Dette studie undersøger en særlig behandling for børn og unge med neuroblastom, som er en type kræft der hovedsageligt rammer børn, samt andre typer svulster der har et særligt protein kaldet GD2 på deres overflade. Studiet fokuserer på patienter med højrisiko sygdom eller sygdom der er vendt tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandling. Behandlingen kaldes iC9-GD2-CAR T-celler og indebærer at tage patientens egne immunforsvarsceller kaldet T-celler, ændre dem i laboratoriet så de bedre kan genkende og angribe kræftcellerne, og derefter give dem tilbage til patienten gennem en infusion i blodbanen.
Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af denne behandling hos børn og unge patienter. Studiet er opdelt i to faser – den første fase tester forskellige doser af behandlingen for at finde den sikreste og mest effektive dosis, mens den anden fase tester behandlingens virkning ved den optimale dosis. Før patienter kan få CAR T-celle behandlingen, skal de først gennemgå nogle forberedende behandlinger for at gøre deres krop klar til at modtage de modificerede celler.
Under studiet vil patienternes tilstand blive nøje overvåget gennem forskellige undersøgelser som blodprøver, knoglemarvsbiopsier, CT- eller MRI-scanninger og særlige scanninger kaldet MIBG-scanninger der kan vise hvor kræftcellerne befinder sig i kroppen. Læger vil også følge om de infunderede T-celler overlever og formerer sig i patientens krop ved at tage regelmæssige blodprøver og nogle gange prøver fra rygmarvsvæsken. Behandlingen overvåges nøje for bivirkninger, og patienterne vil blive fulgt tæt både under og efter behandlingen for at vurdere både sikkerhed og effekt.
Italien 
