være mellem 6 måneder og 30 år gammel
Patienten skal have passende blodåretilgang til at udføre aferese (en procedure hvor blodceller fjernes og behandles) eller kunne få indsat et kateter til dette formål
Patienten eller forældrene/værger skal have givet skriftligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen
Børn på 7 år eller ældre skal også give deres egen tilladelse til at deltage
Patienten skal have en funktionsscore på mindst 60, hvilket betyder at de kan klare de fleste daglige aktiviteter selv eller med lidt hjælp
Scanninger af hjernen skal være udført inden for de sidste 14 dage før behandling starter
Tumoren skal kunne måles på scanningsbilleder
Patienten skal være kommet sig efter bivirkninger fra tidligere behandlinger som stråling og kemoterapi
Alvorlige bivirkninger skal være forbedret til et acceptabelt niveau
Der skal være indsat et særligt adgangssystem direkte til hjernens hulrum for at give medicinen
Patienter der kan få børn skal bruge sikker prævention under undersøgelsen og i seks måneder efter behandlingen
Kvinder der kan blive gravide skal have en negativ graviditetstest før behandling starter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika eller svampemedicin
Du kan ikke deltage, hvis du har HIV (humant immundefektvirus), hepatitis B eller hepatitis C – disse er virusinfektioner, der påvirker immunsystemet og leveren
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom – dette betyder, at kroppens immunsystem ved en fejl angriber kroppens egne sunde celler
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der svækker immunsystemet, såsom kortikosteroider eller andre immunsuppressive lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en stamcelletransplantation inden for de sidste 100 dage – dette er en behandling, hvor sunde stamceller overføres til patienten
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjertet, lungerne, nyrerne eller leveren
Du kan ikke deltage, hvis du har CNS-infektioner – dette betyder infektioner i hjernen eller rygmarven
Du kan ikke deltage, hvis du har unkontrolleret kramper eller anfald
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har en forventet levetid på mindre end 12 uger
Du kan ikke deltage, hvis din performance status er for dårlig – dette er en måling af, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
Du kan ikke deltage, hvis du har fået strålebehandling mod hjernen inden for de sidste 6 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har unormale blodprøver, der viser for lave værdier af hvide blodlegemer, røde blodlegemer eller blodplader

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer	01.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

iC9-GD2-CAR T-celler er en eksperimentel behandling, der involverer modificering af patientens egne immunceller. Læger tager T-celler (en type hvide blodlegemer, der normalt bekæmper infektioner) fra patientens blod og ændrer dem i laboratoriet, så de kan genkende og angribe kræftceller i hjernen og rygmarven. Disse modificerede celler kaldes CAR T-celler og er designet til specifikt at målrette mod et protein kaldet GD2, som findes på overfladen af mange hjernekræftceller. Efter modificeringen bliver cellerne infunderet tilbage i patientens krop, hvor de skulle hjælpe immunsystemet med at bekæmpe kræften. Behandlingen indeholder også en sikkerhedsmekanisme kaldet iC9, som giver læger mulighed for at stoppe virkningen af de modificerede celler, hvis der opstår alvorlige bivirkninger.

Undersøgte sygdomme:

Malign neoplasme i centralnervesystemet

Maligne tumorer i det centrale nervesystem – Dette er en gruppe af kræftformer, der opstår i hjernen, rygmarven eller andre dele af det centrale nervesystem. Disse tumorer kan udvikle sig fra nerveceller, støtteceller eller andre celletyper i hjernen og rygmarven. Når sygdommen betegnes som “tilbagefaldende” betyder det, at kræften er vendt tilbage efter tidligere behandling. “Behandlingsresistent” beskriver tumorer, der ikke reagerer på standardbehandlinger. Sygdommen kan påvirke forskellige funktioner i kroppen afhængigt af, hvor i det centrale nervesystem tumoren befinder sig. Symptomerne kan omfatte hovedpine, kvalme, synsforstyrrelser, koordinationsproblemer og ændringer i personlighed eller kognitive funktioner. Maligne CNS-tumorer vokser typisk hurtigt og kan sprede sig til andre områder af hjernen eller rygmarven.

Forsøgs-ID:

2024-519168-42-00

Protokolkode:

GD2CAR02

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af CAR-T celle behandling mod tilbagevendende hjernetumorer hos børn og unge voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?